摘要
Iptacopan是瑞士诺华制药公司(Novartis AG)研制的首个口服补体系统调节因子B靶向抑制剂,通过抑制B因子阻断旁路途径放大循环,用于治疗补体驱动型肾病(CARD)。Iptacopan有望成为第一个可延缓免疫球蛋白A肾病(IgAN)病情进展到透析的靶向药物,同时临床试验数据表明其对阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和C3肾小球病(C3G)等也表现出优秀的治疗潜力。该药物已获得欧洲药品管理局(EMA)授予治疗IgAN的孤儿药资格和治疗C3G的优先药物资格,以及美国食品药品管理局(FDA)授予治疗罕见儿科疾病资格和治疗PNH的突破性药物资格,具有很好的成药前景。本文对Iptacopan的基本信息、作用机制、药物代谢动力学及临床研究进展等作一概述。
作者
王欢
冯薰
宋兵
谢菲
WANG Huan;FENG Xun;SONG Bing;XIE Fei(Center for Drug Evaluation,National Medical Products Administration,Beijing 100022,China;National Engineering Research Center for the Emergency Drug,Institute of Pharmacology&Toxicology of AMMS,Beijing 100850,China;Department of Basic Medical Siences,School of Medicine,Tsinghua University,Beijing 100084;Department of Infectious Diseases,the Fifth Medical Center of Chinese PLA General Hospital,Beijing 100039,China)
出处
《临床药物治疗杂志》
2021年第10期22-27,共6页
Clinical Medication Journal
