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非病毒型纳米载体在基因治疗中的研究现状及展望 被引量:12
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作者 郭荣 邹萍 陆华中 《国外医学(生物医学工程分册)》 CAS 2002年第2期77-81,共5页
近 10年来 ,新型非病毒载体在基因治疗中日益受到欢迎。其主要代表为纳米载体 ,具有无毒性及免疫原性的优势 ,已作为高效阳离子载体用于基因转移。体外基因转移实验表明 ,纳米载体的基因转移率高于普通脂质体及其它阳离子多聚体 ,如多... 近 10年来 ,新型非病毒载体在基因治疗中日益受到欢迎。其主要代表为纳米载体 ,具有无毒性及免疫原性的优势 ,已作为高效阳离子载体用于基因转移。体外基因转移实验表明 ,纳米载体的基因转移率高于普通脂质体及其它阳离子多聚体 ,如多聚氮丙啶及聚赖氨酸。本文对纳米载体的结构特点、性能、基因转移机制进行综述 。 展开更多
关键词 非病毒载体 纳米载体 基因转移
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神经营养素-3基因修饰嗅鞘细胞移植对急性脊髓损伤作用的实验研究 被引量:13
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作者 吴军 孙天胜 +3 位作者 王献章 任继鑫 张立仁 陈迎朝 《中国脊柱脊髓杂志》 CAS CSCD 2006年第2期147-151,i0002,共6页
目的:观察神经营养素-3(NT-3)基因转染嗅鞘细胞(OEG)移植对急性大鼠脊髓损伤的作用。方法:将自行构建的质粒pEGFP-NT3应用脂质体介导的方法导入体外培养的嗅鞘细胞,并移植入急性脊髓损伤大鼠体内,连续观察12周,与接受单纯OEG、空白质粒... 目的:观察神经营养素-3(NT-3)基因转染嗅鞘细胞(OEG)移植对急性大鼠脊髓损伤的作用。方法:将自行构建的质粒pEGFP-NT3应用脂质体介导的方法导入体外培养的嗅鞘细胞,并移植入急性脊髓损伤大鼠体内,连续观察12周,与接受单纯OEG、空白质粒转染OEG移植的脊髓损伤大鼠进行比较。结果:移植转染pEGFP-NT3后的OEG能在体内长期存活,表达NT-3基因,与对照组比较能更好地促进脊髓损伤区轴突的再生和后肢功能的恢复。结论:OEG是脊髓损伤基因治疗较好的受体细胞。转染NT-3基因的OEG移植后可以在体内较长时间存活,能明显促进急性脊髓损伤神经纤维的再生和功能恢复,为基因修饰嗅鞘细胞在脊髓损伤治疗中的应用提供了实验和理论依据。 展开更多
关键词 脊髓损伤 基因治疗 神经营养素-3 嗅鞘细胞 再生 非病毒载体 大鼠
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多聚赖氨酸-硅纳米颗粒的生物相容性研究 被引量:5
3
作者 朱诗国 甘凯 +7 位作者 李征 沈守荣 向娟娟 李小玲 范松青 吕红斌 曾朝阳 李桂源 《癌症》 SCIE CAS CSCD 北大核心 2003年第10期1114-1117,共4页
背景与目的:多聚赖氨酸-硅纳米颗粒是一种新型的非病毒纳米颗粒基因传递载体。本研究主要阐述其生物相容性,为其进一步的体内应用提供实验依据。方法:细胞转染和流式细胞仪分析在含血清培养基中多聚赖氨酸-硅纳米颗粒介导质粒DNA和反义... 背景与目的:多聚赖氨酸-硅纳米颗粒是一种新型的非病毒纳米颗粒基因传递载体。本研究主要阐述其生物相容性,为其进一步的体内应用提供实验依据。方法:细胞转染和流式细胞仪分析在含血清培养基中多聚赖氨酸-硅纳米颗粒介导质粒DNA和反义寡核苷酸的转染能力,随后通过血浆蛋白反应滤过试验和红细胞聚集试验进一步评价其生物相容性。结果:在含血清培养基中,多聚赖氨酸-硅纳米颗粒介导质粒DNA和反义寡核苷酸传递的能力显著下降。多聚赖氨酸-硅纳米颗粒/DNA(/ODN)复合物可与小鼠血浆蛋白成分结合,并可引起红细胞聚集。结论:多聚赖氨酸-硅纳米颗粒可能与含血清培养基中的血浆蛋白相互作用,影响体外细胞转染效率。多聚赖氨酸-硅纳米颗粒可能与体内外周血血浆蛋白和外周血红细胞反应而影响其体内基因传递能力,其生物相容性还有待于进一步提高。 展开更多
关键词 多聚赖氨酸 硅纳米颗粒 生物相容性 基因传递 反义寡核苷酸 非病毒载体
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非病毒载体介导的人凝血因子Ⅷ基因在小鼠32D细胞系中的表达 被引量:6
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作者 尹俊 王鸿利 +6 位作者 王学锋 璩斌 武文漫 丁秋兰 傅启华 戚正武 王振义 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 2004年第6期721-725,共5页
为了观察非病毒载体 pRC/RSV介导的人凝血因子Ⅷ基因在小鼠 32D细胞系中的表达 ,将B结构域缺失(△ 76 0aa - 16 39aa)的人FⅧcDNA(hFⅧBDcDNA)亚克隆至质粒载体pRC/RSV ,构建重组质粒载体 pRC/RSV hFⅧBDcDNA。经SuperFectTransfectionR... 为了观察非病毒载体 pRC/RSV介导的人凝血因子Ⅷ基因在小鼠 32D细胞系中的表达 ,将B结构域缺失(△ 76 0aa - 16 39aa)的人FⅧcDNA(hFⅧBDcDNA)亚克隆至质粒载体pRC/RSV ,构建重组质粒载体 pRC/RSV hFⅧBDcDNA。经SuperFectTransfectionReagent转染小鼠 32D细胞系 ,分别采用一期法、ELISA法和RT PCR检测细胞培养上清液中人FⅧ的促凝活性 (hFⅧ∶C)和抗原含量 (hFⅧ∶Ag)以及细胞中hFⅧBDcDNA的转录。结果表明 :小鼠 32D细胞系培养上清液中的人FⅧ∶Ag最高达到了 4 5 0 .0 8毫微克 /(10 6细胞·2 4小时 ) ,hFⅧ∶C最高达到了 2 .0 1单位 /(10 6细胞·2 4小时 ) ,RT PCR可检测到 32D细胞中hFⅧBDcDNA转录的mRNA。结论 :非病毒质粒载体 pRC/RSV介导的人凝血因子Ⅷ基因能够在小鼠 32D细胞系中表达人FⅧ蛋白 ,所表达的FⅧ与正常人血浆中的野生型FⅧ具有相似的凝血活性。 展开更多
关键词 血友病A 非病毒载体 人凝血因子Ⅷ 基因表达 32D细胞系
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不同物质修饰的阳离子脂质体的研究进展 被引量:7
5
作者 冯莹莹 胡海梅 《中国药理学与毒理学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2018年第6期490-496,共7页
近年来,非病毒基因载体中的阳离子脂质体由于其低细胞毒性、高转染率和生物相容性好等优点受到关注。阳离子脂质体由亲水性头部,链接键和疏水性尾部3个部分组成,它们对阳离子脂质体的结构和生物性能,特别是对其作为非病毒基因载体极其... 近年来,非病毒基因载体中的阳离子脂质体由于其低细胞毒性、高转染率和生物相容性好等优点受到关注。阳离子脂质体由亲水性头部,链接键和疏水性尾部3个部分组成,它们对阳离子脂质体的结构和生物性能,特别是对其作为非病毒基因载体极其重要的细胞毒性和转染效率有很大的影响。本文将基于近年来阳离子脂质体的最新研究,对以糖类、氨基酸及多肽、酒石酸、环状化合物和叶酸修饰的及以氨基甲酸酯为连接键的阳离子脂质体的结构、物理性质和生物性能进行介绍和分析,旨在对阳离子脂质体的进一步研究和临床应用提供参考。 展开更多
关键词 非病毒基因载体 阳离子脂质体 物质修饰
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非病毒载体在肿瘤基因治疗领域的研究进展 被引量:3
6
作者 王青松 方晓玲 《药物生物技术》 CAS CSCD 2005年第2期125-129,共5页
随着肿瘤基因治疗领域的研究进展,临床应用逐渐增多。载体是癌症基因治疗的主要难题。当前广泛使用的病毒载体存在的安全问题越来越受到人们的重视,已经有多种非病毒载体用于肿瘤基因治疗,如:裸DNA直接注射、阳离子脂质、阳离子聚合物... 随着肿瘤基因治疗领域的研究进展,临床应用逐渐增多。载体是癌症基因治疗的主要难题。当前广泛使用的病毒载体存在的安全问题越来越受到人们的重视,已经有多种非病毒载体用于肿瘤基因治疗,如:裸DNA直接注射、阳离子脂质、阳离子聚合物。研究非病毒载体的目标是:它能像靶向的合成病毒载体那样对肿瘤组织表现出高度特异性;具有很高的转染效率;潜在的安全性问题能够被控制。 展开更多
关键词 非病毒载体 肿瘤 基因治疗
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可递送siRNA的非病毒纳米载体的设计 被引量:3
7
作者 赵晓乐 孔晓军 李剑勇 《国际药学研究杂志》 CAS CSCD 北大核心 2016年第4期677-681,共5页
RNA干扰(RNA interference,RNAi)技术可让不同水平的基因沉默,主要是通过双链RNA(ds RNA)在体内诱导靶基因m RNA产生特异性降解而实现的。小干扰RNA(small interfering RNA,si RNA)是RNAi的效应分子,需要借助递送载体进入细胞内发挥治... RNA干扰(RNA interference,RNAi)技术可让不同水平的基因沉默,主要是通过双链RNA(ds RNA)在体内诱导靶基因m RNA产生特异性降解而实现的。小干扰RNA(small interfering RNA,si RNA)是RNAi的效应分子,需要借助递送载体进入细胞内发挥治疗作用。纳米载体具有很多优势:增加生物膜通透性、控制药物释放速度、改变体内分布、提高生物利用度等。本文综述了si RNA非病毒递送载体的相关研究,重点阐述了其结构和生物学特征。 展开更多
关键词 小干扰RNA 纳米载体 非病毒递送载体
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壳聚糖作基因载体及其改性研究进展 被引量:3
8
作者 徐海娥 闫翠娥 《高分子通报》 CAS CSCD 2006年第8期79-87,共9页
基因载体是基因治疗的关键,病毒性基因载体在临床应用上暴露出一系列安全问题,非病毒性载体的研究成为当务之急。因其来源丰富、价廉、优良的物理化学和生物学特性,壳聚糖是当今最具潜力的非病毒性基因载体。近年来,壳聚糖作基因载体及... 基因载体是基因治疗的关键,病毒性基因载体在临床应用上暴露出一系列安全问题,非病毒性载体的研究成为当务之急。因其来源丰富、价廉、优良的物理化学和生物学特性,壳聚糖是当今最具潜力的非病毒性基因载体。近年来,壳聚糖作基因载体及其改性研究取得了长足的进展。本文重点从壳聚糖/基因复合物的大小、稳定性、靶向性及基因转染效率等方面概述了壳聚糖及其改性衍生物作基因载体的最新研究进展。 展开更多
关键词 壳聚糖 DNA 非病毒性基因载体 改性 研究进展
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基因治疗的输送屏障及输送载体的研究 被引量:3
9
作者 吕楠 马柳青 +3 位作者 陈顺 兰维华 黄袭雯 袁伟恩 《现代生物医学进展》 CAS 2014年第1期177-179,共3页
基因治疗是将可具有治疗性的基因导入病变细胞以达到治疗遗传性疾病或获得性功能缺损疾病的治疗手段,是一种极具潜力的新型治疗方法。然而基因治疗面临着一系列临床应用障碍,其中缺乏理想的基因输送载体是首要问题。绝大多数基因治疗方... 基因治疗是将可具有治疗性的基因导入病变细胞以达到治疗遗传性疾病或获得性功能缺损疾病的治疗手段,是一种极具潜力的新型治疗方法。然而基因治疗面临着一系列临床应用障碍,其中缺乏理想的基因输送载体是首要问题。绝大多数基因治疗方案受困缺乏安全有效的基因输送手段,载体要达到目的地发挥作用,需要克服一系列复杂的体内生物屏障,包括细胞外屏障和细胞内屏障。目前基因输送载体主要分为病毒载体和非病毒载体,其中病毒载体天然进化至可进入宿主细胞,具有输送效率高,靶向性好的特点,但存在长期安全性的缺点。非病毒载体主要包括阳离子脂质体和阳离子聚合物,由于易于制备和无免疫原性、安全性好,被认为是更有潜力的输送载体,是目前研究的重点。本文结合基因治疗输送屏障的理论基础及临床研究,对基因输送载体系统的现状进行了综述。 展开更多
关键词 基因治疗 输送屏障 非病毒载体
原文传递
基于碳水化合物的阳离子聚合物载体在基因释放中的应用 被引量:1
10
作者 金荣 钟志远 +1 位作者 Johan F.J.Engbersen 印杰 《高分子通报》 CAS CSCD 2007年第6期1-7,共7页
在基因治疗中,基因释放载体是不可缺少的重要组成部分。近几年来聚合物基因释放载体的研究主要旨在开发低毒或无毒的阳离子聚合物用于安全有效的基因释放。作为一类天然化合物,基于碳水化合物的阳离子聚合物载体由于其良好的生物相容性... 在基因治疗中,基因释放载体是不可缺少的重要组成部分。近几年来聚合物基因释放载体的研究主要旨在开发低毒或无毒的阳离子聚合物用于安全有效的基因释放。作为一类天然化合物,基于碳水化合物的阳离子聚合物载体由于其良好的生物相容性和低毒性被广泛地研究并应用于基因释放。本文阐述了聚合物基因释放的机理,并对近几年来一些典型的含碳水化合物的阳离子聚合物基因释放载体作一综述。 展开更多
关键词 非病毒载体 基因释放 碳水化合物
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Use of PEI-coated Magnetic Iron Oxide Nanoparticles as Gene Vectors 被引量:1
11
作者 韦卫中 徐春芳 吴华 《Journal of Huazhong University of Science and Technology(Medical Sciences)》 SCIE CAS 2004年第6期618-620,共3页
Summary: To evaluate the feasibility of using polyethyleneimine (PEI) coated magnetic iron oxide nanoparticles (polyMAG-1000) as gene vectors. The surface characteristics of the nanoparticles were observed with scanni... Summary: To evaluate the feasibility of using polyethyleneimine (PEI) coated magnetic iron oxide nanoparticles (polyMAG-1000) as gene vectors. The surface characteristics of the nanoparticles were observed with scanning electron microscopy. The ability of the nanoparticles to combine with and protect DNA was investigated at different PH values after polyMAG-1000 and DNA were combined in different ratios. The nanoparticles were tested as gene vectors with in vitro transfection models. Under the scanning electron microscope the nanoparticles were about 100 nm in diameter. The nanoparticles could bind and condense DNA under acid, neutral and alkaline conditions, and they could transfer genes into cells and express green fluorescent proteins (GFP). The transfection efficiency was highest (51 %) when the ratio of nanoparticles to DNA was 1:1 (v:w). In that ratio, the difference in transfection efficiency was marked depending on whether a magnetic field was present or not: about 10 % when it was absent but 51 % when it was present. The magnetic iron oxide nanoparticles coated with PEI may potentially be used as gene vectors. 展开更多
关键词 magnetic iron oxide nanoparticles POLYETHYLENEIMINE non-viral vectors gene therapy
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无机纳米材料基因载体系统的研究进展 被引量:3
12
作者 王悦敏 赵嘉兰 +2 位作者 牛亚伟 董晓婷 秦凌浩 《中国新药杂志》 CAS CSCD 北大核心 2017年第21期2551-2558,共8页
安全有效的基因载体系统对基因治疗有着重要的潜在价值。相对于病毒型基因载体,非病毒基因载体具有低免疫原性、易于大规模生产的特点,因而受到越来越多的关注。纳米材料由于具有粒径小、制备简单、易于表面修饰以及良好的生物相容性等... 安全有效的基因载体系统对基因治疗有着重要的潜在价值。相对于病毒型基因载体,非病毒基因载体具有低免疫原性、易于大规模生产的特点,因而受到越来越多的关注。纳米材料由于具有粒径小、制备简单、易于表面修饰以及良好的生物相容性等优势,使得该类载体介导的基因治疗具有较低的毒副作用以及较高的转染效率。本文将基于近年来纳米材料基因载体的最新研究,对金属纳米材料、介孔二氧化硅纳米材料、荧光碳点纳米材料以及无机钙盐纳米材料等基因载体进行介绍及分析。 展开更多
关键词 非病毒基因载体 纳米材料 安全性 转染效率
原文传递
细胞研究中的金属配合物-核酸相互作用 被引量:3
13
作者 杨婵丽 董雄伟 +2 位作者 江南 章丹 刘长林 《化学进展》 SCIE CAS CSCD 北大核心 2013年第4期555-562,共8页
金属配合物与核酸相互作用的探讨对新型抗癌金属药物的设计、核酸结构的特异识别和核酸水解断裂的研究一直起着巨大的推动作用。不仅如此,配合物与核酸的相互作用已被引入细胞生物学研究中。本文利用一些典型的研究结果,对配合物与核酸... 金属配合物与核酸相互作用的探讨对新型抗癌金属药物的设计、核酸结构的特异识别和核酸水解断裂的研究一直起着巨大的推动作用。不仅如此,配合物与核酸的相互作用已被引入细胞生物学研究中。本文利用一些典型的研究结果,对配合物与核酸相互作用应用于胞内DNA定位成像,对胞内信号转导和表观遗传的影响,以及金属配合物作为非病毒基因载体进行了总结。 展开更多
关键词 金属配合物 细胞成像 表观遗传 信号转导 非病毒基因载体
原文传递
基因治疗用于乳腺癌的研究现状
14
作者 何祥宇 金荣仲 《中国医学创新》 CAS 2023年第11期178-183,共6页
乳腺癌(breast cancer,BC)是女性最为常见的恶性肿瘤,也是全球女性癌症死亡的主要原因。手术、放疗和化疗等常规治疗的效果往往不如预期。基因治疗通过纠正缺陷基因和调节基因的表达来达到预期的治疗效果,目前已成为一种有前景的乳腺癌... 乳腺癌(breast cancer,BC)是女性最为常见的恶性肿瘤,也是全球女性癌症死亡的主要原因。手术、放疗和化疗等常规治疗的效果往往不如预期。基因治疗通过纠正缺陷基因和调节基因的表达来达到预期的治疗效果,目前已成为一种有前景的乳腺癌治疗策略。在乳腺癌的基因治疗中通常使用病毒载体和非病毒载体作为递送载体。病毒载体具有较高的转基因效率,但病毒载体存在免疫原性较高、具有插入突变的风险和生物安全性等问题。非病毒载体与病毒载体相比,细胞毒性、免疫原性和诱变性均较低。但它还需要解决基因转移效率较低、特异性不足、基因表达持续时间短等问题。本文综述了目前利用病毒载体和非病毒载体治疗乳腺癌的研究现状,这些基因治疗载体各有优缺点,因此本文对目前使用的基因治疗载体进行相关概述。 展开更多
关键词 乳腺癌 基因治疗 病毒载体 非病毒载体
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新型壳聚糖季铵盐载体介导VEGF siRNA转染RPE细胞的研究 被引量:2
15
作者 高妍 刘新玲 +5 位作者 李筱荣 李春晖 杨纪忠 王效武 彭瑶 李冰 《中华实验眼科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2015年第7期616-620,共5页
背景 将目的基因安全、有效地导入并使其适度表达是基因治疗的关键.病毒载体具有潜在的致病性、免疫原性及致突变性等缺点,而非病毒载体以其安全、价廉、灵活性成为目前研究的热点.目前,O-羧甲基壳聚糖十八烷基季铵盐/胆固醇(OQLCS/cho... 背景 将目的基因安全、有效地导入并使其适度表达是基因治疗的关键.病毒载体具有潜在的致病性、免疫原性及致突变性等缺点,而非病毒载体以其安全、价廉、灵活性成为目前研究的热点.目前,O-羧甲基壳聚糖十八烷基季铵盐/胆固醇(OQLCS/chol)脂质体作为基因载体的相关研究鲜见报道. 目的 研究OQLCS/chol脂质体的性能及其作为非病毒载体的最适转染条件. 方法 常规培养人视网膜色素上皮(RPE)细胞株;根据GeneBank人(NM-00171626)血管内皮生长因子(VEGF) mRNA的已知序列制备和抽提质粒DNA,采用电泳阻滞法研究OQLCS/chol脂质体与质粒DNA在不同质量比、不同作用时间及是否存在血清等条件下的包载效能,筛选最优转染条件;采用高速离心法进行体外释放动力学实验,绘制体外释放曲线;将培养的细胞分为OQLCS/chol脂质体组和Lipo2000组,采用共培养法分别用OQLCS/chol脂质体和Lipo2000转染R PE细胞,采用绿色荧光蛋白(GFP)染色法比较和评价其转染效率;利用细胞计数试剂盒-8(CCK-8)检测OQLCS/chol脂质体转染后RPE细胞的存活率,确定OQLCS/chol脂质体的最佳转染安全质量浓度. 结果 OQLCS/chol脂质体纳米粒平均有效粒径为134 nm,Zeta电位为±39.64 mV.体外释放实验显示,载质粒DNA的OQLCS/chol脂质体的体外快速释放相在最初5d,质粒释放量约为70.0%,至14 cl缓释量呈稳态相.OQLCS/chol的最高安全质量浓度为20 μg/ml,OQLCS/chol与质粒DNA质量比≥2∶1、混合时间为30~40 min、无血清培养条件下转染条件为最优.载质粒DNA的OQLCS/chol脂质体转染组RPE细胞转染率为71.05%,lLipo2000转染组为70.58%,差异无统计学意义(x^2=0.534,P=0.465). 结论 自行制备的跨膜肽修饰的OQLCS/chol脂质体具有粒径均匀、分散性好、Zeta电位高、细胞毒性小、能在较短时间释放达到治疗质量浓度的基因且后续可缓慢平稳释放等特性.OQLC 展开更多
关键词 基因传递 纳米粒 非病毒载体 小干扰RNA 细胞转染 视网膜色素上皮细胞
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多糖类材料在基因递释系统中的应用 被引量:2
16
作者 沈雁 陆洋 +3 位作者 陈城 罗艳 涂家生 汪步海 《药物生物技术》 CAS CSCD 2011年第2期170-175,共6页
基因治疗需要将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。为了增加外源性基因的转染效率,必须借助适宜的载体,现常用的载体分为病毒载体(如腺病毒载体)与非病毒载体。与病毒载体相比,非病毒载... 基因治疗需要将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。为了增加外源性基因的转染效率,必须借助适宜的载体,现常用的载体分为病毒载体(如腺病毒载体)与非病毒载体。与病毒载体相比,非病毒载体如多糖类载体具有来源广泛,安全性高,无毒,生物相容性好,高度可修饰性等特点,具有广泛的应用前景。文章就多糖类材料在基因递释系统中的应用进行了综述。 展开更多
关键词 基因治疗 非病毒载体 多糖 基因递释系统
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非病毒靶向载体递送小干扰RNA的研究进展 被引量:2
17
作者 陈雪祺 刘萌 王荣福 《中国介入影像与治疗学》 CSCD 2013年第4期243-246,共4页
近年来由小干扰RNA(siRNA)所介导的RNA干扰(RNAi)技术发展迅速,如何高效、安全地将siRNA转运至靶组织是决定这一技术应用前景的关键问题。本文重点围绕构建siRNA的非病毒靶向载体递送系统的研究进展进行综述。
关键词 小干扰RNA 非病毒载体 基因转移技术 靶向性配体
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非病毒基因载体的递送屏障及其提高基因递送效率的研究进展 被引量:2
18
作者 朱文静 张学农 《抗感染药学》 2015年第4期487-493,共7页
随着肿瘤基因治疗研究的逐渐深入,其临床应用逐渐增多,其中载体的选择是基因治疗的主要难题。非病毒基因载体由于安全性高,毒性低,免疫原性低,制备简单等突出优点而具有良好的应用前景,其缺点是转染效率低,主要是由于在非病毒载体介导... 随着肿瘤基因治疗研究的逐渐深入,其临床应用逐渐增多,其中载体的选择是基因治疗的主要难题。非病毒基因载体由于安全性高,毒性低,免疫原性低,制备简单等突出优点而具有良好的应用前景,其缺点是转染效率低,主要是由于在非病毒载体介导基因治疗中存在三道屏障,即细胞膜、内涵体-溶酶体系统、核膜;因此,要提高非病毒载体基因转染效率,就要保证载体系统有效跨越三道屏障将目的基因成功运送至靶部位。综述非病毒基因载体的递送屏障以及提高基因递送效率的研究进展文献,并对其研究进展做了简要分析。 展开更多
关键词 基因治疗 非病毒载体 屏障
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刺激响应性非病毒转基因载体 被引量:1
19
作者 吉伟航 林琳 +1 位作者 陈大勇 刘文广 《化学进展》 SCIE CAS CSCD 北大核心 2008年第6期936-941,共6页
常见的阳离子聚合物能够通过静电作用有效缩合DNA,形成聚电解质复合物(PECs)。这些复合物易于细胞内在化,从内涵体中逃逸,并能保护DNA免受DNA酶的降解。但是,强烈的静电作用也限制了基因进入细胞核之后从复合物中的释放,限制了基因的表... 常见的阳离子聚合物能够通过静电作用有效缩合DNA,形成聚电解质复合物(PECs)。这些复合物易于细胞内在化,从内涵体中逃逸,并能保护DNA免受DNA酶的降解。但是,强烈的静电作用也限制了基因进入细胞核之后从复合物中的释放,限制了基因的表达。鉴于此,科学家们设计了一类"智能"高分子载体,这些智能高分子载体能够响应外界微环境温度、pH值和氧化还原环境变化的刺激,其自身大分子构象发生改变,进而促进DNA从复合物中逃逸,提高了转染率。本文介绍了近年来有关聚异丙基丙烯酰胺基温度响应性载体以及光、pH和响应胞内谷胱甘肽(GSH)等氧化还原反应的非病毒转基因载体的研究进展。 展开更多
关键词 刺激响应性 非病毒载体 聚阳离子
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小干扰RNA非病毒递送载体的研究进展 被引量:2
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作者 苏志会 张娜 《药物生物技术》 CAS 2015年第2期151-155,共5页
虽然RNA干扰应用在哺乳动物细胞中的时间较短,但siRNA强效抑制靶基因表达的功能使它成为目前广泛研究的一种药物。siRNA作为新型的基因药物可有效治疗多种恶性疾病,比如癌症、病毒性感染疾病、遗传及代谢紊乱性疾病等。siRNA在体内不稳... 虽然RNA干扰应用在哺乳动物细胞中的时间较短,但siRNA强效抑制靶基因表达的功能使它成为目前广泛研究的一种药物。siRNA作为新型的基因药物可有效治疗多种恶性疾病,比如癌症、病毒性感染疾病、遗传及代谢紊乱性疾病等。siRNA在体内不稳定,易被核酸酶降解,有触发免疫反应的倾向,因此选择安全稳定的载体将其递送到靶组织靶细胞是siRNA在体内发挥作用的前提。非病毒载体低毒、低免疫反应且结构可控,目前已被广泛使用来解决基因递送过程中遇到的困难。文章主要综述了近年来研究广泛的siRNA非病毒递送载体:脂质体、阳离子聚合物、树枝状大分子、无机纳米材料等。 展开更多
关键词 RNA干扰 SIRNA 非病毒载体 脂质体 阳离子聚合物 树枝状大分子 无机纳米材料
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