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exa-cel策略治疗严重镰状细胞病患者的临床研究
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《中国临床药理学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2024年第13期1882-1882,共1页
引自:FRANGOUL H,et al.Exagamglogene autotemcel for severe sickle cell disease[J].N Engl J Med,2024,390(18):1649--1662.美国圣裘德儿童研究医院FRANGOUL团队研究了Exagamglogene autotemcel(exa-cel)治疗严重镰状细胞病患者的... 引自:FRANGOUL H,et al.Exagamglogene autotemcel for severe sickle cell disease[J].N Engl J Med,2024,390(18):1649--1662.美国圣裘德儿童研究医院FRANGOUL团队研究了Exagamglogene autotemcel(exa-cel)治疗严重镰状细胞病患者的临床疗效与安全性。该研究对12~35岁的镰状细胞病患者进行了-项临床3期、单臂、开放标签的exa-cel研究,这些患者在筛查前2年中每年至少有2次严重的血管闭塞危象。 展开更多
关键词 镰状细胞病 团队研究 临床疗效与安全性 血管闭塞危象 FRA
原文传递
美国FDA批准Adakveo(crizanlizumab-tmca)治疗镰状细胞病血管闭塞危象 被引量:1
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作者 夏训明(编译) 《广东药科大学学报》 CAS 2019年第6期778-778,共1页
美国FDA于2019年11月15日宣布批准诺华公司(Novartis)药物Adakveo(crizanlizumab tmca)用于年龄在16岁及以上人群治疗镰状细胞病(Sickle cell disease,SCD)并发症血管闭塞危象(vaso occlusive crisis)。
关键词 镰状细胞病 血管闭塞危象 诺华公司 ADA 美国FDA
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