摘要
引自:FRANGOUL H,et al.Exagamglogene autotemcel for severe sickle cell disease[J].N Engl J Med,2024,390(18):1649--1662.美国圣裘德儿童研究医院FRANGOUL团队研究了Exagamglogene autotemcel(exa-cel)治疗严重镰状细胞病患者的临床疗效与安全性。该研究对12~35岁的镰状细胞病患者进行了-项临床3期、单臂、开放标签的exa-cel研究,这些患者在筛查前2年中每年至少有2次严重的血管闭塞危象。
出处
《中国临床药理学杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2024年第13期1882-1882,共1页
The Chinese Journal of Clinical Pharmacology
