地拉罗司与去铁胺治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿的对比研究 被引量：7

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作者 李旭 张晴 +3 位作者 高长俊 任蓉 韩静 韩洁 《临床和实验医学杂志》 2018年第1期67-70,共4页

目的探讨地拉罗司与去铁胺治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿的临床疗效。方法收集重型β-地中海贫血铁过载患儿47例,按照不同治疗方案分为两组:观察组26例给予地拉罗司治疗,对照组21例给予去铁胺治疗。治疗12个月后比较两组患儿的治疗... 目的探讨地拉罗司与去铁胺治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿的临床疗效。方法收集重型β-地中海贫血铁过载患儿47例,按照不同治疗方案分为两组:观察组26例给予地拉罗司治疗,对照组21例给予去铁胺治疗。治疗12个月后比较两组患儿的治疗效果、血清铁蛋白(SF)、不良反应以及心脏、肝脏磁共振成像(MRI)T2~*检查结果。结果治疗12个月后,两组总有效率比较差异无统计学意义(P>0.05);观察组总控制率明显高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组心脏、肝脏T2~*值明显高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组在治疗12个月后SF水平明显低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);观察组不良反应发生率明显低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。结论地拉罗司治疗重型β-地中海贫血铁过载的近期效果明显优于去铁胺,明显降低了SF水平,尤其对肝脏去铁效果更为明显,且减少了不良反应的发生,值得临床重视。 展开更多

关键词 重型β-地中海贫血地 拉罗司 去铁胺 血清铁蛋白 心脏磁共振

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地拉罗司治疗重型β-地中海贫血铁过载患儿临床疗效及安全性研究 被引量：13

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作者 高红英 李其 +2 位作者 陈娟娟 陈光福 李长钢 《中国当代儿科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2011年第7期531-534,共4页

目的探讨铁螯合剂地拉罗司(deferasirox,DFX)治疗重型β-地中海贫血(β-thalassemia major,β-TM)铁过载患儿的疗效及安全性。方法随机选择24例规律输血的β-TM铁过载患儿,参加DFX不同服药剂量的临床研究,调查血清铁蛋白(SF)的变化及不... 目的探讨铁螯合剂地拉罗司(deferasirox,DFX)治疗重型β-地中海贫血(β-thalassemia major,β-TM)铁过载患儿的疗效及安全性。方法随机选择24例规律输血的β-TM铁过载患儿,参加DFX不同服药剂量的临床研究,调查血清铁蛋白(SF)的变化及不良反应。并将持续服用DFX 5年患儿与同期使用去铁胺联合去铁酮治疗患儿(对照组)的心脏MRI T2*、肝脏MRI T2*值进行比较。结果 DFX每日20～30 mg/kg的起始剂量对于铁过载患儿无明显效果,加量至每日30～40 mg/kg后SF水平下降显著(U=58,P<0.01);不良反应以血清肝脏转氨酶升高最为常见,其次为血清肌酐非进行性升高。持续DFX治疗5年组SF水平明显低于对照组(1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL,P<0.05);肝脏MRI T2*值明显高于对照组(8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms,P<0.01)。两组心脏MRI T2*均值比较差异无统计学意义。结论 DFX能显著降低β-TM患儿SF水平,并显示出剂量依赖性变化;其对心脏铁负荷的减少未显示出明显优势,而对肝脏铁负荷的减低疗效显著。DFX治疗的不良反应以肝酶升高、血清肌酐非进行性升高为主。 展开更多

关键词 重型Β-地中海贫血 地拉罗司 血清铁蛋白 铁负荷 儿童

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新型口服铁螯合剂——地拉罗司的研究进展 被引量：9

3

作者 王婷 高冲 陈宝安 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 2010年第5期1359-1364,共6页

地拉罗司是一种新型口服铁螯合剂,它是美国FDA批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂,获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用,在欧洲它被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药,国内目前正在进行临床研究。本文... 地拉罗司是一种新型口服铁螯合剂,它是美国FDA批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂,获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用,在欧洲它被推荐作为6岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药,国内目前正在进行临床研究。本文主要就近年来有关地拉罗司的相关研究及最新进展进行介绍。Ⅱ、Ⅲ期临床试验及药代动力学研究均表明,地拉罗司具有良好的安全性和耐受性,且显著降低心脏、肝脏铁负荷,易于被患者接受。地拉罗司常见不良反应为胃肠道症状及皮疹,但近年来报道了一些罕见不良反应事件,应引起我们的重视,尤其是针对特殊人群应谨慎用药。地拉罗司治疗适应证有所放宽,包括接受auto-SCT治疗的患者以及由Fanconi综合症所致的可逆性肾功能不全的患者。地拉罗司常用剂量并非绝对适用于每个患者,临床医师应根据实际病情及相关指标调整用药剂量;铁蛋白并不是一项唯一且可靠的监测铁螯合剂疗效及调整DFS剂量的指标。另外,本文还介绍了地拉罗司的一些新特性,例如抗真菌、抗细胞增殖等作用。 展开更多

关键词 铁螯合剂 地拉罗司 铁过载

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输血和去铁治疗对儿童重型地中海贫血心功能的影响 被引量：9

4

作者 张旸 《包头医学院学报》 CAS 2018年第1期26-28,共3页

目的:探讨对于重型地中海贫血儿童使用输血治疗和去铁治疗的临床效果。方法:选取160例重型地中海贫血患儿的治疗效果进行研究,根据病案资料进行回顾性分析,分成输血依从组(40例)、输血非依从组(40例)、去铁治疗依从组(40例)、去铁治疗... 目的:探讨对于重型地中海贫血儿童使用输血治疗和去铁治疗的临床效果。方法:选取160例重型地中海贫血患儿的治疗效果进行研究,根据病案资料进行回顾性分析,分成输血依从组(40例)、输血非依从组(40例)、去铁治疗依从组(40例)、去铁治疗非依从组(40例)四组,治疗一年后对患儿超声心动图、血清脑钠肽(BNP)、心肌肌钙蛋白I(cTnI)等心功能指标进行测量。结果:输血依从组和非输血依从组相比患儿的血清BNP、cTnI水平下降(P<0.05),输血依从组左室舒张内径、左室收缩内径均低于输血非依从组(P<0.05),输血依从组心输出量、心指数高于输血非依从组(P<0.05);去铁治疗依从组和去铁治疗非依从组相比患儿的血清BNP、cTnI水平下降(P<0.05),去铁治疗依从组左室舒张内径、左室收缩内径均低于去铁治疗非依从组(P<0.05),去铁治疗依从组心输出量、心指数高于去铁治疗非依从组(P<0.05)。结论:去铁治疗和输血,对于儿童重型地中海贫血的治疗都可以在预防患儿心衰方面发挥一定的作用。 展开更多

关键词 重型地中海贫血 去铁酮 去铁胺 地拉罗司

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地拉罗司治疗重型β-地中海贫血铁过载的三年临床试验研究 被引量：7

5

作者 刘容容 马劼 +7 位作者 张新华 罗建明 李辉萍 梁金清 李喆 王明月 苏鹏 赖永榕 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2010年第12期817-820,共4页

目的 评价新型口服铁螯合剂--地拉罗司治疗重型β-地中海贫血（β-地贫）患者铁过载的疗效及安全性.方法 采用单组、开放试验设计,观察23例重型β-地贫铁过载患者3年随访中地拉罗司的疗效及安全性.结果 入组的23例重型β-地贫患者治疗... 目的 评价新型口服铁螯合剂--地拉罗司治疗重型β-地中海贫血（β-地贫）患者铁过载的疗效及安全性.方法 采用单组、开放试验设计,观察23例重型β-地贫铁过载患者3年随访中地拉罗司的疗效及安全性.结果 入组的23例重型β-地贫患者治疗前均未规则使用铁螫合剂,铁过载状况严重[血清铁蛋白平均基线值为（5433.96±2873.90）μg/L].20 mg·kg-1·d-1的地拉罗司能维持患者铁过载处于平衡状态,治疗前后血清铁蛋白水平无显著性变化;随治疗时间的延长,服药剂量的增加,≥30 mg·kg-1·d-1的地拉罗司能使患者铁过载达到负平衡状态,治疗前后比较血清铁蛋白水平差异具有统计学意义（P＜0.01）.3年随访中未出现地拉罗司的严重不良反应事件,常见的不良反应是肝转氨酶及血清肌酐轻度升高.23例患者均能按时服药,顺利完成临床研究,无死亡病例.结论 作为一种新型的口服铁螯合剂,地拉罗司能显著改善患者铁过载状况,其疗效与治疗时间、药物剂量具有一定相关性.简便的服药方式,良好的安全性及耐受性,使地拉罗司能明显提高患者生活质量,更好地满足铁过载患者治疗需要. 展开更多

关键词 地拉罗司 Β-地中海贫血 铁过载 临床试验

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地拉罗司与去铁胺治疗输血依赖型地中海贫血铁过载的效果分析 被引量：7

6

作者 李欣瑜 黄科 +4 位作者 周敦华 许吕宏 徐宏贵 刘勇 方建培 《儿科药学杂志》 CAS 2017年第9期8-11,共4页

目的:比较地拉罗司(DFX)及去铁胺(DFO)治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)的效果,评价单药治疗的优势及局限性。方法:回顾分析我院门诊2013年1月-2015年6月TDT合并铁过载并接受DFX或DFO治疗的病例资料。DFX组58例患儿选择DFX 20~35 mg/(kg&#... 目的:比较地拉罗司(DFX)及去铁胺(DFO)治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)的效果,评价单药治疗的优势及局限性。方法:回顾分析我院门诊2013年1月-2015年6月TDT合并铁过载并接受DFX或DFO治疗的病例资料。DFX组58例患儿选择DFX 20~35 mg/(kg·d)治疗,DFO组27例患儿选择DFO 25~45 mg/(kg·d)治疗,每周5 d。自用药起随访1年,每3~6个月检测血清铁蛋白(SF)水平、肝肾功能、血常规。结果:两组患儿中位年龄、平均铁摄入率及治疗前SF比较差异无统计学意义。随访6个月,DFX组和DFO组SF下降均值分别为168(-2 650,7 254)ng/mL和170(-260,599)ng/mL(P>0.05)。DFX组SF下降与剂量呈正相关(P<0.05)。随访7~12个月,DFX组与DFO组SF下降均值分别为212(-370,795)ng/mL和-1 330(-2 454,-206)ng/mL(P<0.05)。结论:DFX较DFO治疗TDT有优势,宜使用耐受范围内最大剂量。DFX可稳定SF,宜长期用药。DFO安全剂量用于大量输血患儿效果不佳。 展开更多

关键词 地拉罗司 去铁胺 输血依赖型地中海贫血 血清铁蛋白

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地拉罗司-去铁胺序贯疗法治疗重型β-地中海贫血铁过载的研究 被引量：7

7

作者 何丽红 孔慕贤 +3 位作者 李猛 陈爱贞 余建洪 杨冠英 《华夏医学》 CAS 2015年第6期45-48,共4页

目的:研究地拉罗司-去铁胺序贯疗法治疗重型β-地中海贫血(β-TM)铁过载的疗效和安全性。方法:将输血及伴有铁过载的β-TM患儿150例,随机分为3组,分别应用地拉罗司(Ⅰ组)、地拉罗司-去铁胺序贯疗法(Ⅱ组)、去铁胺(Ⅲ组)治疗,统计分析3... 目的:研究地拉罗司-去铁胺序贯疗法治疗重型β-地中海贫血(β-TM)铁过载的疗效和安全性。方法:将输血及伴有铁过载的β-TM患儿150例,随机分为3组,分别应用地拉罗司(Ⅰ组)、地拉罗司-去铁胺序贯疗法(Ⅱ组)、去铁胺(Ⅲ组)治疗,统计分析3组患儿的临床资料、治疗的依从性。观察期1年。结果:3组患儿输血总量无差异,治疗前后SF比较Ⅰ组、Ⅱ组均明显降低,治疗后Ⅰ组、Ⅱ组较Ⅲ组明显降低(P<0.01)。治疗前后骨龄延迟病例比较Ⅰ组、Ⅱ组明显减少,治疗后Ⅲ组较Ⅰ组、Ⅱ组明显增多(P<0.01)。Ⅰ组、Ⅱ组治疗后肝功能异常病例均较治疗前明显减少,治疗后肝功能异常病例Ⅱ组较Ⅰ组、Ⅲ组明显减少(P<0.05)。Ⅲ组依从性不良病例较Ⅰ组、Ⅱ组明显增多(P<0.01)。治疗后身高和体重增长Ⅰ组、Ⅱ组较Ⅲ组明显增加(P<0.01)。结论:地拉罗司-去铁胺序贯疗法治疗β-TM铁过载是安全有效的,可以作为治疗铁过载的方案之一。 展开更多

关键词 重型Β-地中海贫血 地拉罗司 去铁胺 血清铁蛋白 铁负荷

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基于美国FAERS数据库的地拉罗司不良事件信号挖掘与分析

8

作者 钟红 陈红 +4 位作者 张玄羿 邓慧远 罗相林 万杰 孔文强 《中国药物警戒》 2024年第8期931-935,共5页

目的挖掘地拉罗司不良事件(AE)风险信号,为临床安全用药提供参考。方法提取美国食品药品监督管理局(FDA)不良事件报告系统(FAERS)数据库中地拉罗司从2005年11月1日上市至2023年9月30日的AE报告,按《监管活动医学词典》(MedDRA)系统-器... 目的挖掘地拉罗司不良事件(AE)风险信号,为临床安全用药提供参考。方法提取美国食品药品监督管理局(FDA)不良事件报告系统(FAERS)数据库中地拉罗司从2005年11月1日上市至2023年9月30日的AE报告,按《监管活动医学词典》(MedDRA)系统-器官分类(SOC)和首选术语(PT)进行分类,采用报告比值法(ROR)和信息成分法(IC),挖掘并分析可疑风险信号。结果共检索到以地拉罗司为首要怀疑的AE报告19657份,男女比例为1.04∶1,患者年龄集中在18~85岁(7948份,40.43%)。检测到地拉罗司AE信号870个,累及20个SOC。报告数前20位的PT中,说明书未记载的可疑阳性信号有4个,主要集中在感染及侵染类疾病(2个)及全身性疾病及给药部位各种反应(2个)。结论临床应用地拉罗司时,除关注药品说明书收录的不良反应外,还应密切关注其致感染、脑血管意外、便秘、过敏性心肌炎等风险,保障患者用药安全。 展开更多

关键词 地拉罗司 FDA不良事件报告系统 不良事件 信号挖掘 报告比值法 信息成分法 感染及侵染类疾病 全身性疾病 给药部位各种反应

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基于“质量源于设计”理念研制地拉罗司分散片

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作者 宗在伟 王宇成 《中国医药工业杂志》 EI CAS CSCD 2024年第5期674-679,共6页

基于质量源于设计理念,通过因果矩阵结合故障模式与影响分析筛选得到影响地拉罗司分散片质量的关键风险因子。使用Minitab 17软件进行全因子试验设计,以15 min溶出率为评价指标,优化内加微晶纤维素占比、内加交聚维酮占比和黏合剂(PVP K... 基于质量源于设计理念,通过因果矩阵结合故障模式与影响分析筛选得到影响地拉罗司分散片质量的关键风险因子。使用Minitab 17软件进行全因子试验设计,以15 min溶出率为评价指标,优化内加微晶纤维素占比、内加交聚维酮占比和黏合剂(PVP K30)浓度。经过验证性试验确认,制备的3批地拉罗司分散片在含0.5%Tween-20的pH 1.0或pH 4.5介质中的溶出率均低于40%,在含0.5%Tween-20的pH 6.8介质中15 min溶出率大于90%。自制分散片的体外溶出行为与参比制剂(恩瑞格■)相似。 展开更多

关键词 质量源于设计 地拉罗司 分散片 体外溶出

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输血依赖型地中海贫血合并铁过载患儿规范治疗的效果评价

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作者 陈志远 金皎 《贵州医科大学学报》 CAS 2024年第6期912-916,共5页

目的探讨输血依赖型地中海贫血(TDT)合并铁过载患儿予规范治疗(定期输血和祛铁)的效果。方法选取首次口服地拉罗司分散片(DFX)袪铁治疗的TDT患儿62例,收集治疗前TDT患儿的一般临床资料[年龄、性别、身高、体质量、首次输血时间、输血前... 目的探讨输血依赖型地中海贫血(TDT)合并铁过载患儿予规范治疗(定期输血和祛铁)的效果。方法选取首次口服地拉罗司分散片(DFX)袪铁治疗的TDT患儿62例,收集治疗前TDT患儿的一般临床资料[年龄、性别、身高、体质量、首次输血时间、输血前血红蛋白(Hb)及血清铁蛋白(SF)等],每年1次检测患儿身高及体质量评价生长情况,每3月1次抽取静脉空腹血检测Hb、SF、谷丙转氨酶(ALT)、谷草转氨酶(AST)及血肌酐等血液生化指标,并记录患儿脏器损害发生情况(肝酶、肌酐升高、恶心、皮疹及关节痛等),规范治疗、随访2年。结果96.7%TDT患儿在规范治疗前已出现生长迟缓,生长发育迟缓TDT患儿输血前Hb水平低于生长发育正常患儿,SF水平高于生长发育正常患儿,差异均有统计学意义(P<0.05或P<0.01);规律口服DFX祛铁治疗2年的患儿SF呈逐年下降趋势,服药后SF较入组前降低(P<0.05);输血前Hb水平与脏器损害无相关性(P>0.05),铁过载程度与脏器损害有相关性(P<0.05);随访2年规范治疗的TDT患儿无新增脏器损害,治疗前后TDT患儿脏器损害发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论TDT患儿普遍存在生长发育迟缓,高量输血及低铁负荷可改善生长发育迟缓;DFX可有效降低铁负荷,不良反应少。 展开更多

关键词 地中海贫血 铁过载 输血 地拉罗司分散片 疗效 不良反应

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反相高效液相色谱法测定地拉罗司原料药含量及有关物质 被引量：5

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作者 冯钰 吴杰 +3 位作者 古金华 张加加 张嘉雯 叶连宝 《中国抗生素杂志》 CAS CSCD 北大核心 2017年第8期692-697,共6页

目的建立地拉罗司原料药含量及有关物质测定的反相高效液相色谱法。方法色谱柱为Phenomenex C_(18)(250mm×4.6mm,5μm),以A[EDTA缓冲液-水-乙腈(100:800:100)]-B[EDTA缓冲液-乙腈(100:900)](100g EDTA,加1000mL水,加磷酸调节pH至2.... 目的建立地拉罗司原料药含量及有关物质测定的反相高效液相色谱法。方法色谱柱为Phenomenex C_(18)(250mm×4.6mm,5μm),以A[EDTA缓冲液-水-乙腈(100:800:100)]-B[EDTA缓冲液-乙腈(100:900)](100g EDTA,加1000mL水,加磷酸调节pH至2.10±0.10)为流动相进行梯度洗脱,检测波长303nm,流速1.0mL/min,柱温60℃。地拉罗司与相关物质及其降解产物分离度良好。结果地拉罗司在15.00~41.70μg/mL与峰面积呈良好的线性关系(Y=2.8920X+11.939,R^2=0.9995,n=6),回收率在98.5%~100.8%(RSD<1.0%,n=3)。结论该方法简便快速、准确灵敏、重复性好,能够用于地拉罗司含量及有关物质测定。 展开更多

关键词 反相高效液相色谱法 地拉罗司 含量测定 有关物质

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地拉罗司对伴有铁过载的再生障碍性贫血患者的祛铁疗效及安全性——一项单臂、多中心、前瞻性临床研究 被引量：5

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作者 施均 常红 +15 位作者 张莉 邵英起 聂能 张静 黄金波 张丽 唐旭东 全日成 郑春梅 肖海燕 胡明辉 胡令彦 刘锋 周永明 郑以州 张凤奎 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2016年第1期1-6,共6页

目的研究地拉罗司对伴有铁过载的再生障碍性贫血（AA）患者的祛铁疗效及安全性。方法分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。结果所有患者地拉罗司的起始剂量为20．0mg·kg-1·d-1，平... 目的研究地拉罗司对伴有铁过载的再生障碍性贫血（AA）患者的祛铁疗效及安全性。方法分析64例伴铁过载的AA患者经地拉罗司治疗12个月后的祛铁疗效，并进行安全性评估。结果所有患者地拉罗司的起始剂量为20．0mg·kg-1·d-1，平均剂量为（18．6±3．60）mg·kg～·d-1。经12个月治疗后，中位血清铁蛋白（SF）水平由基线的4924（2718-6765）μg／L（64例）降到3036（1474～5551）gg／L（23例），降幅达38％，SF降低量的中位数为651（126～2125）μg／L；23例完成12个月治疗的患者sF中位水平由基线的5271（3420～8278）μg／L降到3036（1474～5551）μg／L，降幅达到42％，SF降低量的中位数为1167（580-4806）μg／L。血肌酐增高（40．98％）、胃肠道不适（40．98％）是地拉罗司治疗期间最主要的不良事件，其次为肝脏转氨酶增高（ALT：21．31％；AST：13．11％）、蛋白尿（24．59％）。血肌酐增高呈可逆性、非进行性。对于合并使用环孢素的38例患者，12例（31．8％）连续2次肌酐值〉正常值上限（ULN），10例（26．3％）连续2次肌酐值〉1．33基线值，仅1例（2．6％）血清肌酐升高超过1．33基线值并超过ULN。对于AST和ALT，整个研究中都没有患者发生两次基线后值〉5xULN或〉10xULN。对于基线PLT水平低于50x10^9／L的患者，地拉罗司治疗期间中位PLT未降低。结论地拉罗司治疗伴有铁过载的AA患者可获得较好祛铁疗效，药物耐受性良好，无临床不可控的严重不良事件。 展开更多

关键词 贫血 再生障碍性 铁超负荷 地拉罗司 祛铁螯合疗法

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骨髓增生异常综合征研究进展 被引量：5

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作者 何广胜 《中国实用内科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2014年第7期684-688,共5页

骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)亚克隆在低危组就达到很高比例,驱动基因导致疾病进展。RNA剪接子复合物基因突变与MDS有较高相对特异性,并与疾病临床表现和预后相关。MDS的难治性血胞减少伴单系病态造血(refractoryc... 骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyndromes,MDS)亚克隆在低危组就达到很高比例,驱动基因导致疾病进展。RNA剪接子复合物基因突变与MDS有较高相对特异性,并与疾病临床表现和预后相关。MDS的难治性血胞减少伴单系病态造血(refractorycytopeniawithunilineagedysplasia,RCUD)中各亚型,MDS-U(MDS-unclassified,MDS-U)和MDS-RCMD(MDS-refractorycytopeniawithmultilineagedysplasia,MDS-RCMD)之间,病态造血、生存率和转白率无显著差异。IPSS的修订版和合并症指数更好地对MDS患者的预后和机体状态做出评价。规则去铁治疗可能改善MDS患者生活质量、生存期。促红细胞生成素早期失败者转白率和生存率均差。去甲化药物中阿扎胞苷可能疗效更佳。 展开更多

关键词 骨髓增生异常综合征 克隆 地拉罗司 红系造血刺激因子 去甲化药物

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地拉罗司(DFX)治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)并铁过载最佳剂量的探讨 被引量：1

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作者 李朝蓉 邓贵丹 张艳萍 《当代医药论丛》 2023年第16期101-104,共4页

目的:分析地拉罗司(DFX)治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)并铁过载的临床疗效以及最佳剂量。方法:纳入2018年1月至2022年12月兴义市人民医院明确诊断为TDT并铁过载的65例患儿作为研究对象。依据使用药物的不同分为对照组和观察组。对照组2... 目的:分析地拉罗司(DFX)治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)并铁过载的临床疗效以及最佳剂量。方法:纳入2018年1月至2022年12月兴义市人民医院明确诊断为TDT并铁过载的65例患儿作为研究对象。依据使用药物的不同分为对照组和观察组。对照组20例患儿均接受去铁胺治疗(每日剂量为25~45 mg/kg,每周用药5天),观察组45例患儿均接受DFX治疗(每日剂量为20~35 mg/kg,每周用药5天)。用药后两组患儿均进行为期1年的随访,定期测定血清铁蛋白水平的变化,并开展血常规及肝肾功能监测。观察两组患儿的药物治疗效果及不良反应发生情况,并进行比较。将观察组患儿按照DFX用药剂量的差异分为低剂量组(每日剂量≤25 mg/kg,22例)和高剂量组(每日剂量>25 mg/kg,23例);比较两组的治疗效果,分析疗效与各项指标的相关性。结果:用药前,观察组和对照组患儿的血清铁蛋白水平无明显差异(P>0.05);用药后0~6个月,两组患儿血清铁蛋白水平的下降值无明显差异(P>0.05);用药后7~12个月,观察组患儿血清铁蛋白水平的下降值高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05);用药后0~12个月,观察组患儿血清铁蛋白水平的下降值高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。在治疗期间,对照组患儿中有3例患儿因出现肝功能损害而暂停用药,经过相应处理后恢复用药;2例患儿出现皮疹,给予抗过敏药物后继续用药;2例患儿出现肾区疼痛,经过相关处理干预后能够继续用药。观察组患儿中有1例患儿出现皮疹,1例患儿出现肾区疼痛,经过相关处理干预后均能够继续用药治疗。用药后0~6个月,高剂量组血清铁蛋白水平的下降值高于低剂量组,差异有统计学意义(P<0.05)。多重线性回归分析显示,DFX患儿用药后0~6个月血清铁蛋白水平的下降值与用药剂量呈正相关(r=13.452,P<0.05),结论:相较于传统的去铁胺治疗,DFX治疗TDT并铁过载可取得更好� 展开更多

关键词 地拉罗司 输血依赖型地中海贫血 铁过载 临床疗效 最佳剂量

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地拉罗司治疗2～6岁重型β-地中海贫血铁过载一年安全性观察 被引量：5

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作者 杨潍嘉 黄开明 +1 位作者 申琰军 匡小风 《临床和实验医学杂志》 2014年第9期708-710,共3页

目的：对一组年龄在2--6岁的重型β-地中海贫血患者应用地拉罗司治疗铁过载1年的安全性进行评估。方法采用单组、开放性实验设计，对26例受试患者服用地拉罗司，每月定期随访观察有无胃肠道反应，检测血清铁蛋白（SF）、丙氨酸氨基转移... 目的：对一组年龄在2--6岁的重型β-地中海贫血患者应用地拉罗司治疗铁过载1年的安全性进行评估。方法采用单组、开放性实验设计，对26例受试患者服用地拉罗司，每月定期随访观察有无胃肠道反应，检测血清铁蛋白（SF）、丙氨酸氨基转移酶（ALT）、天冬氨酸氨基转移酶（AST）、碱性磷酸酶（ALP），血清肌酐（SCr），入组前检测尿蛋白定性结果、十二导联心电图（ECG）、左腕关节 X 线片计算骨龄、远视力检测方法检测视力、瞬态耳声发射（TEO-AE）进行听力检测。结果1年观察期结束未发现1例尿蛋白阳性、SCr 增高，视力损害，地拉罗司对骨龄没有影响；胃肠道反应轻微，恶心2例（占7.7％），腹痛4例（占15.4％）；ALT、AST 一过性增高多见，5倍以上正常值上限（ULN）增高3例（占11.5％）；视力一过性受损4例（占15.4％），1例为右耳蜗性受损。结论地拉罗司用于治疗2--6岁重型β-地中海贫血铁过载，临床总安全性较好，胃肠道反应轻微，肝转氨酶大多数一过性增高，5倍以上 ALT、AST 增高值可短时间停药再次服用不会继续升高，对肾功能和骨龄无影响。对听力的影响要密切关注，建议每3个月检测一次。 展开更多

关键词 Β-地中海贫血 地拉罗司 铁过载

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铁过载在输血依赖性血液系统疾病的概述及进展 被引量：5

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作者 暴苗 赵艳红 周晋 《临床血液学杂志》 CAS 2018年第3期394-398,共5页

铁元素是人体健康不可或缺的微量元素,在人体内有多种功能如合成和修复DNA、参与血红蛋白合成、氧化还原反应、细胞增殖以及线粒体能量代谢,并且是多种酶的辅助因子[1-2]。铁过载（iron overload,IO）或者铁缺乏可能会引起相应症状,有... 铁元素是人体健康不可或缺的微量元素,在人体内有多种功能如合成和修复DNA、参与血红蛋白合成、氧化还原反应、细胞增殖以及线粒体能量代谢,并且是多种酶的辅助因子[1-2]。铁过载（iron overload,IO）或者铁缺乏可能会引起相应症状,有时甚至影响某些疾病的进展。铁缺乏将导致缺铁性贫血,已被临床医生所认识。 展开更多

关键词 铁过载 铁调素 膜铁转运蛋白 肝铁浓度 心脏铁沉积 地拉罗司

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铁过载概述及口服祛铁新药地拉罗司 被引量：5

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作者 刘容容 《中国新药杂志》 CAS CSCD 北大核心 2011年第22期2177-2180,共4页

规则输血是维持重度慢性贫血患者生命的重要治疗手段,患者长期依赖输血治疗不可避免地引起体内铁沉积增加。输血相关性铁过载可导致多脏器的损害,特别是沉积在肝脏或心脏,甚至可危及生命。作为传统的铁螯合剂,去铁酮和去铁胺因其不良反... 规则输血是维持重度慢性贫血患者生命的重要治疗手段,患者长期依赖输血治疗不可避免地引起体内铁沉积增加。输血相关性铁过载可导致多脏器的损害,特别是沉积在肝脏或心脏,甚至可危及生命。作为传统的铁螯合剂,去铁酮和去铁胺因其不良反应或治疗依从性差等问题无法满足临床治疗需要。地拉罗司是一种新型的口服铁螯合剂,多个II期或III期试验证实其在输血依赖性患者中可获得与去铁胺相似的疗效。近期前瞻性、多中心EPIC研究也证实了其祛铁疗效,且有助于改善地中海贫血患者的心脏铁沉积。本文就铁过载的临床特征、危害性以及祛铁新药地拉罗司对比传统药物的优势做一综述。 展开更多

关键词 铁过载 地中海贫血 地拉罗司 祛铁治疗

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地拉罗司的合成工艺研究 被引量：4

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作者 陈樱 潘凯强 +2 位作者 夏伟峰 张婷婷 陈红云 《现代药物与临床》 CAS 2012年第5期446-448,共3页

目的合成地拉罗司并对工艺进行优化研究。方法以水杨酸为原料,经与二氯亚砜氯化、水杨酰胺脱水环合和对羧基苯肼开环重排3步得到口服铁螯合剂地拉罗司。结果地拉罗司合成总收率为59.36%。结论对工艺进行了改进,提高了地拉罗司合成收率。

关键词 地拉罗司 口服铁螯合剂 水杨酸 合成

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高效液相色谱法测定地拉罗司有关物质的分析方法研究 被引量：3

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作者 丁文宇 唐克慧 +4 位作者 王宇驰 张春然 张静霞 李喆宇 邓思思 《中国新药杂志》 CAS CSCD 北大核心 2016年第20期2376-2381,共6页

目的：研究建立高效液相色谱法（high performance liquid chromatography,HPLC）测定地拉罗司有关物质的方法。方法：采用CAPCELL PAK C18MGⅡ色谱柱（250 mm×4.6 mm,5μm）,以0.05 mol·L-1磷酸二氢钠溶液（磷酸调至p H 3.5... 目的：研究建立高效液相色谱法（high performance liquid chromatography,HPLC）测定地拉罗司有关物质的方法。方法：采用CAPCELL PAK C18MGⅡ色谱柱（250 mm×4.6 mm,5μm）,以0.05 mol·L-1磷酸二氢钠溶液（磷酸调至p H 3.5）为流动相A、乙腈为流动相B进行梯度洗脱,检测波长为245 nm,流速为1.0 m L·min-1。结果：地拉罗司与原料、中间体及其他杂质峰分离良好;地拉罗司的线性范围为0.1～40μg·m L-1（R2=0.999 9,n=9）,水杨酸溶液的线性范围为0.2～80μg·m L-1（R2=0.999 9,n=6）,水杨酸酰胺溶液的线性范围为0.1～40μg·m L-1（R2=0.999 7,n=6）,中间体的线性范围为0.1～50μg·m L-1（R2=0.999 9,n=7）;精密度良好,地拉罗司0.1%自身对照溶液重复进样的RSD值为0.35%;分别以水杨酸、水杨酸酰胺和中间体进行回收率试验,平均回收率分别为99.83%（RSD=1.68%）,98.26%（RSD=1.47%）和99.24%（RSD=1.58%）;分别按杂质对照品外标法和主成分自身对照法计算杂质含量,3批样品最大单个杂质均不超过0.07%,总杂质含量不超过0.23%。结论：本方法准确、灵敏、专属性强,能有效地测定地拉罗司中的有关物质。 展开更多

关键词 地拉罗司 有关物质 RP-HPLC 梯度洗脱

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新型铁螯合剂地拉罗司治疗骨髓增生异常综合征铁过载的临床研究 被引量：3

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作者 金香淑 徐绎涵 +5 位作者 靖彧 韩晓蘋 李红华 姚子龙 于力 朱海燕 《中华老年多器官疾病杂志》 2016年第11期815-818,共4页

目的：分析新型铁螯合剂地拉罗司治疗骨髓增生异常综合征（ MDS ）继发性铁过载的临床疗效及不良反应。方法回顾性分析了解放军总医院2012年1月至2014年4月期间应用新型铁螯合剂地拉罗司治疗MDS继发性铁过载患者的临床资料，观察治疗前... 目的：分析新型铁螯合剂地拉罗司治疗骨髓增生异常综合征（ MDS ）继发性铁过载的临床疗效及不良反应。方法回顾性分析了解放军总医院2012年1月至2014年4月期间应用新型铁螯合剂地拉罗司治疗MDS继发性铁过载患者的临床资料，观察治疗前后血清铁蛋白（ SF）、红细胞输注量、血红蛋白及药物不良反应。结果共有8例MDS继发性铁过载患者服用地拉罗司，其中男性7例，女性1例，中位年龄52（38～71）岁。治疗3个月后，疗效评价为完全反应（CR）3例，微小反应（MiR）3例，稳定铁过载（SIL）2例，总反应率为75．0％（6／8），中位红细胞输注量为2（1～3）u／月。治疗1年后，疗效评价为CR 5例，MiR 2例，SIL1例，总反应率为87．5％（7／8）。与治疗前相比，患者治疗1年后SF显著降低[（871．0±584．2） vs （2164．9±1233．6）ng／ml]、血红蛋白显著升高[（101．5±34．59） vs （65．37±21．35）g／L]，差异均具有统计学意义（P＜0．05）。1年后5例患者脱离输血，其余3例中位红细胞输注量分别为0．5 u／月、1．5 u／月及2．0 u／月。治疗1年后，仅1例患者死亡。服药后出现恶心、呕吐者3例，腹泻1例。结论地拉罗司治疗MDS继发性铁过载安全有效。 展开更多

关键词 骨髓增生异常综合征 铁过载 地拉罗司

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