摘要
真实世界研究(real world study, RWS)是指通过收集和分析真实世界环境中与患者有关的数据, 获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据。RWS在儿童、罕见病药物研发等领域表现突出, 弥补随机对照试验面临的入组困难、退出率高等问题。现简介RWS方案的核心要素和撰写步骤:(1)摘要:总结研究方案的核心要素和主要内容, 重点突出, 简洁明了。(2)背景:阐明研究现状和不足, 本研究所针对的临床问题的意义、定位和前期基础。强调开展RWS的必要性, 以及对现有证据库的价值。(3)目的和假设:明确研究所要回答的临床或科学问题, 定义主要和次要研究目标, 根据目的提出研究假设。(4)设计:①观察性研究包括队列研究、病例对照研究和横断面研究等, 常用队列研究进行因果推断。②实用临床试验是尽可能接近真实世界的干预性研究, 定位介于观察性研究和随机对照试验之间。③单臂研究设计的研究组可以是干预性的单臂试验, 也可以是非干预性的单臂观察性研究。(5)研究人群:明确研究的目标人群、纳入和排除标准, 确保研究人群代表性, 减少选择偏倚、永恒时间偏倚等。(6)研究因素:①暴露或干预因素:观察性研究中相关的治疗策略称暴露, 需阐明暴露量、持续时间等;干预性研究中则称干预。RWS通常采用标准治疗对照, 需要充分考虑可能出现的伴随治疗。②结局:包括有效性、安全性或探索性终点。应定义主要和次要结局, 主要终点通常为明确的临床结局事件。③协变量:应从公开发布的研究成果或专家经验中确定协变量, 并在方案中明确协变量的属性, 如混杂因素等。(7)研究时间:明确随访的起止时点、时间间隔, 定义时间窗。(8)数据来源与管理:常见的数据来源包括电子健康记录、医保数据、患者报告结局等。明确数据收集、存储和记录方式
出处
《中华儿科杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2024年第12期1228-1228,共1页
Chinese Journal of Pediatrics
