摘要
美国FDA于2023年11月9日批准武田(美国)制药公司(Takeda Pharmaceuticals U.S.A.Inc.)研发的新药Adzynma用于成人和儿童治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜(congenital thrombotic thrombocytopenic purpura,cTTP)。cTTP是一种非常罕见的遗传性凝血功能障碍,主要病因是患者ADAMTS13基因发生突变,导致机体不能生产一种名为ADAMTS13的酶,而ADAMTS13则是调节机体凝血功能必不可少的。ADAMTS13的缺失会引起全身微小血管出现血栓。据估计,全美国cTTP患者不到1000人。Adzynma因此获FDA授予孤儿药地位。
出处
《广东药科大学学报》
CAS
2024年第2期143-143,共1页
Journal of Guangdong Pharmaceutical University
