摘要
目的脊髓性肌萎缩患者有发生骨骼问题的风险。该研究对2年间患有脊髓性肌萎缩2型和3型儿童青少年的骨矿物质密度、骨转换标志物和运动功能进行调查, 并对诺西那生的疗效进行评估。方法该项单中心研究共纳入20例患者, 年龄范围2~18岁, 其中10例患者接受诺西那生治疗, 利用双能X线吸收法测量骨矿物质密度。结果所有患者的基线骨矿物质密度水平均较低;除头部外全身骨骼的平均Z评分为-2.3分, 左全髋关节Z评分为-2.9分。运动功能和Z评分在基线和随访过程中的改变均存在显著相关。就整组患者而言, 利用骨特异性碱性磷酸酶(P=0.000 6, ES=-0.83)和Ⅰ型胶原C末端交联端肽评估发现骨形成减少及骨吸收无改变。但诺西那生治疗组的骨特异性碱性磷酸酶减少更显著, 表明这些患者的骨质情况得以改善。结论骨骼健康评估在脊髓性肌萎缩患者随访中至关重要, 有必要对接受运动神经元靶向治疗的患者进一步深入研究。
出处
《国际儿科学杂志》
2023年第11期781-781,共1页
International Journal of Pediatrics
