摘要
获得性再生障碍性贫血（AA）是一组表现为骨髓造血功能衰竭和全血细胞减少的异质性疾病。诊断时必须与先天性AA，如范可尼贫血、先天性角化不良、Shwachman-Diamond综合征等相鉴别。输血依赖非重型AA与重型AA（SAA）、极重型AA（VSAA）一样，如果存在家庭HLA相合（MFD）供者应首选造血干细胞移植，而抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CSA）治疗是无MFD供者患者的一线选择。对于非输血依赖非重型AA的治疗，多数血液学专家认为无需治疗仅给予支持治疗或观察，但部分研究显示经免疫抑制治疗后出现输血依赖和SAA进展率明显降低，因此有必要进行临床多中心研究。
Acquired aplastic anemia （AA） is a rare heterogeneous disease characterized by pancytopenia and hypoplastic bone marrow. The differential diagnosis should always take in account inherited forms of AA, like Fanconi anemia（ FA）, dyskeratosis - eongenita（ DC ）, and Shwachman - Diamond syndrome （ SDS ）. Patient with transfusion - dependent non - severe aplastic anemia（ NSAA）, with severe AA （SAA） and very severe AA （ VSAA）, if an human leukocyte antigen （HLA） matched family donor（MFD） is found,then hematopoietic stem cell transplantation （HSCT） using bone marrow （ BM ） stem cells is the treatment of choice. If a MFD is not available , the immunosuppressive thera- py （IST） with the combination of antithymoeyte globulin（ATG） plus cyelosporin（CsA） still represents the first line choice. For transfusion - independent NSAA patients, most hematologists suggests no intervention, however, some studies indicate the patients with transfusion -independent NSAA may benefit from IST, and the rate of progression to SAA and transfusion - dependent NSAA is lower than other observation groups. So a muhieenter randomized clinical trial is needed.
出处
《中华实用儿科临床杂志》
CSCD
北大核心
2016年第15期1132-1135,共4页
Chinese Journal of Applied Clinical Pediatrics
基金
安徽高校省级自然科学研究项目（KJ2012A168）
关键词
再生障碍性贫血
输血依赖
非输血依赖
诊断
治疗
Aplastic anemia
Transfusion - dependent
Non - transfusion - dependent
Diagnosis
Treatment
