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治疗无义突变囊性纤维化肺病新药ataluren的Ⅲ期临床试验结果

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摘要 ataluren治疗无义突变囊性纤维化肺病的Ⅲ期临床试验,入选238名患者,是双盲、ataluren和安慰剂比较的48周研究。ataluren治疗组(早10mg/kg,中10mg/kg,晚20mg/kg)与安慰剂组分别治疗48周时,以1秒用力呼气容积(FEV1)作指标,给药组平均改变-1.8%,安慰剂组平均改变-4.3%;肺症状较基线加重者,给药组较安慰剂组少23%;在不用妥布霉素吸入的患者中,给药效果更好;以FEV1作指标,给药组平均改变-0.7%,安慰剂组平均改变-6.4%;肺症状较基线加重者,给药组较安慰剂组少40%。
出处 《国际药学研究杂志》 CAS CSCD 2014年第5期584-584,共1页 Journal of International Pharmaceutical Research
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