摘要
基因治疗(gene therapy)是随着现代分子生物学研究的深入而诞生的一个新概念.它的基本含意是通过基因操作(genetic ma-nipulation)直接从基因水平上治疗遗传病或非遗传病.目前临床上已采用的基因治疗方法均属于体细胞的基因治疗,按其基因转移程序可分为间接体内(ex vivo)基因治疗和直接体内(in vivo)基因治疗.直接体内基因治疗是将DNA略加修饰或包裹后直接注射入患者体内.间接体内基因治疗采用携带目的基因的载体感染受体细胞的基因转移系统.尽管基因治疗已在许多疾病的临床治疗中得到应用,但对中枢神经系统疾病进行基因治疗却很困难.主要是因为:(1)
