2015年4月我国英文学术期刊《蛋白质与细胞》(Potein and Cell)发表了中山大学黄军就副教授关于利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对人类胚胎中地中海贫血症致病基因修饰的研究成果,引起了国内外对基因编辑技术及其应用研究的大讨论。本文简...2015年4月我国英文学术期刊《蛋白质与细胞》(Potein and Cell)发表了中山大学黄军就副教授关于利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对人类胚胎中地中海贫血症致病基因修饰的研究成果,引起了国内外对基因编辑技术及其应用研究的大讨论。本文简要介绍了几种不同的基因组编辑技术的原理,比较分析了它们的优缺点。由于ZFNs和TALENs相对低效有更容易发生脱靶等缺点,而NgAgo基因编辑技术在几个月之前刚刚发表,目前的研究文献不多,因此本文主要总结了CRISPR/Cas基因编辑技术的研究进展,对其疾病基因治疗的应用前景进行了展望,同时对涉及的伦理和相关法规建设问题进行了分析并对监管机构制定政策提出了有益建议。展开更多
本文最初发表于2018年《Blood Cancer J》杂志上,文章题录为:Luo X,Xu Z,Li B,et al.Thalidomide plus prednisone with or without danazol therapy in myelofibrosis:a retrospective analysis of incidence and durability of anemia...本文最初发表于2018年《Blood Cancer J》杂志上,文章题录为:Luo X,Xu Z,Li B,et al.Thalidomide plus prednisone with or without danazol therapy in myelofibrosis:a retrospective analysis of incidence and durability of anemia response[J].Blood Cancer J,2018,8:9-13。本研究表明,沙利度胺和泼尼松联合达那唑治疗原发性骨髓纤维化贫血有效率显著高于沙利度胺和泼尼松组,而不增加不良反应发生率。且在红细胞输注依赖的患者中,这种治疗优势依然存在。这一研究结果为临床治疗原发性骨髓纤维化患者的血细胞减少提供了一个更好的治疗策略。展开更多
文摘2015年4月我国英文学术期刊《蛋白质与细胞》(Potein and Cell)发表了中山大学黄军就副教授关于利用CRISPR/Cas9基因编辑技术对人类胚胎中地中海贫血症致病基因修饰的研究成果,引起了国内外对基因编辑技术及其应用研究的大讨论。本文简要介绍了几种不同的基因组编辑技术的原理,比较分析了它们的优缺点。由于ZFNs和TALENs相对低效有更容易发生脱靶等缺点,而NgAgo基因编辑技术在几个月之前刚刚发表,目前的研究文献不多,因此本文主要总结了CRISPR/Cas基因编辑技术的研究进展,对其疾病基因治疗的应用前景进行了展望,同时对涉及的伦理和相关法规建设问题进行了分析并对监管机构制定政策提出了有益建议。
文摘本文最初发表于2018年《Blood Cancer J》杂志上,文章题录为:Luo X,Xu Z,Li B,et al.Thalidomide plus prednisone with or without danazol therapy in myelofibrosis:a retrospective analysis of incidence and durability of anemia response[J].Blood Cancer J,2018,8:9-13。本研究表明,沙利度胺和泼尼松联合达那唑治疗原发性骨髓纤维化贫血有效率显著高于沙利度胺和泼尼松组,而不增加不良反应发生率。且在红细胞输注依赖的患者中,这种治疗优势依然存在。这一研究结果为临床治疗原发性骨髓纤维化患者的血细胞减少提供了一个更好的治疗策略。
