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mRNA药物研究进展及市场应用分析 被引量：2
1
作者 黄可 李山红 《中国生物工程杂志》 CAS CSCD 北大核心 2023年第6期113-124,共12页
信使RNA(messenger RNA,mRNA)是一段编码蛋白质的核糖核苷酸序列,因为其进入细胞经翻译修饰后可以表达目的蛋白,所以mRNA分子可以作为药物治疗相应的疾病。mRNA药物用于治疗多种疾病,包括感染性疾病、肿瘤,以及由于缺少某种蛋白质或者... 信使RNA(messenger RNA,mRNA)是一段编码蛋白质的核糖核苷酸序列,因为其进入细胞经翻译修饰后可以表达目的蛋白,所以mRNA分子可以作为药物治疗相应的疾病。mRNA药物用于治疗多种疾病,包括感染性疾病、肿瘤,以及由于缺少某种蛋白质或者某种蛋白质机能异常所引起的疾病,甚至作为基因编辑的工具参与基因治疗。mRNA分子作为疫苗用于预防感染性疾病已经在市场上取得了巨大的成功,因此其应用潜力得到了广泛的关注。由于mRNA药物应用方向广泛,且mRNA药物具有研发生产过程快、生产成本较低等优势,目前多种mRNA药物的相关研究正在进行中。就mRNA的基础结构、mRNA的递送系统、国内外mRNA药物的研究及临床进程进行综述,并对进一步广泛应用mRNA药物所面临的问题进行探讨。 展开更多
关键词 mrna 药物mrna 应用国内mrna 疫苗mrna 临床进展
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mRNA药物的结构和临床应用
2
作者 常东峰 孙召朋 《生物技术进展》 2024年第1期1-16,共16页
mRNA凭借其有效性、安全性和易大规模生产等特点,在预防急性传染病方面显示出巨大的潜力。mRNA代表了一个新兴的精准医学领域,几种针对传染病和癌症等疗法的mRNA在体内和体外都显示出良好效果。mRNA稳定性好、免疫原性高、不受受体主要... mRNA凭借其有效性、安全性和易大规模生产等特点,在预防急性传染病方面显示出巨大的潜力。mRNA代表了一个新兴的精准医学领域,几种针对传染病和癌症等疗法的mRNA在体内和体外都显示出良好效果。mRNA稳定性好、免疫原性高、不受受体主要组织相容性复合体(major histocompatibility complex,MHC)型别的限制,且mRNA理论上可实现不同目的蛋白的体内表达,这使得开发mRNA药物更具灵活性,可用于预防和治疗多种难治性或遗传性疾病。介绍了mRNA的一级结构和高级结构,综述了mRNA药物的临床应用进展,以期帮助理解mRNA的药物功能和临床应用,为mRNA药物的发展提供方向。 展开更多
关键词 mrna结构 mrna药物 临床应用
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脂质纳米颗粒递送mRNA药物
3
作者 吴思凡 王红艳 《生命的化学》 CAS 2024年第9期1707-1713,共7页
在新冠病毒mRNA疫苗获得成功的同时,mRNA在各种疾病的预防和治疗中受到越来越多的关注。脂质纳米颗粒(lipid nanoparticles,LNPs)是目前最常用的mRNA药物递送方式之一。本文将简要介绍含LNPs在内的mRNA药物递送平台,总结LNPs的历史发展... 在新冠病毒mRNA疫苗获得成功的同时,mRNA在各种疾病的预防和治疗中受到越来越多的关注。脂质纳米颗粒(lipid nanoparticles,LNPs)是目前最常用的mRNA药物递送方式之一。本文将简要介绍含LNPs在内的mRNA药物递送平台,总结LNPs的历史发展,探讨LNPs优化策略以及靶向器官或细胞类型的特异性等问题,最后聚焦mRNA-LNPs药物的主要应用。 展开更多
关键词 脂质纳米颗粒 优化策略 靶向性 mrna药物
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mRNA的体外转录和加帽工艺研究 被引量：2
4
作者 杜志丽 徐宇虹 《广东化工》 CAS 2022年第14期24-27,共4页
利用体外转录信使RNA(IVT mRNA)进行疫苗接种、基因治疗已经成为医学领域的热点。在全球SARS-CoV-2大流行期间,信使RNA(mRNA)药物研发备受关注。成熟的mRNA需要5’帽来保证mRNA的稳定和基因表达。在这项研究中,我们研究了mRNA的体外转录... 利用体外转录信使RNA(IVT mRNA)进行疫苗接种、基因治疗已经成为医学领域的热点。在全球SARS-CoV-2大流行期间,信使RNA(mRNA)药物研发备受关注。成熟的mRNA需要5’帽来保证mRNA的稳定和基因表达。在这项研究中,我们研究了mRNA的体外转录,探讨了不同mRNA加帽方法,包括酶法加帽、抗反向帽类似物(ARCA)加帽以及三核苷酸帽类似物Clean Cap加帽,并尝试了使用多个新型ARCA结构对m RNA进行加帽修饰,为mRNA药物制剂的研发打下了一定的基础。 展开更多
关键词 体外转录m RNA 抗反向帽类似物(ARCA) 三核苷酸帽类似物 m RNA药物 mrna纯度
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我国核酸药物市场分析及对策建议
5
作者 刘少金 冯雪娇 +2 位作者 王俊姝 肖正强 程平生 《中国生物工程杂志》 CAS CSCD 北大核心 2021年第7期99-109,共11页
近年来,因兼具基因修饰和传统药物的双重特点,核酸药物已逐渐成为精准生物医学和疾病治疗的热点。为进一步推动我国核酸药物行业创新发展,采用定量分析和定性分析相结合的方法,对国内外核酸药物获批/授权、市场和研发情况进行分析,揭示... 近年来,因兼具基因修饰和传统药物的双重特点,核酸药物已逐渐成为精准生物医学和疾病治疗的热点。为进一步推动我国核酸药物行业创新发展,采用定量分析和定性分析相结合的方法,对国内外核酸药物获批/授权、市场和研发情况进行分析,揭示全球ASO、siRNA、RNA aptamer及mRNA等四大类核酸药物的产业发展态势,系统梳理我国支持核酸药物创新发展的政策与措施,明确未来的技术主攻方向和应用潜力。面对国内基因治疗的迫切需求及核酸药物创制的严峻形势,研究提出推动源头创新、完善成果转移转化机制和营造良好竞争环境等对策建议。 展开更多
关键词 核酸药物 反义寡核苷酸药物 siRNA药物 核酸适配体药物 mrna药物
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反义RelA下调白血病耐药细胞株HL-60/E6 bcl-x_L mRNA 被引量：3
6
作者 曹文静 张瑶珍 +3 位作者 张东华 邹萍 李登举 唐锦治 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 2001年第4期294-297,共4页
为了探讨NF κB对白血病耐药细胞株HL 6 0 E6bcl x基因转录的影响 ,首先在体外采用间歇小剂量表阿霉素 (6ng ml)作用于HL 6 0细胞的方法 ,建立了性能稳定的广谱耐药细胞株HL 6 0 E6。然后用RT PCR方法检测 5 μmol L硫代修饰反义R... 为了探讨NF κB对白血病耐药细胞株HL 6 0 E6bcl x基因转录的影响 ,首先在体外采用间歇小剂量表阿霉素 (6ng ml)作用于HL 6 0细胞的方法 ,建立了性能稳定的广谱耐药细胞株HL 6 0 E6。然后用RT PCR方法检测 5 μmol L硫代修饰反义RelA作用于HL 6 0 E6细胞后bcl x基因mRNA水平的变化。同时应用免疫荧光技术和流式细胞术分别对HL 6 0 E6细胞中NF κB RelA的功能状态及脂质体作为寡核苷酸载体的转染效率进行评估。结果表明 ,在HL 6 0 E6细胞中RelA表达于胞核 ,NF κB处于持续活化状态。脂质体介导的寡核苷酸 (ODN)的转染效率明显高于裸ODN组 ,在 4 ,6和12小时时有显著差异 (P <0 .0 1)。反义RelA作用于HL 6 0 E6细胞后 ,bcl xL mRNA水平下降呈时间依赖性 ,8小时抑制达到最高峰 ,15小时后逐渐恢复 ,而对照组bcl xL mRNA水平变化不明显。分析结果认为 ,NF κB对bcl x有转录调节作用 ,反义技术封闭RelA亚基可以减弱NF κB对bcl xL 基因的转录激活 ,进而推测NF κB可能是白血病细胞耐药的一个重要因子。 展开更多
关键词 HL-60细胞系 E6细胞系 反义RelA bcl-xLmrna 白血病耐药细胞株 免疫荧光技术
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非他汀类药物在家族性高胆固醇血症的研究新进展
7
作者 王杰 伦语 +2 位作者 荆兆海 杨光辉 王颜刚 《中国新药杂志》 CAS CSCD 北大核心 2016年第5期554-557,568,共5页
家族性高胆固醇血症是一种常见的遗传性疾病,为心血管事件发生的高危因素之一,但是目前常用的他汀类及依折麦布等仍不能使家族性高胆固醇血症患者达到目标低密度脂蛋白水平。因此,开发新一代降脂药物具有重要的临床价值。本文对目前正... 家族性高胆固醇血症是一种常见的遗传性疾病,为心血管事件发生的高危因素之一,但是目前常用的他汀类及依折麦布等仍不能使家族性高胆固醇血症患者达到目标低密度脂蛋白水平。因此,开发新一代降脂药物具有重要的临床价值。本文对目前正在研发的7种新的降脂药物,包括酰基辅酶A-胆固醇酰基转移酶(ACAT)抑制剂、三酰甘油转运蛋白(MTP)抑制剂、反义寡核苷酸、胆固醇转运蛋白(CETP)抑制剂、前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶kexin-9(PCSK9)抑制剂、甲状腺受体激动剂和角鲨烯合成酶抑制剂进行综述。 展开更多
关键词 家族性高胆固醇血症 酰基辅酶A-胆固醇酰基转移酶抑制剂 三酰甘油转运蛋白抑制剂 apoB mrna反义核苷酸 胆固醇转运蛋白抑制 前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶kexin-9抑制剂 角鲨烯合成酶抑制剂 甲状腺受体激动剂
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