文摘目的观察小剂量托珠单抗联合糖皮质激素(简称激素)治疗极晚发型重症肌无力(very-late-onset myasthenia gravis,VLOMG)患者的疗效及安全性。方法收集2020年9月至2021年9月作者单位收治的VLOMG患者6例,其中男2例、女4例,平均年龄(74.1±4.5)岁,病程0.5~38个月,中位数13个月。给予患者甲基泼尼松龙冲击联合托珠单抗治疗,托珠单抗治疗方案为按体重4 mg/kg静脉注射,每隔4周1次,连续3次。于治疗前及治疗后1、2、3个月对患者进行美国重症肌无力协会(Myasthenia Gravis Foundation of America,MGFA)定量评分(quantitative myasthenia gravis scale,QMGS)、重症肌无力日常活动评分(myasthenia gravis-activity of daily living,MG-ADL),同时检测患者血常规、肝肾功能情况,并记录患者不良反应。结果与治疗前比较,治疗3个月时患者QMGS评分和MG-ADL评分均降低[(4.5±2.5)分比(13.8±5.5)分,t=4.33,P=0.007;(1.3±1.4)分比(8.0±4.4)分,t=4.10,P=0.009]。治疗过程中除1例患者因皮肤感染延迟用药1个月外,其他患者未诉特殊不适。结论小剂量托珠单抗联合激素治疗VLOMG可显著缓解MG症状,且无明显的不良反应,提示托珠单抗可能在治疗VLOMG中具有治疗潜能,但其确切疗效及安全性尚需进一步证实。
