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儿童费城染色体样急性淋巴细胞白血病的临床分析
1
作者 李天丹 胡绍燕 +6 位作者 翟宗 陈广华 卢俊 何海龙 肖佩芳 李捷 王易 《中国实验血液学杂志》 CSCD 北大核心 2024年第1期78-84,共7页
目的:探讨具有治疗靶点的儿童费城染色体样急性淋巴细胞白血病(Ph-like ALL)的临床特点、分子学特征、治疗及预后。方法:2017年12月至2021年6月在苏州大学附属儿童医院初诊且具备靶向药物治疗靶点的儿童Ph-like ALL共27例,回顾性分析患... 目的:探讨具有治疗靶点的儿童费城染色体样急性淋巴细胞白血病(Ph-like ALL)的临床特点、分子学特征、治疗及预后。方法:2017年12月至2021年6月在苏州大学附属儿童医院初诊且具备靶向药物治疗靶点的儿童Ph-like ALL共27例,回顾性分析患儿年龄、性别、初诊时白细胞计数、遗传学特征、分子生物学改变、化疗方案、给予不同靶向药物、d 19微小残留病(MRD)、d 46 MRD、是否行造血干细胞移植(HSCT)等资料,归纳总结患儿的临床特征及治疗效果。采用Kaplan-Meier方法进行生存分析。结果:27例患儿均根据诱导缓解治疗过程中MRD水平调整化疗强度,10例在治疗过程中加用靶向药,3例患儿桥接HSCT,其中1例死亡,2例存活。24例未行HSCT患儿中,1例患儿出现复发,采用嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)治疗后达完全缓解(CR)。27例患儿3年总生存率为(95.5±4.4)%,3年无复发生存率为(95.0±4.9)%,3年无事件生存率为(90.7±6.3)%。结论:基于MRD监测的危险度分层化疗可改善Ph-like ALL患儿预后,对化疗效果欠佳的患儿联合靶向药可尽快完全缓解,诱导缓解治疗过程中MRD持续阳性的Ph-like ALL患儿序贯CAR-T和HSCT能显著提高治疗效果。 展开更多
关键词 儿童 费城染色体样急性淋巴细胞白血病 靶向药 CAR-T 造血干细胞移植
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费城染色体样急性淋巴细胞白血病的研究进展 被引量：3
2
作者 李超 糜坚青 王瑾 《上海交通大学学报（医学版）》 CAS CSCD 北大核心 2020年第9期1294-1301,共8页
费城染色体样急性淋巴细胞白血病(Philadelphia chromosome-like acute lymphoblastic leukemia,BCR-ABL1-like ALL)是2009年新定义的一个ALL亚型,为一组基因表达谱与费城染色体(Ph/BCR-ABL1)阳性ALL高度相似的Ph/BCR-ABL1阴性ALL。然... 费城染色体样急性淋巴细胞白血病(Philadelphia chromosome-like acute lymphoblastic leukemia,BCR-ABL1-like ALL)是2009年新定义的一个ALL亚型,为一组基因表达谱与费城染色体(Ph/BCR-ABL1)阳性ALL高度相似的Ph/BCR-ABL1阴性ALL。然而目前该疾病尚无确切统一的诊断标准。BCR-ABL1-like ALL通常对化学治疗耐药,复发率高,预后较差。其分子生物学特征大多为含有影响细胞因子受体样因子2(cytokine receptor like factor 2,CRLF2)和(或)酪氨酸激酶相关信号通路的基因异常,其中以CRLF2过表达、JAK-STAT通路及ABL族激酶相关基因异常最为多见。这些基因异常可作为相应的治疗靶点,且已有体外和动物实验及临床数据支持靶向治疗的作用。在常规多药化学治疗的基础上,联合靶向治疗、细胞免疫治疗及异基因造血干细胞移植等治疗策略,有望改善BCR-ABL1-like ALL的不良预后。该文从定义、诊断、临床特征、分子生物学特点及治疗5个方面阐述BCR-ABL1-like ALL的研究现状。 展开更多
关键词 费城染色体样急性淋巴细胞白血病 基因表达谱 酪氨酸激酶抑制剂 预后 分子靶向治疗
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费城染色体样急性淋巴细胞白血病的检测技术进展 被引量：2
3
作者 冯晓佳 江滨 《白血病．淋巴瘤》 CAS 2019年第4期254-256,共3页
费城染色体(Ph)样急性淋巴细胞白血病(Ph样ALL),也称为BCR-ABL1样ALL,是一组基因表达谱与BCR-ABL1阳性ALL相似,但无BCR-ABL1融合基因的B-ALL亚型,临床上具有化疗效果差、复发率高及预后不佳等特征。随着对该疾病基因表达谱的深入认识,2... 费城染色体(Ph)样急性淋巴细胞白血病(Ph样ALL),也称为BCR-ABL1样ALL,是一组基因表达谱与BCR-ABL1阳性ALL相似,但无BCR-ABL1融合基因的B-ALL亚型,临床上具有化疗效果差、复发率高及预后不佳等特征。随着对该疾病基因表达谱的深入认识,2016年版世界卫生组织(WHO)指南将其列为B-ALL独立亚型。其诊断高度依赖于实验室诊断技术进展,且目前应用于临床的诊断技术种类繁杂,对临床医师选择合适的检测方法面临较大挑战。文章就近年来Ph样ALL诊断及亚组分析的多种不同的实验室诊断方法进行综述,为靶向治疗提供依据,改善患者预后。 展开更多
关键词 费城染色体样急性淋巴细胞白血病 流式细胞术 基因表达谱 诊断 预后
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Ph-like急性淋巴细胞白血病致病基因的研究进展 被引量：1
4
作者 李增政 王娅婕 +3 位作者 冯嘉昆 谭嘉斌 赵仁彬 杨同华 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2020年第2期695-699,共5页
费城染色体样急性淋巴细胞白血病(Philadelphia chromosome-like acute lymphoblastic leukemia,Ph-like ALL或BCR-ABL1-like ALL)是指基因表达谱与Ph阳性ALL相似,但缺乏BCR-ABL1融合的一类急性白血病。Ph-like ALL涉及多种基因组,激活... 费城染色体样急性淋巴细胞白血病(Philadelphia chromosome-like acute lymphoblastic leukemia,Ph-like ALL或BCR-ABL1-like ALL)是指基因表达谱与Ph阳性ALL相似,但缺乏BCR-ABL1融合的一类急性白血病。Ph-like ALL涉及多种基因组,激活激酶和细胞因子受体信号的改变。本文将针对近几年Ph-like ALL在JAK-STAT通路异常激活,ABL激酶通路基因异常,TKI在Ph-like ALL中的抗性,SH2B3基因的失活性突变,IKZF1基因异常的研究进展作一总结。并就新型致病基因(ATF7IP外显子9和PDGFRB外显子11之间的融合,PDGFRB外显子11-23与AGGF1基因外显子1-6融合造成的PDGFRBC843G突变等)的前沿最新进展作一综述。 展开更多
关键词 费城染色体样急性淋巴细胞白血病基因 基因突变 基因重排 抗性
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