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欧盟罕见病保障体系及启示 被引量：26
1
作者 何江江 张崖冰 +1 位作者 夏苏建 胡善联 《中国卫生政策研究》 2012年第7期52-59,共8页
欧盟在2008年正式从全欧洲的战略层面开展罕见病保障专项工作,已经形成的罕见病相关工作经验,非常值得中国借鉴。通过总结欧盟罕见病概况及孤儿药目录、罕见病组织结构与战略计划、罕见病筹资支付体系和服务提供等情况,分析欧盟罕见病... 欧盟在2008年正式从全欧洲的战略层面开展罕见病保障专项工作,已经形成的罕见病相关工作经验,非常值得中国借鉴。通过总结欧盟罕见病概况及孤儿药目录、罕见病组织结构与战略计划、罕见病筹资支付体系和服务提供等情况,分析欧盟罕见病保障体系的优缺点,提出我国开展罕见病保障工作的实施建议,如统一罕见病的合理定义、编码与目录;建立罕见病保障工作的组织架构,制定罕见病国家(地区)计划或政策,优化罕见病服务提供,建立可持续性的罕见病筹资体系,注重罕见病工作的综合全面性和地区差异性,为提高我国罕见病防治工作的保障力度和可持续性提供参考。 展开更多
关键词 欧盟 罕见病 孤儿药 社会保障 医疗保险
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中国孤儿药现状及与国外对比分析研究 被引量：26
2
作者 刘鑫 李建涛 +3 位作者 张鹏霄 孔建 梅丹 张波 《中国药学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2019年第10期839-846,共8页
目的通过对比分析我国与国际发达国家或地区孤儿药现状,探索我国孤儿药发展的建议。方法基于国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》,对比研究国内外罕见病药物的上市可及性。结果截至2017年12月31日,美国上市的480... 目的通过对比分析我国与国际发达国家或地区孤儿药现状,探索我国孤儿药发展的建议。方法基于国家卫生健康委员会等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》,对比研究国内外罕见病药物的上市可及性。结果截至2017年12月31日,美国上市的480种孤儿药中国占比38. 33%;欧盟上市的115种孤儿药中中国占比29. 57%。《第一批罕见病目录》中的36种疾病有获美国FDA批准的孤儿药60种,中国上市药物占比43. 33%;18种疾病有获欧盟EMA批准的孤儿药27种,中国占比29. 63%。中国上市的针对《第一批罕见病目录》的27种孤儿药中51. 85%完全依赖进口。结论我国孤儿药上市情况与国际发达国家和地区相比仍有一定差距,应加快孤儿药的研发、仿制,提高我国孤儿药的保障水平。 展开更多
关键词 罕见病 孤儿药 第一批罕见病目录 对比研究
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罕见病当前国际政策及现状介绍 被引量：25
3
作者 魏珉 张瑞丽 赵志刚 《药品评价》 CAS 2010年第22期48-51,共4页
目的：为我国罕见病医疗保障和用药法规的建立提供借鉴和参考。方法：介绍和分析不同国家和地区对罕见病及其药物开发的政策。结果：各主要发达国家在药品注册方面和管理方面都有一套相关政策．包括对孤儿药的认定及其开发研究的鼓励政... 目的：为我国罕见病医疗保障和用药法规的建立提供借鉴和参考。方法：介绍和分析不同国家和地区对罕见病及其药物开发的政策。结果：各主要发达国家在药品注册方面和管理方面都有一套相关政策．包括对孤儿药的认定及其开发研究的鼓励政策，值得我国在孤儿药品注册和药品管理政策制定时借鉴和参考。结论：明确罕见病的定义．制定激励措施对罕见病的研究进展有很大的推动作用。 展开更多
关键词 罕见病 孤儿药 政策 激励措施
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罕见病医疗保障的国际比较研究 被引量：23
4
作者 钟军 郜文 +1 位作者 霍记平 赵志刚 《药品评价》 CAS 2014年第6期8-11,共4页
罕见病医疗保障已经得到各国和地区的关注,并在实践中不断探索与完善。本文简述了罕见病的特征,并分析了罕见病患者所处的困境,提出罕见病立法和医疗保障政策制定的重要性和紧迫性。同时,通过介绍和总结美国、欧盟、日本、中国台湾地区... 罕见病医疗保障已经得到各国和地区的关注,并在实践中不断探索与完善。本文简述了罕见病的特征,并分析了罕见病患者所处的困境,提出罕见病立法和医疗保障政策制定的重要性和紧迫性。同时,通过介绍和总结美国、欧盟、日本、中国台湾地区等在罕见病的立法与医疗保障方面的具体做法和经验,为我国制定罕见病的相关政策、建立罕见病患者的医疗费用负担机制提供了思路和依据。 展开更多
关键词 罕见病 罕用药 立法 医疗保障
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国内外罕见病用药保障模式的评述 被引量：20
5
作者 张晓星 周婷婷 潘杰 《中国卫生政策研究》 CSCD 北大核心 2020年第11期18-23,共6页
目的:通过比较国际和国内关于罕见病药物保障模式的特征和侧重点,总结目前我国在这一领域实践的经验和不足,为保障模式的选择和相关政策的改进提供建议。方法:梳理美国、欧盟、新加坡、澳大利亚等国家和组织成员国针对罕见病出台的保障... 目的:通过比较国际和国内关于罕见病药物保障模式的特征和侧重点,总结目前我国在这一领域实践的经验和不足,为保障模式的选择和相关政策的改进提供建议。方法:梳理美国、欧盟、新加坡、澳大利亚等国家和组织成员国针对罕见病出台的保障措施,以及国内各地区的探索经验,并分析不同保障模式之间的差异。结果:目前关于罕见病比较典型的保障模式有医疗保险报销、财政资金补助、专项基金补偿、医疗救助资金援助等,它们在筹资规模、保障水平、可持续性等方面有所不同。结论:我国需在考虑自身经济实力、罕见病流行特征等因素的基础上,采取多层次、多水平的综合保障模式,力求精准化资助罕见病患者的用药,共同分担其费用负担。 展开更多
关键词 罕见病 孤儿药 保障模式
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国外孤儿药管理制度对比研究及对我国的政策建议 被引量：17
6
作者 唐健元 赵夏茵 《中国新药杂志》 CAS CSCD 北大核心 2013年第14期1638-1642,共5页
以美国FDA为代表的欧美发达国家均建立完善针对罕见病和孤儿药的专门监管机构和措施,而我国罕见病的防治没有得到足够重视,甚至被边缘化,我国孤儿药管理制度较欧美国家存在明显欠缺。本文通过文献研究法对比分析各国孤儿药管理制度,根... 以美国FDA为代表的欧美发达国家均建立完善针对罕见病和孤儿药的专门监管机构和措施,而我国罕见病的防治没有得到足够重视,甚至被边缘化,我国孤儿药管理制度较欧美国家存在明显欠缺。本文通过文献研究法对比分析各国孤儿药管理制度,根据中国国情提出促进我国孤儿药政策建设的建议。为国家孤儿药政策的建设提供参考,以促进我国孤儿药管理制度的实施。 展开更多
关键词 孤儿药 管理制度 政策建议
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欧盟应对罕见病政策措施及其对中国的启示 被引量：16
7
作者 林禹鸿 吴晓明 《浙江社会科学》 CSSCI 北大核心 2011年第10期149-154,160,共6页
本文详细介绍了欧盟为应对罕见病所采取的包括提高对罕见病的认识水平、支持成员国应对罕见病的计划、加强成员国在罕见病领域的合作、建立罕见病的网络、鼓励罕见病研究、激励罕用药研发等在内的诸多政策,在此基础上简要分析了欧盟经... 本文详细介绍了欧盟为应对罕见病所采取的包括提高对罕见病的认识水平、支持成员国应对罕见病的计划、加强成员国在罕见病领域的合作、建立罕见病的网络、鼓励罕见病研究、激励罕用药研发等在内的诸多政策,在此基础上简要分析了欧盟经验对中国的启示。 展开更多
关键词 罕见病 罕用药
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境外罕见病法律和保障体系与我国现状的对比分析 被引量：13
8
作者 莫昕 程峰 《中国药事》 CAS 2017年第2期182-188,共7页
目的:为建立我国罕见病患者医药保障体系提供建议。方法:通过研究境外罕见病药物(孤儿药)研发政策和罕见病患者医药保障法律,找到我国与其他国家(地区)罕见病诊治和保障体系之间的差距和不足,并依照我国国情和医疗现状,提出建立我国罕... 目的:为建立我国罕见病患者医药保障体系提供建议。方法:通过研究境外罕见病药物(孤儿药)研发政策和罕见病患者医药保障法律,找到我国与其他国家(地区)罕见病诊治和保障体系之间的差距和不足,并依照我国国情和医疗现状,提出建立我国罕见病患者保障体系的建议。结果:经过系统数据收集和分析后发现,发达国家和地区都有特定的部门负责制定和执行罕见病法律,罕见病的定义明确,制定了孤儿药研发的鼓励性政策并提供经费支持,罕见病的药物研发取得了极大进展,研发的积极性和研发的速度均得到了很大提高。同时,这些国家和地区的孤儿药支付体系比较健全,建立了国家(地区)基金、医疗、社会、商业保险等多重渠道不同比例的报销机制。相对来说,我国罕见病患者生存现状不佳,诊治状况不容乐观,用药不规范、依从性低。造成这些现象的原因包括治疗费用高而报销比例低,未引进相关治疗药物,供药不及时或停止供应,误诊率高等等。结论:建立我国罕见病患者保障体系是一项艰巨的工作,应从3个方面展开:一是明确我国罕见病和罕见病用药的定义、完善罕见病立法;二是将孤儿药,特别是通过药品治疗可以治愈的,以及针对儿童罕见病的药品纳入医疗保险,从而提高孤儿药的可及性;三是建立罕见病诊疗流程,提高罕见病的诊疗水平。 展开更多
关键词 罕见病 罕见病保障 孤儿药 药物可及性 诊疗疗程
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多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022) 被引量：11
9
作者 北京协和医院罕见病多学科协作组 中国罕见病联盟 +1 位作者 张波 张抒扬 《协和医学杂志》 CSCD 2022年第2期235-254,共20页
药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具。传统卫生技术评估可为药品的临床综合评价提供方法学借鉴,但罕见病药品往往缺乏充足的临床试验数据,临床价值和经济学评价难以用普通药品的标准进行衡量,其特殊性增加了传统卫生技... 药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具。传统卫生技术评估可为药品的临床综合评价提供方法学借鉴,但罕见病药品往往缺乏充足的临床试验数据,临床价值和经济学评价难以用普通药品的标准进行衡量,其特殊性增加了传统卫生技术评估的难度。多准则决策分析从多角度探讨药品的综合价值,并以循证医学为基础,增加了决策的透明度和科学性,提高了决策的质量,为解决罕见病药品临床综合评价难题提供了潜在解决方案。目前,多准则决策分析在国内罕见病药品临床综合评价方面的应用尚处于起步和探索阶段,缺乏科学的方法学指导材料。为进一步完善我国罕见病药品临床综合评价多元化体系建设,北京协和医院罕见病多学科协作组联合中国罕见病联盟,组织相关领域专家制订了《多准则决策分析应用于罕见病药品临床综合评价的专家共识(2022)》,旨在为罕见病药品临床综合评价提供规范性方法学指导。 展开更多
关键词 多准则决策分析 罕见病 罕见病药品 药品临床综合评价
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我国罕见病诊疗与孤儿药的发展现状与路径 被引量：8
10
作者 孙艺航 刘叔文 《中国药理学通报》 CAS CSCD 北大核心 2023年第4期601-605,共5页
罕见病是一类发病率低、病情复杂、诊断难度大、治疗可及性差的疾病。随着近年来我国对罕见病领域的重视程度提升,相关政策正逐步完善,罕见病诊疗水平和孤儿药发展取得了快速的进步,但仍面临着巨大挑战。该文基于我国罕见病诊疗与孤儿... 罕见病是一类发病率低、病情复杂、诊断难度大、治疗可及性差的疾病。随着近年来我国对罕见病领域的重视程度提升,相关政策正逐步完善,罕见病诊疗水平和孤儿药发展取得了快速的进步,但仍面临着巨大挑战。该文基于我国罕见病诊疗与孤儿药的发展现状,阐述对罕见病诊疗发展路径的思考,为我国罕见病诊疗及孤儿药的发展和政策制定提供参考。 展开更多
关键词 罕见病 孤儿药 诊疗 负担 临床试验 发展路径
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罕见病用药可负担性评价及医保政策研究 被引量：11
11
作者 李奕昊 唐贵忠 《卫生经济研究》 北大核心 2022年第4期53-57,共5页
目的:后脱贫时代,对罕见病用药可负担性进行评价,为完善相关医保政策提出建议。方法:用3种方法,对12种罕见病用药的可负担性进行评价,分析医保制度覆盖后罕见病用药可负担性的改善程度。结果:按WHO/HAI标准调查法,罕见病药品最高年治疗... 目的:后脱贫时代,对罕见病用药可负担性进行评价,为完善相关医保政策提出建议。方法:用3种方法,对12种罕见病用药的可负担性进行评价,分析医保制度覆盖后罕见病用药可负担性的改善程度。结果:按WHO/HAI标准调查法,罕见病药品最高年治疗费用达280320.00元,非医保患者和医保患者差异较大;按灾难性支出评价法,仅吡非尼酮就会造成1.15万灾难性支出人口;按致贫作用评价法,罕见病用药会导致超过16万非医保患者陷入贫困。结论:我国罕见病用药可负担性较差,在医保共付体系下,医保制度对罕见病可负担性的改善程度较小,大部分患者存在支付困难。对此,应逐步建立起全产业链,鼓励孤儿药研发,使罕见病患者有药可用,提高罕见病保障水平。 展开更多
关键词 罕见病 孤儿药 可负担性 医保政策
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我国罕见病医疗保障用药体系的研究 被引量：11
12
作者 那姝美 杨悦 《中国执业药师》 CAS 2016年第4期33-37,共5页
对罕见病的病因、种类及特征进行综述,介绍我国罕见病和罕用药的保障制度现状,并对国际上主要发达国家和地区针对罕用药制定的相关医疗保障措施作简单总结,提出我国罕见病政策、研发、生产、监管、医疗服务及基本医疗保险等保障制度建... 对罕见病的病因、种类及特征进行综述,介绍我国罕见病和罕用药的保障制度现状,并对国际上主要发达国家和地区针对罕用药制定的相关医疗保障措施作简单总结,提出我国罕见病政策、研发、生产、监管、医疗服务及基本医疗保险等保障制度建设的建议,为国家相关部门的决策提供理论参考,以促进我国罕见病医疗保障制度的实施。 展开更多
关键词 罕见病 罕用药 医疗保障
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如何对孤儿药进行药物经济分析和评价 被引量：11
13
作者 李洪 胡善联 《中国药物经济学》 2018年第8期5-9,共5页
根据流行病学的概念,罕见病的患病人数比常见病的要低很多。孤儿药品是针对罕见病治疗而研发的创新药品,包括上市后延伸对罕见病治疗指征的药品。孤儿药品有几个明显的特征,例如研发费用庞大、比较稀缺的病人数,相对高的治疗费用以及对... 根据流行病学的概念,罕见病的患病人数比常见病的要低很多。孤儿药品是针对罕见病治疗而研发的创新药品,包括上市后延伸对罕见病治疗指征的药品。孤儿药品有几个明显的特征,例如研发费用庞大、比较稀缺的病人数,相对高的治疗费用以及对药品预算的较大影响。这些特点也给孤儿药的药物经济学分析带来挑战。本文对孤儿药的价值进行了讨论,以此为基础同时对如何进行孤儿药的药物经济学分析提出了一些浅见。最后,本文为读者提供了两个英国对孤儿药品做药物经济学评审的案例。笔者建议,对孤儿药的药物经济分析应以提供更多的背景信息为主,综合考虑和评估药品的临床价值、经济价值、社会价值以及患者价值。 展开更多
关键词 罕见病 孤儿药 药物经济学评价 创新药品 价值观
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罕见病用药现状分析 被引量：10
14
作者 田苗 田红 +2 位作者 解学星 沈雪砚 陈常青 《现代药物与临床》 CAS 2014年第7期701-707,共7页
罕见病用药指用于治疗、诊断和预防罕见病或罕见症状的药物。近年来罕见病用药的研发逐渐成为一个可获利的研发策略,受到高度关注和重视。从目前国外罕见病药品市场情况、参与罕见病药物研发的公司和重点品种、美国和欧盟等发达国家和... 罕见病用药指用于治疗、诊断和预防罕见病或罕见症状的药物。近年来罕见病用药的研发逐渐成为一个可获利的研发策略,受到高度关注和重视。从目前国外罕见病药品市场情况、参与罕见病药物研发的公司和重点品种、美国和欧盟等发达国家和地区罕见病药物的指定和批准情况等方面对罕见病用药的现状及发展趋势进行简述。通过借鉴这些国家和地区罕见病药物发展的成功经验,为制定中国罕见病药物开发的刺激措施提出建议,为相关研发人员提供参考。 展开更多
关键词 罕见病 罕见病用药 市场销售 研发情况 发展现状
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罕见疾病及孤儿药物研究现状及进展 被引量：10
15
作者 江静雯 李晶 刘文军 《生物工程学报》 CAS CSCD 北大核心 2011年第5期724-729,共6页
文中简述了罕见疾病的定义、发病原因、分类,总结了国内外罕见疾病研究和孤儿药物研发的现状,分析了生物技术的研究手段在罕见疾病药物研发方面的应用,进一步阐述了罕见疾病研究和孤儿药物开发的必要性和紧迫性,对推动科学技术的进步和... 文中简述了罕见疾病的定义、发病原因、分类,总结了国内外罕见疾病研究和孤儿药物研发的现状,分析了生物技术的研究手段在罕见疾病药物研发方面的应用,进一步阐述了罕见疾病研究和孤儿药物开发的必要性和紧迫性,对推动科学技术的进步和人类健康事业的发展具有深远的意义。 展开更多
关键词 罕见疾病 孤儿药物 治疗 研发
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浅析美国罕见病治疗药物激励政策发展及对我国的启示 被引量：9
16
作者 王雪 刘丽华 +2 位作者 张绮 张林琦 王涛 《中国临床药理学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2020年第12期1768-1772,共5页
罕见病是一类单病种患病率极低的疾病,其治疗药物的研发需要政府的扶持。美国政府于1983年率先颁布《孤儿药法案》,并且建立了相应的管理模式及政策法规,随后许多国家和地区纷纷借鉴和建立了美国罕见病治疗药物的政策。本文基于分析美... 罕见病是一类单病种患病率极低的疾病,其治疗药物的研发需要政府的扶持。美国政府于1983年率先颁布《孤儿药法案》,并且建立了相应的管理模式及政策法规,随后许多国家和地区纷纷借鉴和建立了美国罕见病治疗药物的政策。本文基于分析美国罕见病治疗药物政策发展获得的成果及遇到的问题,为我国罕见病治疗药物研发创新和可及性政策制定提供思路与参考。 展开更多
关键词 罕见病治疗药物 孤儿药 政策激励 启示
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我国罕用药可及性现状及其市场准入制度分析 被引量：9
17
作者 丁锦希 刘维婧 +2 位作者 李伟 刘阳阳 白庚亮 《中国药科大学学报》 CAS CSCD 北大核心 2014年第1期111-117,共7页
根据我国罕见药市场可及性现状,构建罕用药评价指标体系,为我国建立完善准入制度提供参考依据。研究表明,我国罕用药市场准入制度尚未完善,罕用药的可获得性、可供应性和可负担性指标均不及发达国家或地区,严重影响罕见病患者用药,阻碍... 根据我国罕见药市场可及性现状,构建罕用药评价指标体系,为我国建立完善准入制度提供参考依据。研究表明,我国罕用药市场准入制度尚未完善,罕用药的可获得性、可供应性和可负担性指标均不及发达国家或地区,严重影响罕见病患者用药,阻碍罕用药产业发展。建议借鉴其他国家或地区的经验,完善我国罕用药市场准入制度,以期激励我国罕用药研发创新,提高罕见病患者的治疗水平。 展开更多
关键词 罕用药 可及性 市场准入制度
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国内外罕见病患者医疗保障现状探讨及启示 被引量：9
18
作者 孙宇航 王萍 《中国卫生质量管理》 2019年第3期141-145,共5页
目的通过了解国外罕见病患者医疗保障现状,为国内罕见病患者医疗保障改进提供借鉴,为完善我国罕见病立法及政策提出初步构想。方法检索2006年-2016年国外关于罕见病患者医疗保障的文献,对文献观点及结论进行统计分析。结果国外对于罕见... 目的通过了解国外罕见病患者医疗保障现状,为国内罕见病患者医疗保障改进提供借鉴,为完善我国罕见病立法及政策提出初步构想。方法检索2006年-2016年国外关于罕见病患者医疗保障的文献,对文献观点及结论进行统计分析。结果国外对于罕见病患者的医疗保障主要以界定罕见病内涵、提高罕见病药品可及性与医疗保险报销比重等方面作为讨论重点。结论罕见病患者医疗保障在不同国家和地区存在差异,本研究涉及鼓励罕见病科学研究、规范罕见病药物管理、增加罕见病在医疗保险体系中的占有率等若干策略。 展开更多
关键词 罕见病 法律政策 罕见药 医疗保险
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浅谈我国罕见病的研究现状与未来 被引量：5
19
作者 逯军 潘翔 《中国热带医学》 CAS 2023年第2期109-114,共6页
罕见病又被称为“孤儿病”,是指发病率极低的疾病,各个国家和地区根据流行病学标准、罕用药经济学标准和疾病严重程度来界定罕见病。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病率为0.65‰~1‰的疾病。2018年5月,我国《第一批罕见病目录》发布... 罕见病又被称为“孤儿病”,是指发病率极低的疾病,各个国家和地区根据流行病学标准、罕用药经济学标准和疾病严重程度来界定罕见病。世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病率为0.65‰~1‰的疾病。2018年5月,我国《第一批罕见病目录》发布,共收录了121种罕见病。绝大多数罕见病属于遗传性疾病,具有起病早、病情重和预后差的特点。约75%的罕见遗传病在新生儿期或儿童时期即发病,是人类出生缺陷的重要组成部分,给社会和家庭带来巨大的负担,罕见病的有效防治是建设“健康中国”的重要目标之一。随着分子生物学技术发展,基因治疗领域先进医疗产品的不断研发,罕见病的临床诊断和治疗水平上升至新的台阶,为部分罕见病的治愈提供了可能。我国多数罕见病治疗药物依赖进口,费用高昂,患者经济负担沉重,完善罕见病医疗保障体系成为现阶段医疗改革的难点。本文主要探讨罕见病定义、我国罕见病研究现状、努力成果和未来发展方向,以期加深医务工作者乃至全社会对罕见病的认知与应对。 展开更多
关键词 罕见病 孤儿药 精准医学 医疗保障
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基于《第一批罕见病目录》的罕见病药物可及性研究 被引量：5
20
作者 刘清扬 刘鑫 +3 位作者 王少红 尚俊美 唐彦 张波 《协和医学杂志》 CSCD 2023年第6期1208-1216,共9页
目的 梳理我国《第一批罕见病目录》的罕见病药物(孤儿药),并分析药物在国内外的可及性差异,完善与更新我国罕见病相关药物治疗现状,为罕见病药物治疗的管理和研究提供参考。方法 以《第一批罕见病目录》中的疾病为参考,检索其在美国食... 目的 梳理我国《第一批罕见病目录》的罕见病药物(孤儿药),并分析药物在国内外的可及性差异,完善与更新我国罕见病相关药物治疗现状,为罕见病药物治疗的管理和研究提供参考。方法 以《第一批罕见病目录》中的疾病为参考,检索其在美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration, FDA)和欧洲药品管理局(European Medicines Agency, EMA)获批上市的孤儿药,并提取已在我国国家药品监督管理局(National Medical Products Administration, NMPA)获得批准文号的药物品种;同时,检索我国药品说明书适应证批准用于罕见病治疗的药物品种,梳理罕见病治疗药物并分析其可及性。结果 截至2022年12月31日,获美国FDA或EMA批准且在NMPA获批上市的孤儿药,以及国内药品说明书批准罕见病适应证的药物,共计116种,覆盖53种罕见病。其中,美国FDA批准的孤儿药74种,覆盖44种罕见病;EMA批准的孤儿药36种,覆盖26种罕见病;国内药品说明书批准的药物93种,覆盖43种罕见病。在116种罕见病药物中,59种药物至少1种剂型具有国产批准文号,覆盖36种罕见病;69种药物至少1种剂型纳入国家医保报销范围,覆盖29种罕见病。结论 相较于《第一批罕见病目录》发布时,目前国外上市的孤儿药获批用于《第一批罕见病目录》疾病治疗的药物在我国的可及性及具有国产批准文号的孤儿药占比均显著提高,纳入国家医保报销范围的药品种类亦明显增加。 展开更多
关键词 罕见病 孤儿药 可及性 第一批罕见病目录
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