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血友病乙基因治疗临床研究 被引量:18
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作者 王健民 韩凤来 +7 位作者 杨健民 孟沛霖 闵碧荷 邱信芳 卢大儒 薛京伦 周洁民 王肖鹏 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 1994年第6期282-285,共4页
用逆转录病毒载体将人IX因子cDNA转入血友病乙患者皮肤成纤维细胞,体外培养扩增后与胶原混合皮下注射,作了2例临床基因治疗。注射细胞总数分别为11.4×10 ̄8和6×10 ̄8,结果患者血浆IX:Ag和IX:C... 用逆转录病毒载体将人IX因子cDNA转入血友病乙患者皮肤成纤维细胞,体外培养扩增后与胶原混合皮下注射,作了2例临床基因治疗。注射细胞总数分别为11.4×10 ̄8和6×10 ̄8,结果患者血浆IX:Ag和IX:C均升高,例1IX:Ag由84.2ng/ml升至251.0ng/ml,IX:C由2.19%升至5.92%。例2IX:Ag由98.5ng/ml升至199.1mg/ml,IX:C由2.40%上升至4.13%。已持续表达逾500天,临床出血倾向有所改善,至今未发现与基因治疗相关的毒副反应。 展开更多
关键词 血友病乙 凝血因子ix 基因治疗
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