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复合终点在临床研究中的应用与挑战
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作者 王心怡 龙囿霖 +10 位作者 方可 杨健岚 李瑶 蒋梓轩 张娜 王鑫瑶 万兴丽 郭琼 黄进 李正赤 杜亮 《中国循证医学杂志》 CSCD 北大核心 2023年第12期1465-1471,共7页
复合终点在临床研究中的广泛应用为研究者提供了更为全面的视角,使其能够更深入地理解复杂医学问题,同时有效提升研究的效能和效率,进而降低整体研究的经济成本。理解复合终点的优势和局限性对于正确应用复合终点及合理解读结果至关重... 复合终点在临床研究中的广泛应用为研究者提供了更为全面的视角,使其能够更深入地理解复杂医学问题,同时有效提升研究的效能和效率,进而降低整体研究的经济成本。理解复合终点的优势和局限性对于正确应用复合终点及合理解读结果至关重要。本文旨在介绍复合终点在临床试验中的应用进展,讨论其优势和局限性,总结复合终点的使用建议,以期为帮助研究者认识和处理复合终点提供指导。 展开更多
关键词 复合终点 临床试验 优势 挑战
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基于赢率分析临床复合终点的统计方法 被引量:2
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作者 闫俊红 杨紫荆 +1 位作者 侯雅文 陈征 《中国卫生统计》 CSCD 北大核心 2019年第4期497-501,共5页
目的当复合终点(事件)中组分结局事件的临床优先级问题存在时,传统基于风险比的方法常出现一定的估计误差。本文以急性淋巴细胞白血病患者预后研究为背景,讨论能解决该问题的统计方法。方法介绍在组分事件之间的优先级非常重要时,一种... 目的当复合终点(事件)中组分结局事件的临床优先级问题存在时,传统基于风险比的方法常出现一定的估计误差。本文以急性淋巴细胞白血病患者预后研究为背景,讨论能解决该问题的统计方法。方法介绍在组分事件之间的优先级非常重要时,一种新的指标赢率的概念和分析方法;随后将该方法应用于急性淋巴细胞白血病的预后研究,比较风险比和基于赢率的匹配、不匹配和加权赢率法的差异。结果研究发现,赢率法显示GvHD预防是急性淋巴细胞白血病患者预后的危害因素,而风险比的结果与之相反,这是由于在含有多个优先级结局事件的研究中,风险比受第一结局事件的影响,结果往往存在一定的偏差,而赢率能更好的反映实际情况。结论当组分事件之间的优先级很重要时,相对于风险比,赢率是一个更好的统计评价指标。 展开更多
关键词 生存分析 临床试验 复合终点 风险比 赢率
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射血分数改善/恢复的心力衰竭患者全因死亡率、再住院率及复合终点发生率的Meta分析
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作者 钮岳岳 侯承志 +3 位作者 程晓振 艾克热木·艾尔肯 李红萍 冯玲 《实用心脑肺血管病杂志》 2023年第9期74-80,共7页
目的 系统评价射血分数改善的心力衰竭(HFimpEF)/射血分数恢复的心力衰竭(HFrecEF)患者全因死亡率、再住院率及复合终点发生率。方法 计算机检索Cochrane Library、PubMed、Embase、Web of Science、中国生物医学文献数据库、中国知网... 目的 系统评价射血分数改善的心力衰竭(HFimpEF)/射血分数恢复的心力衰竭(HFrecEF)患者全因死亡率、再住院率及复合终点发生率。方法 计算机检索Cochrane Library、PubMed、Embase、Web of Science、中国生物医学文献数据库、中国知网、万方数据知识服务平台、维普网等数据库中HFimpEF/HFrecEF患者预后相关文献,检索时限为建库至2023年1月。主要结局指标包括全因死亡率,次要结局指标包括再住院率及复合终点发生率。提取纳入文献的资料,采用纽卡斯尔-渥太华量表(NOS)评价文献质量,采用Stata 14.0与RevMan 5.4软件进行Meta分析。结果 本研究纳入11篇文献,共包含射血分数降低的心力衰竭(HFrEF)患者5 873例,射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)患者1 819例,HFimpEF患者465例,HFrecEF患者1 583例。Meta分析结果显示,HFimpEF/HFrecEF患者全因死亡率低于HFrEF患者[风险比(HR)=2.35,95%CI(1.85,2.99),P<0.000 01]和HFpEF患者[HR=1.99,95%CI(1.56,2.54),P<0.000 01]。HFimpEF/HFrecEF患者再住院率低于HFrEF患者[HR=1.61,95%CI(1.41,1.85),P<0.000 01]和HFpEF患者[HR=1.47,95%CI(1.23,1.76),P<0.000 1]。HFimpEF/HFrecEF患者复合终点发生率低于HFrEF患者[HR=1.75,95%CI(1.28,2.40),P=0.000 5]和HFpEF患者[HR=1.63,95%CI(1.24,2.16),P=0.000 5]。根据发表年份、国家、研究类型、随访时间、校正因素数量进行亚组分析,结果显示,在不同亚组中HFimpEF/HFrecEF患者全因死亡率均低于HFrEF患者(P<0.05)。结论 现有证据显示,HFimpEF/HFrecEF患者全因死亡率、再住院率、复合终点发生率低于HFrEF、HFpEF患者。 展开更多
关键词 心力衰竭 射血分数改善的心力衰竭 射血分数恢复的心力衰竭 全因死亡率 再住院率 复合终点 META分析
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A Composite Endpoint Measure to Consolidate Multidimensional Impact of Treatment on Gouty Arthritis
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作者 Andrew J. Sarkin Ari Gnanasakthy +2 位作者 Rachel S. Lale Kyle J. Choi Jan D. Hirsch 《Open Journal of Rheumatology and Autoimmune Diseases》 2013年第3期159-164,共6页
Objective: To create a multidimensional composite outcomes endpoint for gouty arthritis treatment in order to consolidate disparate measures of comparative effectiveness. Methods: One solution is to create a multidime... Objective: To create a multidimensional composite outcomes endpoint for gouty arthritis treatment in order to consolidate disparate measures of comparative effectiveness. Methods: One solution is to create a multidimensional composite endpoint that consolidates the complexity of outcomes into a single scale, as was done in this study. The psychometrics of the multidimensional scale and subgroup differences were investigated. Results: Cronbach’s alpha for the multidimensional composite endpoint created in this study was 0.76, indicating good internal reliability. Similar results were found across age, race, and gender. Removing any single item did not increase Cronbach’s alpha beyond 0.77, indicating that none of the items were interfering with the reliability of the scale. However, a reduction in serum urate levels was not significantly correlated with the overall multidimensional endpoint scale with that variable removed, r = 0.03, p > 0.05. Conclusion: This study demonstrated the feasibility and usefulness of creating a composite multidimensional endpoint for assessing treatment outcomes among individuals with gouty arthritis. 展开更多
关键词 GOUT Response CRITERIA composite endpoint
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中医药治疗冠心病PCI术后心血管复合终点事件的前瞻性临床研究 被引量:7
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作者 闫思雨 梁晓鹏 +4 位作者 苏燕妮 郭彩霞 陆培培 兰玥 马丽红 《中西医结合心脑血管病杂志》 2019年第17期2561-2565,共5页
目的系统评价中医药干预对冠心病经皮冠状动脉介入(PCI)术后病人心血管复合终点事件的作用,为中医药治疗PCI术后病人的远期疗效及预后提供循证依据。方法采用前瞻性观察性的注册登记研究方法,连续入选2016年9月—2017年2月在中国医学科... 目的系统评价中医药干预对冠心病经皮冠状动脉介入(PCI)术后病人心血管复合终点事件的作用,为中医药治疗PCI术后病人的远期疗效及预后提供循证依据。方法采用前瞻性观察性的注册登记研究方法,连续入选2016年9月—2017年2月在中国医学科学院阜外医院确诊为冠心病并进行PCI术治疗的病人,采集基线数据并随访两年。随访结束后根据实际治疗策略的不同将病人分为西药组和中药联合西药组,建立Cox回归模型,以病人两年内心血管复合终点事件(再次血运重建、心肌梗死、全因死亡)为主要疗效指标,以心绞痛症状积分和中医证候量表评分为次要疗效指标,比较不同治疗手段对病人PCI术后的预后影响。结果共入选冠心病PCI术后病人3358例,其中3004例病人完成随访,其中西药组1651例(55.0%),中药联合西药组1353例(45.0%)。Cox回归分析显示,与西药组相比,中药联合西药组心血管复合终点事件风险降低26.5%[HR=0.735,95%CI(0.609,0.887),P=0.001],再次血运重建风险降低19.6%[HR=0.804,95%CI(0.657,0.984),P=0.034],全因死亡风险降低87.1%[HR=0.129,95%CI(0.051,0.324),P=0.000],心肌梗死病人因数目极少未进行Cox回归分析。秩和检验结果显示,西药组和中药联合西药组在心绞痛症状积分方面差异无统计学意义(P=0.909),但是中药联合西药组在中医证候量化评分方面优于西药组,差异有统计学意义(P=0.000)。结论PCI术后病人在常规西药基础上联合中药治疗有利于减少心血管复合终点事件的发生,缓解病人的临床症状,相对于单独使用西药治疗的病人获益更多,尤其以再次血运重建和全因死亡的获益更为明显。 展开更多
关键词 冠心病 经皮冠状动脉介入术 心血管复合终点事件 再次血运重建 全因死亡 心绞痛症状积分 中医证候量化评分
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经皮肾动脉支架置入术与单纯药物对粥样硬化性肾动脉狭窄患者预后影响 被引量:6
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作者 隋洪刚 裘淼涵 +3 位作者 王效增 荆全民 赵昕 杨霖 《临床军医杂志》 CAS 2019年第5期508-510,共3页
目的探讨单中心行经皮肾动脉支架置入术(PTRAS)与单纯药物治疗对粥样硬化性肾动脉狭窄(ARAS)患者短期预后的影响。方法选取北部战区总医院心血管内科自1994年3月至2016年11月收治的238例ARAS患者为研究对象。根据治疗方式不同将患者分为... 目的探讨单中心行经皮肾动脉支架置入术(PTRAS)与单纯药物治疗对粥样硬化性肾动脉狭窄(ARAS)患者短期预后的影响。方法选取北部战区总医院心血管内科自1994年3月至2016年11月收治的238例ARAS患者为研究对象。根据治疗方式不同将患者分为PTRAS组(n=131)与单纯药物组(n=107)。记录并比较两组患者治疗1年后与治疗前收缩压、舒张压、肾小球滤过率(eGFR)改善的差值。比较两组患者终点事件发生率。结果 PTRAS组治疗前后收缩压、舒张压及eGFR差值均大于单纯药物组,两组间比较,差异均有统计学意义(P<0.05)。两组患者源性的复合终点(PoCE)发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05);单纯药物组主要不良心血管事件(MACE)的发生率显著高于PTRAS组,两组间比较,差异有统计学意义(P<0.05)。结论与单纯药物治疗比较,PTRAS可减少短期MACE的发生率,但不能有效改善收缩压、舒张压、eGFR及PoCE发生率。 展开更多
关键词 粥样硬化性肾动脉狭窄 经皮肾动脉支架置入术 患者源性的复合终点 主要不良心血管事件
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阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征与急性冠状动脉综合征患者冠状动脉病变严重程度及预后的相关性 被引量:6
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作者 苏奕亮 王长谦 +6 位作者 张亚臣 孟舒 陈漫天 王飞 周卿 王连升 陈富兴 《中国动脉硬化杂志》 CAS CSCD 北大核心 2009年第9期751-756,共6页
目的研究阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征与急性冠状动脉综合征患者冠状动脉病变严重程度及预后的相关性。方法将急性冠状动脉综合征患者根据冠状动脉造影结果和睡眠呼吸监测结果分为单纯急性冠状动脉综合征组及急性冠状动脉综合征合并... 目的研究阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征与急性冠状动脉综合征患者冠状动脉病变严重程度及预后的相关性。方法将急性冠状动脉综合征患者根据冠状动脉造影结果和睡眠呼吸监测结果分为单纯急性冠状动脉综合征组及急性冠状动脉综合征合并轻度、中度和重度阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征组,以Gensin i评分比较各组冠状动脉病变严重程度,并分析Gensin i评分与呼吸暂停低通气指数和夜间最低血氧饱和度的关系。6个月内对患者进行随访,比较各组间心血管联合终点事件发生情况。结果三个合并阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征组呼吸暂停低通气指数明显高于单纯急性冠状动脉综合征组(P<0.01),而夜间最低血氧饱和度却明显低于单纯急性冠状动脉综合征组(P<0.01);合并中度和重度阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征组呼吸暂停低通气指数明显高于轻度阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征组(P<0.01),而夜间最低血氧饱和度则明显低于后者(P<0.01)。Gensin i评分合并中度和重度阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征组明显高于另两组(P<0.01),且合并重度阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征组的Gensin i评分明显高于中度阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征组(P<0.05)。Gensin i评分与呼吸暂停低通气指数成正相关,Gensin i评分与夜间最低血氧饱和度成负相关。四组患者6个月内心血管联合终点事件发生率分别为19.35%、22.58%、32.26%和43.33%,重度阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征组的心血管联合终点事件发生率显著高于单纯急性冠状动脉综合征组(P<0.05),其他各组间心血管联合终点事件差异无显著性(P>0.05)。血清总胆固醇、甘油三酯、低密度脂蛋白胆固醇、阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征分级是急性冠状动脉综合征患者心血管联合终点事件发生的独立预测因子。结论中、重� 展开更多
关键词 阻塞型睡眠呼吸暂停低通气综合征 急性冠状动脉综合征 Gemini评分 心血管联合终点事件
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沙库巴曲缬沙坦对持续性心房颤动导管消融术后临床疗效的影响:基于倾向性评分的单中心队列研究 被引量:1
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作者 梁晓芳 李文华 +4 位作者 宋艳斌 薛社亮 王娟 凤伟祥 徐波 《临床心血管病杂志》 CAS 北大核心 2023年第9期699-706,共8页
目的:探讨沙库巴曲缬沙坦对持续性心房颤动(房颤)导管消融术后中远期预后的影响。方法:回顾性分析我院2019年1月—2022年11月因持续性房颤行导管消融术的患者210例,分为沙库巴曲缬沙坦组(ARNI组,93例)和ACEI/ARB组(117例)。采用1∶1倾... 目的:探讨沙库巴曲缬沙坦对持续性心房颤动(房颤)导管消融术后中远期预后的影响。方法:回顾性分析我院2019年1月—2022年11月因持续性房颤行导管消融术的患者210例,分为沙库巴曲缬沙坦组(ARNI组,93例)和ACEI/ARB组(117例)。采用1∶1倾向性匹配评分,比较匹配后两组手术相关参数(手术时间、术式、单圈隔离率、左心房基质、手术前后左心房脉冲压、平均左心房压)、手术并发症、复合终点事件和左心功能指标的差异。结果:倾向性评分后ARNI组和ACEI/ARB组共有72对匹配成功,两组手术时间、单圈隔离率、电复律率、手术前后左心房脉冲压、平均左心房压和术后并发症比较均差异无统计学意义。与ACEI/ARB组相比,ARNI组术后6个月的房颤复发率显著降低(25.00%vs 11.11%,P=0.048),心力衰竭加重比例明显减少(11.11%vs 2.78%,P=0.044);两组心血管死亡率和再住院率比较差异无统计学意义。亚组分析中,基质标测显示,两组存在低电压区域比例比较差异无统计学意义(65.28%vs 72.22%);与ACEI/ARB组相比,ARNI组存在左心房基质不良的患者6个月房颤复发率显著降低(33.33%vs 12.00%,P=0.017)。6个月左心功能和生化指标随访发现,与ACEI/ARB组相比,ARNI组左心房直径(LAD)显著降低[(43.08±6.54) mm vs (40.71±4.50) mm,P=0.017],N末端脑钠肽前体(NT-proBNP)水平显著降低[333.00(121.00,870.00) pg/mL vs 195.00(88.50,429.50) pg/mL,P=0.018],纽约心功能分级显著减小(P=0.025)。多因素logistic回归分析显示,沙库巴曲缬沙坦为左心房基质不良的持续性房颤患者导管消融术后6个月无房颤复发的保护性因素(OR=0.291,95%CI:0.094~0.904,P=0.033)。结论:沙库巴曲缬沙坦可有效减少持续性房颤导管消融术后6个月的复发率,改善其左心功能,获益可能主要来自对左心房不良基质的改善作用。 展开更多
关键词 心房颤动 导管消融 沙库巴曲缬沙坦 复合终点事件 左心房基质
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肾动脉粥样硬化性狭窄患者行经皮肾动脉支架术临床疗效观察 被引量:2
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作者 王梦梦 隋洪刚 +4 位作者 王效增 赵昕 鲍丹 周铁楠 荆全民 《临床军医杂志》 CAS 2020年第10期1189-1191,1195,共4页
目的探讨肾动脉粥样硬化性狭窄(ARAS)患者行经皮肾动脉支架术(PTRAS)治疗的临床疗效。方法选取北部战区总医院心血管内科自2000年6月至2016年9月收治的259例ARAS患者为研究对象。根据不同的治疗方式将其分为A组(单纯药物优化治疗组,n=1... 目的探讨肾动脉粥样硬化性狭窄(ARAS)患者行经皮肾动脉支架术(PTRAS)治疗的临床疗效。方法选取北部战区总医院心血管内科自2000年6月至2016年9月收治的259例ARAS患者为研究对象。根据不同的治疗方式将其分为A组(单纯药物优化治疗组,n=135)与B组(药物联合PTRAS治疗组,n=124)。记录并比较两组患者治疗后第3天、第1年、第3年收缩压、舒张压、估算肾小球滤过率(eGFR)及其与基线的差值情况。采用Kaplan-Meier生存分析比较两组患者源性的复合终点(PoCE)及主要不良心脑血管事件(MACCE)发生率。结果两组患者治疗后第3年收缩压、舒张压、eGFR及第3年各指标与基线差值比较,差异均无统计学意义(P>0.05)。Kaplan-Meier生存分析显示,两组患者PoCE发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05);B组患者MACCE发生率低于A组,差异有统计学意义(P<0.05)。结论与单纯药物优化治疗比较,药物联合PTRAS不能有效改善收缩压、舒张压、eGFR及PoCE发生率,可减少长期MACCE发生率。ARAS患者介入治疗需慎重,应以药物优化治疗为基础。 展开更多
关键词 肾动脉粥样硬化性狭窄 经皮肾动脉支架植入术 患者源性的复合终点 主要不良心血管事件
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人附睾蛋白4和趋化因子配体9在狼疮性肾炎诊断及预后的应用价值 被引量:2
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作者 魏华 张彩凤 王佳丽 《分子诊断与治疗杂志》 2020年第4期473-477,共5页
目的探讨人附睾蛋白4(HE4)、趋化因子配体9(CXCL9)在狼疮性肾炎(LN)诊断及预后的应用价值。方法选取本院2016年1月~2018年1月收治的82例LN患者作为研究组,另选取80例系统性红斑狼疮(SLE)未合并LN患者作为对照组。检测、对比两组入院时血... 目的探讨人附睾蛋白4(HE4)、趋化因子配体9(CXCL9)在狼疮性肾炎(LN)诊断及预后的应用价值。方法选取本院2016年1月~2018年1月收治的82例LN患者作为研究组,另选取80例系统性红斑狼疮(SLE)未合并LN患者作为对照组。检测、对比两组入院时血清HE4、CXCL9水平,应用受试者工作(ROC)曲线分析血清HE4、CXCL9水平诊断价值。研究组均给予常规治疗,共治疗6个月,治疗后随访1年,根据是否发生复合肾脏终点事件分为预后不良者与预后良好者。统计对比两者入院时、治疗6个月后血清HE4、CXCL9水平,采用Logistic回归分析LN预后影响因素,应用ROC曲线分析血清HE4、CXCL9水平对预后不良的预测价值。结果研究组入院时血清HE4、CXCL9水平高于对照组(P<0.05);ROC曲线分析显示,血清HE4、CXCL9联合诊断AUC为0.773,大于HE4(0.670)、CXCL9(0.613),当HE4截断值>160.07 U/mL、CXCL9截断值>218.93 pg/mL时,敏感度为76.83%,特异度为76.25%;预后不良者治疗6个月后血清HE4、CXCL9水平高于预后良好者(P<0.05);Logistic回归分析显示,SLEDAI评分(OR=2.820)、血清HE4(OR=1.283)、CXCL9(OR=2.141)水平是LN预后的重要影响因素(P<0.05);ROC曲线分析显示,治疗6个月后CXCL9预测预后不良AUC为0.670,大于HE4(0.667),当截断值>191.88时,敏感度为60.00%,特异度为76.12%。结论血清HE4、CXCL9在LN中呈高表达状态,联合检测具有良好诊断价值,是预后的重要影响因素,可作为预后不良的预测因子。 展开更多
关键词 狼疮性肾炎 趋化因子配体9 人附睾蛋白4 复合肾脏终点事件
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