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Frequentist and Bayesian Sample Size Determination for Single-Arm Clinical Trials Based on a Binary Response Variable: A Shiny App to Implement Exact Methods
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作者 Susanna Gentile Valeria Sambucini 《Open Journal of Statistics》 2024年第1期90-105,共16页
Sample size determination typically relies on a power analysis based on a frequentist conditional approach. This latter can be seen as a particular case of the two-priors approach, which allows to build four distinct ... Sample size determination typically relies on a power analysis based on a frequentist conditional approach. This latter can be seen as a particular case of the two-priors approach, which allows to build four distinct power functions to select the optimal sample size. We revise this approach when the focus is on testing a single binomial proportion. We consider exact methods and introduce a conservative criterion to account for the typical non-monotonic behavior of the power functions, when dealing with discrete data. The main purpose of this paper is to present a Shiny App providing a user-friendly, interactive tool to apply these criteria. The app also provides specific tools to elicit the analysis and the design prior distributions, which are the core of the two-priors approach. 展开更多
关键词 binomial proportion Frequentist and Bayesian Power Functions Exact Sample Size Determination Shiny App Two-Priors Approach
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Binomial Proportion Estimation in Longitudinal Data with Non-ignorable Non-response
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作者 Xue-li WANG 《Acta Mathematicae Applicatae Sinica》 SCIE CSCD 2013年第3期623-630,共8页
Non-random missing data poses serious problems in longitudinal studies. The binomial distribution parameter becomes to be unidentifiable without any other auxiliary information or assumption when it suffers from ignor... Non-random missing data poses serious problems in longitudinal studies. The binomial distribution parameter becomes to be unidentifiable without any other auxiliary information or assumption when it suffers from ignorable missing data. Existing methods are mostly based on the log-linear regression model. In this article, a model is proposed for longitudinal data with non-ignorable non-response. It is considered to use the pre-test baseline data to improve the identifiability of the post-test parameter. Furthermore, we derive the identified estimation (IE), the maximum likelihood estimation (MLE) and its associated variance for the post-test parameter. The simulation study based on the model of this paper shows that the proposed approach gives promising results. 展开更多
关键词 binomial proportion information matrix IDENTIFIABILITY non-ignorable non-response variance estimation
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单样本率确切概率检验的样本量与检验效能非单调变化关系的研究 被引量:4
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作者 刘江美 陈平雁 《中国卫生统计》 CSCD 北大核心 2012年第2期164-167,共4页
目的探究单样本率确切概率检验样本量估算非单调性的原因,通过SAS编程纠正其非单调性,并实现先设定检验效能后估算样本量的功能。方法从二项分布的离散性入手,分析检验效能与样本量非单调变化的原因,编写SAS宏程序实现计算功能。结果单... 目的探究单样本率确切概率检验样本量估算非单调性的原因,通过SAS编程纠正其非单调性,并实现先设定检验效能后估算样本量的功能。方法从二项分布的离散性入手,分析检验效能与样本量非单调变化的原因,编写SAS宏程序实现计算功能。结果单样本率确切概率检验中,样本量与检验效能呈锯齿状非单调变化关系,这种现象由离散概率分布的实际检验水准常低于检验前所设定的理论检验水准所致。结论我们提出了纠正单样本率确切概率检验样本量估算的非单调性方法 ,即对于所有满足设定检验效能的样本量,找到一个不中断序列中的最小值,就是所估算的样本量。根据这一思路,本研究还解决了先设定检验效能后估算样本量的问题。 展开更多
关键词 单样本率确切概率检验 样本量 检验效能 SAS 单调性
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极端频率情形下二项分布比例置信区间的比较 被引量:3
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作者 张学新 《重庆师范大学学报(自然科学版)》 CAS CSCD 北大核心 2016年第3期91-97,共7页
为在二项分布比例参数p的点估计p值接近于0或1的极端情形下选择p的置信区间,对Wald,Plus 4,Wilson,CP,Jeffreys,Hall,Kott-Liu,Cai和T-approximation等17种二项分布比例参数p的置信区间的平均覆盖率与期望长度进行模拟比较,分析各置信... 为在二项分布比例参数p的点估计p值接近于0或1的极端情形下选择p的置信区间,对Wald,Plus 4,Wilson,CP,Jeffreys,Hall,Kott-Liu,Cai和T-approximation等17种二项分布比例参数p的置信区间的平均覆盖率与期望长度进行模拟比较,分析各置信区间覆盖率随比例参数p变动时的表现。研究结果表明:Wilson Score检验的置信区间总体最优,在二项分布比例的点估计p值很小或很大时,Cai,Kott-Liu置信区间的覆盖率较好。 展开更多
关键词 二项分布比例p 点估计p值极端 置信区间 覆盖率 平均区间长度
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一种简单有效的二项分布比例参数似然比置信区间的求法 被引量:2
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作者 张学新 《统计与信息论坛》 CSSCI 北大核心 2017年第6期38-41,共4页
对二项分布比例参数p的似然比置信区间,提出一种简便求解方法。在平均覆盖率、平均区间长度及区间长度的95%置信区间准则下与WScore、Plus4、Jeffreys置信区间进行模拟比较。试验表明,在二项分布b(n,p)的参数n≥20且p∈(0.1,0.9)时,该... 对二项分布比例参数p的似然比置信区间,提出一种简便求解方法。在平均覆盖率、平均区间长度及区间长度的95%置信区间准则下与WScore、Plus4、Jeffreys置信区间进行模拟比较。试验表明,在二项分布b(n,p)的参数n≥20且p∈(0.1,0.9)时,该方法获取的似然比置信区间性能优良。当点估计p值不是接近于0或1且n≥20时,推荐使用本方法获取p的置信区间。 展开更多
关键词 二项分布比例p 似然比置信区间 平均覆盖率 平均区间长度 简洁解
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治疗-对照差临床意义判别所需样本量的测定
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作者 赵国龙 闫少秋 《中国医院统计》 2001年第4期201-203,共3页
目的 提出用于治疗 -对照差临床意义判别的样本量测定方法。方法 依据治疗 -对照差与最小临床承认疗效差量的比较推导出所需样本量测定公式 ,以MonteCarlo方法展示其行为。结果 当最小临床承认疗效差量取值为零时 ,本文方法还原为渐... 目的 提出用于治疗 -对照差临床意义判别的样本量测定方法。方法 依据治疗 -对照差与最小临床承认疗效差量的比较推导出所需样本量测定公式 ,以MonteCarlo方法展示其行为。结果 当最小临床承认疗效差量取值为零时 ,本文方法还原为渐近正态法。由所测样本量产生的观测功效与预定功效吻合。结论 对于以判别治疗 -对照差临床意义为目的的临床试验 ,可用本文方法测定所需样本量。 展开更多
关键词 治疗 对照 临床意义 样本量 疗效 吻合 临床试验 差量 结论 目的
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基于2个独立二项分布的风险比的信仰推断
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作者 汪永辉 金华 吴琴 《华南师范大学学报(自然科学版)》 CAS 北大核心 2016年第1期114-118,共5页
2个独立二项分布参数之间的风险比的非劣效性检验在医学统计研究中是一个非常有意义的问题,常用的限制性极大估计方法在大多数情况下都不能控制第一类错误.文中提出用基于信仰推断法来解决基于2个独立二项分布参数之间的风险比的非劣效... 2个独立二项分布参数之间的风险比的非劣效性检验在医学统计研究中是一个非常有意义的问题,常用的限制性极大估计方法在大多数情况下都不能控制第一类错误.文中提出用基于信仰推断法来解决基于2个独立二项分布参数之间的风险比的非劣效性检验问题.模拟结果显示:在小样本的研究情况下,这种基于信仰推断法的MF检验方法能很好地控制第一类错误,检验功效也不差. 展开更多
关键词 二项分布 非劣性检验 信仰推断 P值 功效
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