目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估...目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估计存在偏倚时,效力-效果的估计可能是有偏的。其次,当发现干预措施存在效力-效果差距,不能对所有患者实行一刀切的临床决策,而需要进一步评估影响干预措施效果的真实世界因素,识别可能取得期望效用的患者群体。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献,采用概括性综述的方法,对如何改进RWS设计从而弥合效力-效果差距的方法进行归纳整合和定性描述。结果共纳入10篇文献,探讨如何以RCT研究方案为模板,制定相应的RWS方案,在正确估计效力-效果差距的基础上,进一步评估干预措施在患者亚群中的效果,选取能获得预期收益风险比的患者亚群,从而弥合效力-效果差距。结论使用医疗大数据,模拟目标试验方案关键特征,可以提高研究结果的真实性和有效性,弥合效力-效果差距。展开更多
目前开展的真实世界研究(real world study,RWS)仍存在诸多局限性,而未能在卫生技术评估方面充分发挥应有的作用。因此,有必要改进传统RWS设计,以产生高质量的医学证据。策略之一是仿照随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)...目前开展的真实世界研究(real world study,RWS)仍存在诸多局限性,而未能在卫生技术评估方面充分发挥应有的作用。因此,有必要改进传统RWS设计,以产生高质量的医学证据。策略之一是仿照随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)开展观察性研究(又称RCT仿真或模拟研究),既借鉴了RCT设计优势,增强了因果推断的强度,又保留了RWS的代表性,可以作为打通药品上市前与上市后证据链的桥梁,以期为医疗决策提供合理的证据支撑。仿照RCT开展观察性研究分为两步:第一步,基于临床问题构建一个目标试验,参照目标试验关键特征构建相应的RWS方案(包括纳排标准、治疗策略、分配程序、随访、结局定义、因果对比和统计分析策略),特别注意减小模拟差异和控制相关偏倚;第二步,使用真实世界数据(real world data,RWD)按照既定研究方案进行数据分析,得到相应结果。展开更多
文摘目的干预措施在临床实践中的实际干预效果与随机对照试验(RCT)中表现的效力存在差异,即效力-效果差距。RCT结果与真实世界研究(RWS)结果的差异可能无法代表真实的效力-效果差距,这是因为当RWS与RCT在研究设计上有较大差异,或RWS结果估计存在偏倚时,效力-效果的估计可能是有偏的。其次,当发现干预措施存在效力-效果差距,不能对所有患者实行一刀切的临床决策,而需要进一步评估影响干预措施效果的真实世界因素,识别可能取得期望效用的患者群体。方法检索PubMed、Embase、Web of Science、万方数据知识服务平台、维普数据库、中国知网6个数据库从建库至2022年12月31日的中英文文献,采用概括性综述的方法,对如何改进RWS设计从而弥合效力-效果差距的方法进行归纳整合和定性描述。结果共纳入10篇文献,探讨如何以RCT研究方案为模板,制定相应的RWS方案,在正确估计效力-效果差距的基础上,进一步评估干预措施在患者亚群中的效果,选取能获得预期收益风险比的患者亚群,从而弥合效力-效果差距。结论使用医疗大数据,模拟目标试验方案关键特征,可以提高研究结果的真实性和有效性,弥合效力-效果差距。
文摘目前开展的真实世界研究(real world study,RWS)仍存在诸多局限性,而未能在卫生技术评估方面充分发挥应有的作用。因此,有必要改进传统RWS设计,以产生高质量的医学证据。策略之一是仿照随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)开展观察性研究(又称RCT仿真或模拟研究),既借鉴了RCT设计优势,增强了因果推断的强度,又保留了RWS的代表性,可以作为打通药品上市前与上市后证据链的桥梁,以期为医疗决策提供合理的证据支撑。仿照RCT开展观察性研究分为两步:第一步,基于临床问题构建一个目标试验,参照目标试验关键特征构建相应的RWS方案(包括纳排标准、治疗策略、分配程序、随访、结局定义、因果对比和统计分析策略),特别注意减小模拟差异和控制相关偏倚;第二步,使用真实世界数据(real world data,RWD)按照既定研究方案进行数据分析,得到相应结果。
