构建基于特许药械政策的真实世界数据研究模式 被引量：9

1

作者 姚明宏 任燕 +11 位作者 贾玉龙 王雨宁 谭婧 王雯 李玲 徐嘉悦 熊益权 林凯 李耀华 魏春敏 朱宁 孙鑫 《中国食品药品监管》 2021年第11期14-19,共6页

基于特许药械政策支持,截至2021年10月,海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药械真实世界数据研究已开展第2批真实世界临床数据研究试点工作。期间基于博鳌乐城真实世界数据的特许创新医疗器械“青光眼引流管”获得了国家药监局批准,表... 基于特许药械政策支持,截至2021年10月,海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药械真实世界数据研究已开展第2批真实世界临床数据研究试点工作。期间基于博鳌乐城真实世界数据的特许创新医疗器械“青光眼引流管”获得了国家药监局批准,表明真实世界数据可以作为药品获批的有效科学依据,被认为具有重大的改革创新意义。本研究团队在前期方法学理论研究和特许药械真实世界临床评价实践的基础上,结合国内外真实世界数据研究最新的技术指导原则和技术规范,探讨博鳌乐城特许药械真实世界数据研究的模式、设计和数据库构建,以期为监管部门、申办方和相关学者在博鳌乐城开展特许药械真实世界数据研究提供参考。 展开更多

关键词 博鳌乐城 特许药械 真实世界数据 研究模式 数据库

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基于“港澳药械通”政策探索建立真实世界数据质量管理体系 被引量：4

2

作者 周文菁 娄小焕 +1 位作者 杨燕海 姚元庆 《中国医院药学杂志》 CAS 北大核心 2023年第15期1721-1725,共5页

目的:基于“港澳药械通”政策探索建立真实世界数据(real-world data,RWD)的质量管理体系,为提高RWD质量提供参考。方法:针对RWD质量风险要点,结合工作实践及文献查阅,建立RWD质量管理体系。采用便利抽样方法,针对中国香港大学深圳医院2... 目的:基于“港澳药械通”政策探索建立真实世界数据(real-world data,RWD)的质量管理体系,为提高RWD质量提供参考。方法:针对RWD质量风险要点,结合工作实践及文献查阅,建立RWD质量管理体系。采用便利抽样方法,针对中国香港大学深圳医院2021年4月至2022年11月使用“港澳药械通”产品产生的RWD进行质量控制,抽查比例为10%~20%,采用频数统计和构成比进行统计描述,SPSS 21.0软件进行统计分析。结果:建立了一套覆盖“港澳药械通”制度、人员、培训、质量控制4个维度的通用型质量管理体系。通过实施质量管理,总结“港澳药械通”RWD收集存在的常见问题,其中排名前3的分别为数据记录问题(占比44.4%)、研究设计问题(占比31.9%)、文件管理问题(占比15.3%)。结论:该研究建立基于“港澳药械通”实践的RWD管理体系,关注数据的完整性、准确性和透明性,有助于识别及干预RWD质量风险,具有一定的可操作性及参考价值,为探索适合中国的RWD应用策略提供了有益参考。 展开更多

关键词 港澳药械通 特许药械 真实世界数据 质量管理

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博鳌乐城眼科特许医疗器械真实世界研究实践与临床医生的思考 被引量：4

3

作者 陈蔚 刘密密 +1 位作者 梁远波 瞿佳 《中国食品药品监管》 2020年第11期32-35,共4页

眼科作为首批入驻博鳌超级医院的专科团队,基于国务院双“国九条”特许药械政策,目前已开展包括波士顿人工角膜、欧康维视YUTIQ和巩膜镜等12项特许引进项目。其中,青光眼微创引流管XEN®项目于2020年3月26日正式被国家药监局批准上... 眼科作为首批入驻博鳌超级医院的专科团队,基于国务院双“国九条”特许药械政策,目前已开展包括波士顿人工角膜、欧康维视YUTIQ和巩膜镜等12项特许引进项目。其中,青光眼微创引流管XEN®项目于2020年3月26日正式被国家药监局批准上市,成为首例应用临床真实世界数据注册上市的特许产品。为进一步推动利用国内外真实世界数据和证据加快创新药械审评的探索性实践,本文对博鳌乐城国际医疗旅游先行区眼科真实世界数据研究工作进行总结和思考,以期为临床真实世界数据研究提供参考。 展开更多

关键词 特许药械 临床真实世界数据 博鳌乐城先行区 创新药械审评 产品上市

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区块链+特许药械追溯管理的实践与思考 被引量：4

4

作者 李丽静 黎运达 +3 位作者 包淑娟 李木子 赵锦 刘新成 《中国医药导刊》 2020年第9期654-658,共5页

为实现政府相关监管部门对博鳌乐城特许药械的有效监管,海南省药品监督管理局为博鳌乐城先行区构建了特许药械追溯管理平台。平台以区块链技术为核心,结合物联网、电子围栏等技术实现了特许药械来源可溯、去向可查、责任可追的良性监管... 为实现政府相关监管部门对博鳌乐城特许药械的有效监管,海南省药品监督管理局为博鳌乐城先行区构建了特许药械追溯管理平台。平台以区块链技术为核心,结合物联网、电子围栏等技术实现了特许药械来源可溯、去向可查、责任可追的良性监管。为了推广平台的建设成果、推介区块链技术在药械追溯领域的应用经验,本文提炼出平台的优势与特点、描述了平台核心技术的应用场景、梳理出平台主要应用成果,并对平台发展方向进行了思考和总结。 展开更多

关键词 特许药械 药械追溯 智慧监管 区块链

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78例单侧耳蜗植入术后短期康复效果真实世界研究

5

作者 崔经伟 曾顺年 +4 位作者 周小慧 倪逸菲 施通 祝道桂 张劲 《中华耳科学杂志》 CSCD 北大核心 2024年第2期201-206,共6页

目的 收集双耳重度或极重度感音神经性听力损失患者术前、术中、术后各项真实世界数据,评估单侧人工耳蜗植入对该类患者的术后短期听觉及言语康复效果,同时评估真实环境中Ultra植入体的安全性和有效性。方法 选取2020年9月1日—2021年12... 目的 收集双耳重度或极重度感音神经性听力损失患者术前、术中、术后各项真实世界数据,评估单侧人工耳蜗植入对该类患者的术后短期听觉及言语康复效果,同时评估真实环境中Ultra植入体的安全性和有效性。方法 选取2020年9月1日—2021年12月22日在海南博鳌超级医院接受人工耳蜗植入(植入年龄>12个月)的78例双侧重度、极重度感音神经性听力损失的患者为研究对象,对所有受试者进行术前基线评估;比较术后患者听力改善、言语能力改善、听觉功能康复,以及术中、术后随访期不良事件发生情况,于人工耳蜗开机当天、开机后1个月±7 d、开机后3个月±14 d、开机后6个月±30 d以进行临床随访,分析患者术前裸耳、术后助听听阈测试及其他各项测试结果的前后变化。结果 术后开机、开机后1、3、6个月,所有患者平均助听听阈随康复时间的延长而逐渐减小,与术前裸耳比较,差异有统计学意义(<3岁:χ^(2)=1341.97,P<0.05;3~5岁:χ^(2)=912.81,P<0.05;6岁及以上:χ^(2)=1 495.36,P<0.05);言语识别率随康复时间的延长而提升,与术前裸耳比较,差异有统计学意义(3~5岁单音节:χ^(2)=239.08, P<0.05;3~5岁双音节:χ^(2)=153.66, P<0.05;6岁及以上单音节:χ^(2)=281.31, P<0.05;6岁及以上双音节:χ^(2)=152.44, P<0.05;6岁及以上语句:χ^(2)=197.06, P<0.05)。研究中未发生因器械不良反应而导致退出的不良事件。结论单侧植入人工耳蜗的双侧重度或极重度听力损失患者能够在术后短期内获得良好的听力重建效果,本研究中获得的真实世界数据能够为Ultra植入体的临床应用提供可靠证据。 展开更多

关键词 真实世界数据研究 特许药械 人工耳蜗 听觉言语康复 言语识别率

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人源化抗GD2抗体那昔妥单抗治疗神经母细胞瘤的研究进展 被引量：3

6

作者 张纯萍 郑秀芬 +2 位作者 符馨尹 任少琳 陈春颜 《中国医院药学杂志》 CAS 北大核心 2023年第14期1642-1647,共6页

神经母细胞瘤(neuroblastoma,NB)是儿童中最常见的颅外实体性恶性肿瘤,虽然采用包括手术、放疗和联合化疗在内的多模式治疗已经改善了许多高危神经母细胞瘤(high-risk neuroblastoma,HR-NB)患儿的预后,但HR-NB患儿的5年生存率仍然低于50... 神经母细胞瘤(neuroblastoma,NB)是儿童中最常见的颅外实体性恶性肿瘤,虽然采用包括手术、放疗和联合化疗在内的多模式治疗已经改善了许多高危神经母细胞瘤(high-risk neuroblastoma,HR-NB)患儿的预后,但HR-NB患儿的5年生存率仍然低于50%。神经节苷脂(ganglioside,GD2)的识别为抗GD2单克隆抗体的免疫治疗提供了识别靶点。那昔妥单抗(naxitamab)是靶向GD2的人源化单克隆抗体,该文从作用机制、药动学、临床应用评价、安全性等方面对那昔妥单抗进行综述,以期为其临床合理应用提供参考。 展开更多

关键词 神经母细胞瘤 抗GD2抗体 那昔妥单抗 特许药

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特许药械真实世界研究中外部对照的研究设计要点和统计分析方法 被引量：2

7

作者 曹寒 王锴 姚晨 《中国食品药品监管》 2023年第10期114-123,共10页

特许药械由于临床急需的特点而难以设立同期内部对照(IC),其在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称乐城先行区)进行的真实世界研究(RWS)常以单臂研究为主,但单臂研究结果解释性有限且不能有效控制偏倚。国际人用药品注册技术协调会... 特许药械由于临床急需的特点而难以设立同期内部对照(IC),其在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称乐城先行区)进行的真实世界研究(RWS)常以单臂研究为主,但单臂研究结果解释性有限且不能有效控制偏倚。国际人用药品注册技术协调会(ICH)、美国食品药品监督管理局(FDA)以及我国国家药品监督管理局(NMPA)发布的指导原则中,针对特殊场景均推荐使用外部对照(EC)。本文将以上述国内外指导原则为依据,按照研究设计和统计分析两个阶段,分别介绍针对乐城先行区特许药械RWS场景下EC的研究设计要点和统计分析方法,旨在为开展特许药械相关高质量临床研究、加快国内注册审批提供参考依据。 展开更多

关键词 特许药械 真实世界研究 单臂研究 外部对照 贝叶斯统计

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基于特许药械真实世界数据研究的创新护理服务模型构建

8

作者 李清月 陈涛 张和妹 《中国科技期刊数据库 医药》 2023年第9期9-12,共4页

探讨基于特许药械真实世界数据研究的创新护理服务模型构建与研究。方法 选取2023年1月至2023年6月在博鳌乐城先行区使用特许创新药械并接受新构建的“互联网+”信息化护理模型干预的患者作为观察组(n=276);另选取2022年1月至2022年12... 探讨基于特许药械真实世界数据研究的创新护理服务模型构建与研究。方法 选取2023年1月至2023年6月在博鳌乐城先行区使用特许创新药械并接受新构建的“互联网+”信息化护理模型干预的患者作为观察组(n=276);另选取2022年1月至2022年12月在博鳌乐城先行区的使用特许创新药械并接受常规护理服务干预的患者作为对照组(n=226)。收集两组特许药械的不良事件发生情况,状况比较分析两组的护理质量评分、患者满意度及护理前后心理状态评估。结果 两组均无特许药械不良事件发生。观察组在Servqual量表各项目评分与患者满意度均显著高于对照组(P<0.05)。护理后,两组的SDS和SAS评分均较护理前下降,且观察组显著低于对照组(P<0.05)。结论 基于特许药械真实世界数据研究的互联网信息化护理模型构建相较于常规护理服务可进一步提高护理服务质量,为加速推动特许创新药械发展提供有力的支撑。 展开更多

关键词 特许药械 真实世界数据 互联网信息化 护理模型

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博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药械政策实施研究与分析 被引量：6

9

作者 常丽梅 李耀华 +2 位作者 侯媛媛 蔡立宪 谢万生 《中国药事》 CAS 2022年第10期1103-1109,共7页

目的:为研究者和监管部门在特许药械政策制度建设方面提供参考建议。方法:对近年来国家及海南省政府针对乐城先行区特许药械政策及实施情况进行总结,分析乐城先行区特许药械全流程监管模式,探讨新发展形势下面临的挑战。结果与结论:基... 目的:为研究者和监管部门在特许药械政策制度建设方面提供参考建议。方法:对近年来国家及海南省政府针对乐城先行区特许药械政策及实施情况进行总结,分析乐城先行区特许药械全流程监管模式,探讨新发展形势下面临的挑战。结果与结论:基于近四年的探索,海南省已建立一套行之有效、全面完善的乐城模式特许药械监管体系,但未来还需在风险防控、制度建设、医疗服务体系等方面继续细致深化。 展开更多

关键词 乐城先行区 特许药械政策 真实世界研究 实施情况 监管体系

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海南博鳌乐城先行区真实世界研究统筹“研-评-产”相结合的创新发展模式

10

作者 高玉欣 常丽梅 黄凌 《中国食品药品监管》 2024年第10期34-41,共8页

本文总结了海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药品和医疗器械真实世界研究试点应用基本情况,探讨了乐城先行区真实世界研究的监管制度体系和研究进展,及其在“研-评-产”相结合的创新发展模式中的作用。乐城先行区开展临床真实世界数... 本文总结了海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特许药品和医疗器械真实世界研究试点应用基本情况,探讨了乐城先行区真实世界研究的监管制度体系和研究进展,及其在“研-评-产”相结合的创新发展模式中的作用。乐城先行区开展临床真实世界数据应用,降低了临床试验的经济成本,缩短了药械研发时限,推动了临床急需进口药械和已在境外上市的全球创新药械在国内的上市进程,惠及了更广大的患者人群。同时,乐城先行区为利用真实世界证据支持药品、医疗器械监管决策的方法提供了全新的视角和路径,探索出了先进药械“研-评-产”创新发展模式。此外,真实世界数据应用试点为进一步拓展真实世界数据应用范围积累了宝贵经验,试点经验具有一定的推广应用潜力。 展开更多

关键词 乐城先行区 真实世界研究 特许药品和医疗器械 监管体系 创新发展模式

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通过特许药物经销商增加注射避孕针剂的使用,加纳

11

《生殖医学杂志》 CAS 2015年第2期156-156,共1页

在加纳,使用口服避孕药和避孕套的大多数妇女从由非药剂师经营的独立商业（特许药品商店）那里获得这些药具。这类经销商经药品委员会批准,出售一些非处方药,但不包括注射避孕剂——这个国家使用最广泛的方法。在全国范围内,私营药品经... 在加纳,使用口服避孕药和避孕套的大多数妇女从由非药剂师经营的独立商业（特许药品商店）那里获得这些药具。这类经销商经药品委员会批准,出售一些非处方药,但不包括注射避孕剂——这个国家使用最广泛的方法。在全国范围内,私营药品经销商在数量上超过药房五倍,他们的营业时间比公共卫生设施更长,并且顾客感到他们的职员更为友善。 展开更多

关键词 特许药物 经销商 注射避孕针剂 加纳

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特许创新药械在博鳌乐城开展真实世界数据研究的模式探索 被引量：11

12

作者 任燕 姚明宏 +3 位作者 姚晨 刘艳梅 贾玉龙 孙鑫 《中国食品药品监管》 2020年第11期14-20,共7页

2018年以来,国务院、海南省政府先后出台相关政策,针对博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展的真实世界临床数据应用研究,其产生的真实世界证据可用于特许进口创新药械的注册申请。基于前期试点项目的实证研究,本文分析和总结了博鳌乐城创新... 2018年以来,国务院、海南省政府先后出台相关政策,针对博鳌乐城国际医疗旅游先行区开展的真实世界临床数据应用研究,其产生的真实世界证据可用于特许进口创新药械的注册申请。基于前期试点项目的实证研究,本文分析和总结了博鳌乐城创新药械真实世界数据研究的创新设计和创新技术应用,以期探索博鳌乐城创新药械真实世界数据研究的创新模式。 展开更多

关键词 博鳌乐城 真实世界数据研究 特许创新药械 临床评价 监管决策

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以拓展性临床试验为主的非常规用药行为对比研究及启示 被引量：1

13

作者 阮未艾 姚峥嵘 王艳翚 《中国药学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2022年第8期669-674,共6页

目的为完善我国拓展性临床试验提供思路。方法通过查阅国内外文献,从国内外发展、特许进口创新药械使用及超说明书用药的异同点3个方面对拓展性临床试验进行对比分析。结果疾病谱日益演变的背景下,拓展性临床试验因其人文特性及治病需... 目的为完善我国拓展性临床试验提供思路。方法通过查阅国内外文献,从国内外发展、特许进口创新药械使用及超说明书用药的异同点3个方面对拓展性临床试验进行对比分析。结果疾病谱日益演变的背景下,拓展性临床试验因其人文特性及治病需求而具有重要价值,但这一制度在我国尚无实践案例,其运行机制仍有待完善。结论我国应借鉴国外经验,参考相关非常规用药行为规范,加强政策引导,实现制度的嫁接和运用。 展开更多

关键词 拓展性临床试验 特许创新药械 超说明书用药

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