基于真实世界数据的3种免疫调节药药品不良反应信号挖掘研究

1

作者 蔡峥 门鹏 +1 位作者 宋再伟 赵荣生 《中国临床药理学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2024年第6期909-913,共5页

目的分析沙利度胺、来那度胺和泊马度胺3种免疫调节药(IMiD)的上市后安全性特征,以期为临床合理用药提供参考。方法用OpenVigil 2.0工具收集2013年第一季度至2022第二季度期间美国食品药品监督管理局(FDA)不良事件报告系统(FAERS)中以上... 目的分析沙利度胺、来那度胺和泊马度胺3种免疫调节药(IMiD)的上市后安全性特征,以期为临床合理用药提供参考。方法用OpenVigil 2.0工具收集2013年第一季度至2022第二季度期间美国食品药品监督管理局(FDA)不良事件报告系统(FAERS)中以上述3种IMiDs为首要怀疑药物的不良事件(ADE)报告数据,按照国际医学术语词典(MedDRA术语)25.0进行映射,对高频度ADE进行分析;根据报告比值比(ROR)法和比例报告比值(PRR)法筛选出药品不良反应(ADR)的有效信号,对高强度信号进行分析。结果在发生频次前20位的ADE方面,3种药物均出现周围神经病、血细胞计数减少、血栓形成、皮肤鳞状细胞癌等ADE,但累及的组织器官系统分布情况不同。在信号强度前20位的ADR中,3种药物均有近半数ADR信号同时属于高频ADE范围,其中3种药物均出现人绒毛膜促性腺激素增加,沙利度胺和来那度胺均出现妊娠试验假阳性、直肠腺癌和结肠腺癌,泊马度胺和来那度胺均出现全血细胞计数减少。结论3种IMiDs的ADE整体分布具有一致性,但具体ADR信号特征存在一定差异。在临床应用时,应予以血细胞减少、周围神经病、血栓以及第二原发恶性肿瘤更多关注。 展开更多

关键词 沙利度胺 来那度胺 泊马度胺 安全性 真实世界数据

原文传递

泊马度胺治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的疗效、安全性研究 被引量：2

2

作者 卢静 何海燕 +6 位作者 李璐 强琬婷 刘进 郭沛 姜华 傅卫军 杜鹃 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2023年第1期75-78,共4页

多发性骨髓瘤(MM)是好发于老年患者的恶性浆细胞疾病。近10余年靶向新药(包括硼替佐米、来那度胺等)、造血干细胞移植及嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞免疫治疗的应用,使骨髓瘤患者的疗效和预后取得了革命性进步[1],但MM至今仍无法治愈,患者... 多发性骨髓瘤(MM)是好发于老年患者的恶性浆细胞疾病。近10余年靶向新药(包括硼替佐米、来那度胺等)、造血干细胞移植及嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞免疫治疗的应用,使骨髓瘤患者的疗效和预后取得了革命性进步[1],但MM至今仍无法治愈,患者终将面临疾病复发进展,进而难治[2]。如何为复发/难治性MM(RRMM)患者选择治疗方案仍然是临床面临的难题。泊马度胺是第三代免疫调节剂,具有多重抗骨髓瘤机制,通过与Cereblon结合激活E3泛素连接酶复合物活性,促进底物蛋白Ikaros和Aiolos泛素化和蛋白水解,抑制MM细胞增殖[3-5],并发挥免疫调节和抗血管生成作用,对既往硼替佐米及来那度胺等靶向药物耐药的MM患者有显著疗效。2013年泊马度胺被美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗RRMM,2020年11月泊马度胺在我国获批上市。目前泊马度胺在国内应用时间较短,其治疗RRMM的疗效、安全性数据较少。因此本研究回顾性分析50例应用泊马度胺治疗的RRMM患者的疗效及安全性,旨在为RRMM患者的治疗选择提供借鉴和参考。 展开更多

关键词 泊马度胺 细胞免疫治疗 来那度胺 疗效及安全性 骨髓瘤患者 嵌合抗原受体 造血干细胞移植 硼替佐米

原文传递

沙利度胺及其类似物相关肝损伤文献病例分析 被引量：1

3

作者 梁瑜 赵俊 +3 位作者 倪倍倍 李晓 郭切 孟真 《药物不良反应杂志》 CSCD 2023年第2期89-94,共6页

目的了解沙利度胺及其类似物相关肝损伤的临床特征。方法检索国内外相关数据库(截至2022年8月31日),收集沙利度胺及其类似物来那度胺、泊马度胺相关肝损伤的病例报告类文献,记录患者性别、年龄、原发病、用药情况、肝损伤发生情况(发生... 目的了解沙利度胺及其类似物相关肝损伤的临床特征。方法检索国内外相关数据库(截至2022年8月31日),收集沙利度胺及其类似物来那度胺、泊马度胺相关肝损伤的病例报告类文献,记录患者性别、年龄、原发病、用药情况、肝损伤发生情况(发生时间、临床表现、肝功能状况、肝损伤分型等)以及处置和转归情况,进行描述性统计分析。结果纳入分析的患者共18例,男性11例,女性7例;年龄36~93岁,平均60岁;原发病为多发性骨髓瘤者16例,浆细胞白血病和骨髓增生异常综合征各1例;应用沙利度胺者9例,来那度胺6例,泊马度胺3例;开始用药至发生肝损伤的时间为4~232 d,≤60 d者15例;肝细胞损伤型9例,胆汁淤积型7例,因缺少数据未判定分型2例。18例患者均有不同程度肝功能异常,主要为丙氨酸转氨酶和天冬氨酸转氨酶升高(16例)、总胆红素升高(14例)、碱性磷酸酶升高(12例);15例有临床表现记录,主要为黄疸(13例)、乏力(7例)和恶心(4例)。诊断肝损伤后18例患者均停用沙利度胺或其类似物,其中4例予对症支持治疗;13例停药后7~28 d肝功能好转或恢复正常,5例死亡(2例死于肝衰竭,3例死于原发病或其他合并症)。结论沙利度胺及其类似物相关肝损伤多发生在用药2个月内,临床表现与其他药物所致肝损伤相似;停药后多数患者肝功能可好转或恢复正常,但少数可进展为肝衰竭致死亡。 展开更多

关键词 化学及药物性肝损伤 沙利度胺 来那度胺 泊马度胺

原文传递

中性粒细胞/淋巴细胞比值及单核细胞/淋巴细胞比值预测泊马度胺为基础方案治疗复发难治多发性骨髓瘤疗效的价值

4

作者 王炳晨 毕耜磊 +1 位作者 张千惠 关建民 《中国药物经济学》 2024年第8期38-43,共6页

目的探讨外周血中性粒细胞/淋巴细胞比值(NLR)及单核细胞/淋巴细胞比值(MLR)预测泊马度胺为基础方案治疗复发难治多发性骨髓瘤(RRMM)疗效的价值。方法选取2021年3月至2023年3月在菏泽市立医院行泊马度胺为基础方案治疗的37例RRMM患者为... 目的探讨外周血中性粒细胞/淋巴细胞比值(NLR)及单核细胞/淋巴细胞比值(MLR)预测泊马度胺为基础方案治疗复发难治多发性骨髓瘤(RRMM)疗效的价值。方法选取2021年3月至2023年3月在菏泽市立医院行泊马度胺为基础方案治疗的37例RRMM患者为观察组,并选取40例同期健康体检者为对照组。比较两组患者外周血NLR、MLR水平及观察组不同疗效患者外周血NLR、MLR水平,外周血NLR、MLR水平与疗效的相关性,分析外周血NLR、MLR水平对以泊马度胺为基础方案治疗效果的预测价值。结果治疗后观察组外周血NLR、MLR水平均明显低于治疗前,且治疗前与治疗后观察组外周血NLR、MLR水平均明显高于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。观察组经治疗后完全缓解5例,部分缓解14例,轻微缓解8例,无效10例。完全缓解组外周血NLR、MLR水平最低,其次为部分缓解组和轻微缓解组,无效组最高,4组外周血NLR、MLR水平比较差异有统计学意义(P<0.05)。外周血NLR、MLR水平与以泊马度胺为基础方案的治疗效果均显著正相关(P<0.001)。预测价值受试者工作特征曲线(ROC)分析得出,外周血NLR对治疗后疗效预测曲线下面积(AUC)为0.753,P=0.005,灵敏度为81.5%,特异度为64.7%,95%CI为0.597~0.909。外周血MLR对治疗后疗效预测AUC为0.735,P=0.009,灵敏度为85.2%,特异度为64.7%,95%CI为0.563~0.908。结论外周血NLR和MLR水平在对以泊马度胺为基础的方案治疗RRMM效果的预测中具有重要价值,治疗后外周血NLR和MLR水平显著降低提示治疗效果较好。 展开更多

关键词 多发性骨髓瘤 泊马度胺 中性粒细胞/淋巴细胞比值 单核细胞/淋巴细胞比值

原文传递

泊马度胺致多发性骨髓瘤患者血管性水肿1例

5

作者 王莎 范佳鑫 《中国肿瘤临床》 CAS CSCD 北大核心 2024年第3期159-160,共2页

患者男性,体表面积为1.86 m^(2),既往特异性皮炎,症状以瘙痒为主;2型糖尿病。因查血常规发现球蛋白增多,2023年11月就诊于江门市五邑中医院。血常规示:白细胞计数8.48×10^(9)/L、血红蛋白79 g/L、血小板计数260×10^(9)/L;生... 患者男性,体表面积为1.86 m^(2),既往特异性皮炎,症状以瘙痒为主;2型糖尿病。因查血常规发现球蛋白增多,2023年11月就诊于江门市五邑中医院。血常规示:白细胞计数8.48×10^(9)/L、血红蛋白79 g/L、血小板计数260×10^(9)/L;生化检查:总蛋白84.8μmoL/L、白蛋白37.5μmoL/L、球蛋白47.3μmoL/L、肌酐221μmoL/L、尿素10.06μmoL/L、β2微球蛋白7.29 mg/L、L-乳酸脱氢酶258 U/L。骨髓瘤相关检查,血清蛋白电泳:M蛋白为34.4%。血清免疫固定电泳:阳性,单克隆免疫球蛋白类型为IgG-λ型。尿本周氏蛋白电泳:阳性,单克隆免疫球蛋白类型为IgG-λ伴λ游离轻链型。 展开更多

关键词 泊马度胺 多发性骨髓瘤 血管性水肿 不良反应

下载PDF 职称材料

以泊马度胺为基础的方案治疗复发难治多发性骨髓瘤3例并文献复习

6

作者 卓伟彬 凌宇 +4 位作者 庞艳彬 龚毅 吴微 包世杰 孙志强 《白血病．淋巴瘤》 CAS 2024年第3期185-188,共4页

目的探讨以泊马度胺为基础的方案治疗复发难治多发性骨髓瘤(MM)患者的安全性和有效性。方法回顾性分析南方医科大学深圳医院收治的3例以泊马度胺为基础的方案治疗复发难治MM患者的临床资料,总结患者治疗效果,并复习相关文献。结果例1为7... 目的探讨以泊马度胺为基础的方案治疗复发难治多发性骨髓瘤(MM)患者的安全性和有效性。方法回顾性分析南方医科大学深圳医院收治的3例以泊马度胺为基础的方案治疗复发难治MM患者的临床资料,总结患者治疗效果,并复习相关文献。结果例1为71岁女性,2011年诊断为MM IgG-λ型,行硼替佐米+来那度胺方案治疗;2021年7月行PET-CT示脊柱旁软组织髓外复发,采用BenPD(苯达莫司汀+泊马度胺+地塞米松)方案治疗4个疗程后达完全缓解;第5个疗程后出现肺部感染,抗感染治疗明显好转,后予PD(泊马度胺+地塞米松)方案维持治疗。例2为71岁男性,2019年12月诊断为MM IgD-λ型,采用D-VRD(达雷妥尤单抗+硼替佐米+来那度胺+地塞米松)方案治疗4个疗程后达完全缓解;因周围神经炎更换方案中药物,予达雷妥尤单抗+伊沙佐米方案维持治疗15个月后复发;予IPD(伊沙佐米+泊马度胺+地塞米松)方案治疗4个疗程后达到非常好的部分缓解,并序贯自体造血干细胞移植(ASCT)。例3为52岁男性,2019年5月诊断为MMλ型,予包括硼替佐米、表柔比星等方案治疗,2020年3月评估达部分缓解;于2020年5月行ASCT,予伊沙佐米维持治疗,移植后16个月复发,予硼替佐米、来那度胺等治疗仍疾病稳定,改用BenPD方案治疗2个疗程后达微小缓解;BenPD方案持续治疗4个月后疾病进展,最终死亡。结论以泊马度胺为基础的方案治疗伴髓外复发、三重耐药、自体造血干细胞移植后复发的MM患者具有良好疗效,安全性较好。 展开更多

关键词 多发性骨髓瘤 复发难治 泊马度胺 药物疗法 联合

原文传递

以达雷妥尤单抗为基础的联合方案治疗复发难治多发性骨髓瘤的效果与安全性

7

作者 王共爱 梁艳艳 +3 位作者 张永田 张园园 董沙沙 郝云良 《白血病．淋巴瘤》 CAS 2024年第3期152-155,共4页

目的探讨以达雷妥尤单抗为基础的联合方案治疗复发难治多发性骨髓瘤(RRMM)的效果与安全性。方法回顾性病例系列研究。回顾性分析2020年1月至2022年12月济宁市第一人民医院38例RRMM患者的临床资料,所有患者均采用以达雷妥尤单抗为基础的... 目的探讨以达雷妥尤单抗为基础的联合方案治疗复发难治多发性骨髓瘤(RRMM)的效果与安全性。方法回顾性病例系列研究。回顾性分析2020年1月至2022年12月济宁市第一人民医院38例RRMM患者的临床资料,所有患者均采用以达雷妥尤单抗为基础的联合方案治疗。其中12例采用Dd(达雷妥尤单抗联合地塞米松)方案,20例采用DPD(Dd方案基础上联合泊马度胺)方案,6例采用DVD(Dd方案基础上联合硼替佐米)方案。分析患者疗效和不良反应发生情况,采用Kaplan-Meier法进行生存分析。结果中位随访时间9.5个月(1.0个月,32.5个月),治疗时间中位数6.2个月(3.2个月,25.6个月)。38例患者中完全缓解7例(18.7%),非常好的部分缓解9例(23.6%),部分缓解10例(26.3%),微小缓解4例(10.5%),疾病稳定5例(13.1%),疾病进展3例(7.9%),总有效率(ORR)78.9%(30/38)。Dd方案治疗组ORR 66.7%(8/12),DVD方案治疗组ORR 83.3%(5/6),DPD方案治疗组ORR 85.0%(17/20)。DVD方案治疗组和DPD方案治疗组ORR比较差异无统计学意义(χ^(2)=0.01,P>0.05);DVD方案治疗组和Dd方案治疗组ORR比较差异无统计学意义(χ^(2)=0.55,P>0.05);DPD方案治疗组和Dd方案治疗组ORR比较差异无统计学意义(χ^(2)=1.47,P>0.05)。38例患者中位无进展生存(PFS)时间为12.5个月(95%CI:8.5~24.2个月),中位总生存(OS)时间未达到,1年OS率为89.4%。38例患者中,发生输注反应5例,发生3级中性粒细胞减少7例、3级血小板计数减少9例、重度贫血12例,未发生因不耐受不良反应而停药或药物减量情况。结论以达雷妥尤单抗为基础的联合方案治疗RRMM效果和安全性较好。 展开更多

关键词 多发性骨髓瘤 达雷妥尤单抗 泊马度胺 复发 难治

原文传递

基于FAERS数据库对泊马度胺不良事件信号的挖掘与分析

8

作者 刘小彤 成娟 《现代药物与临床》 CAS 2024年第6期1613-1619,共7页

目的 基于美国食品药品监督管理局(FDA)不良事件报告系统(FAERS)中的不良事件报告挖掘泊马度胺相关的不良事件信号,为临床安全合理用药提供参考。方法 收集FAERS数据库中泊马度胺2013年2月8日—2024年3月20日的数据,采用报告比值比法(R... 目的 基于美国食品药品监督管理局(FDA)不良事件报告系统(FAERS)中的不良事件报告挖掘泊马度胺相关的不良事件信号,为临床安全合理用药提供参考。方法 收集FAERS数据库中泊马度胺2013年2月8日—2024年3月20日的数据,采用报告比值比法(ROR)和贝叶斯可信传播神经网络法(BCPNN)法进行不良事件信号挖掘。结果 最终纳入14618份有效泊马度胺不良事件报告,得到152个不良事件信号,共累及17个器官系统分类(SOC)。其中男性构成比(50.43%)高于女性(45.03%);年龄主要分布在60岁以上(56.37%)的人群;累及的SOC主要包括各类检查,呼吸系统、胸及纵隔疾病,血液及淋巴系统疾病,感染及侵染类疾病等;报告数量较多的不良事件信号包括感染性肺炎、中性粒细胞减少症、白细胞计数降低、周围神经病等。泊马度胺说明书中未记载的新的可疑不良反应包括人绒毛膜促性腺激素增加、牙病、心房破裂、克隆性造血、进行性多灶性脑白质病、脑深部核团高敏等。结论 基于FAERS数据库挖掘到的泊马度胺相关不良反应,与药品说明书中提到的基本一致,同时也存在部分新发现的可疑不良反应,在临床用药时应关注。 展开更多

关键词 泊马度胺 药品不良事件 感染性肺炎 中性粒细胞减少症 白细胞计数降低 周围神经病 人绒毛膜促性腺激素增加

原文传递

卡非佐米、地塞米松联合泊马度胺治疗复发难治性多发性骨髓瘤的效果分析

9

作者 孟宏伟 段星宇 谢凤玲 《中外医药研究》 2024年第13期21-23,共3页

目的:分析卡非佐米、地塞米松联合泊马度胺治疗复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的效果。方法:选取2021年3月—2023年12月菏泽市单县中心医院收治的RRMM患者70例作为研究对象,随机分为对照组和观察组,各35例。对照组采用泊马度胺与地塞米... 目的:分析卡非佐米、地塞米松联合泊马度胺治疗复发难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的效果。方法:选取2021年3月—2023年12月菏泽市单县中心医院收治的RRMM患者70例作为研究对象,随机分为对照组和观察组,各35例。对照组采用泊马度胺与地塞米松治疗,观察组在对照组基础上联合卡非佐米治疗。比较两组实验室指标、治疗效果及不良反应发生情况。结果:治疗前,两组β2微球蛋白、M蛋白、骨髓单克隆浆细胞比例比较,差异无统计学意义(P>0.05);治疗后,两组β2微球蛋白、M蛋白、骨髓单克隆浆细胞比例降低,观察组低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。观察组治疗总有效率高于对照组,差异有统计学意义(P=0.039)。两组不良反应总发生率比较,差异无统计学意义(P>0.05)。结论:卡非佐米、地塞米松联合泊马度胺治疗RRMM的效果显著,可降低β2微球蛋白、M蛋白、骨髓单克隆浆细胞比例水平,且未增加不良反应发生风险。 展开更多

关键词 复发难治性多发性骨髓瘤 卡非佐米 泊马度胺 地塞米松

下载PDF 职称材料

泊马度胺对COPD大鼠气道炎症及黏液高分泌的改善作用及其机制

10

作者 刘淑娟 李亚 +2 位作者 范正媛 李高峰 李素云 《解放军医学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2024年第1期91-98,共8页

目的探究泊马度胺(POM)对慢性阻塞性肺疾病(COPD)大鼠的气道炎症和黏液高分泌的作用及其机制。方法将SD大鼠36只随机分为对照组、模型组和POM组,每组12只,雌雄各半。模型组和POM组大鼠采用烟雾暴露联合肺炎克雷伯杆菌感染建立COPD模型,... 目的探究泊马度胺(POM)对慢性阻塞性肺疾病(COPD)大鼠的气道炎症和黏液高分泌的作用及其机制。方法将SD大鼠36只随机分为对照组、模型组和POM组,每组12只,雌雄各半。模型组和POM组大鼠采用烟雾暴露联合肺炎克雷伯杆菌感染建立COPD模型,POM组大鼠采用POM(0.5 mg/kg,1次/d,持续1周)干预。观察并检测各组大鼠肺功能、肺组织病理、支气管肺泡灌洗液(BALF)中炎性细胞比例和血清中的炎性因子肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、白细胞介素(IL)-1β、IL-6、IL-13水平。分别用AB-PAS染色和免疫组织化学法分析大鼠气道上皮杯状细胞增生和黏蛋白(MUC)5AC、MUC5B的分泌情况。Western blotting检测肺组织TNF-α受体1(TNFR1)、IκB激酶(IKK)、磷酸化IKK(p-IKK)和P65蛋白的表达水平。结果与对照组比较,模型组大鼠的潮气量(TV)、每分钟通气量(MV)、用力呼气肺活量(FVC)、0.1 s用力呼气容积(FEV0.1)、0.3 s用力呼气容积(FEV0.3)均降低(P<0.05);肺泡平均线性截距(MLI)升高(P<0.01),平均肺泡数(MAN)降低(P<0.01);BALF沉渣内中性粒细胞、淋巴细胞比例升高(P<0.05),巨噬细胞比例降低(P<0.01);血清炎性因子TNF-α、IL-1β、IL-13和IL-6水平升高(P<0.05);气道上皮杯状细胞比例增高(P<0.01);肺组织MUC5AC和MUC5B分泌增多(P<0.01),TNFR1含量、p-IKK/IKK比值增高(P<0.01),胞核中P65含量增高(P<0.01),胞质中P65含量降低(P<0.05)。与模型组比较,POM治疗一周后,POM组大鼠的TV、MV、FVC、FEV0.1、FEV0.3、MLI、MAN均明显改善(P<0.05);BALF沉渣内中性粒细胞、淋巴细胞比例降低(P<0.05),巨噬细胞比例升高(P<0.01);血清TNF-α、IL-1β、IL-6、IL-13水平降低(P<0.05);气道杯状细胞比例降低(P<0.01),MUC5AC、MUC5B分泌减少(P<0.01),TNFR1、P-IKK、P65(胞核)表达水平降低(P<0.05),P65(胞质)表达水平升高(P<0.01)。结论POM可改善COPD大鼠的气道炎症和黏液高分泌,这种改善作用可能是通过抑制TNF-α/NF-κB信号通路� 展开更多

关键词 泊马度胺 慢性阻塞性肺疾病 肿瘤坏死因子-Α 核转录因子-ΚB 气道炎症

下载PDF 职称材料

泊马度胺联合卡非佐米在髓外病变治疗中的应用

11

作者 杨国彪 周朝阳 +2 位作者 谭玮玮 汪世花 刘芬 《张江科技评论》 2024年第1期80-82,共3页

随着医学研究的不断进步,泊马度胺与卡非佐米在髓外病变治疗中的应用日益受到关注。在这一背景下,探索其作用机制、优化治疗策略、加强全球合作和推进个性化治疗成为当前医学研究的核心议题。泊马度胺联合卡非佐米治疗髓外病变的机制。... 随着医学研究的不断进步,泊马度胺与卡非佐米在髓外病变治疗中的应用日益受到关注。在这一背景下,探索其作用机制、优化治疗策略、加强全球合作和推进个性化治疗成为当前医学研究的核心议题。泊马度胺联合卡非佐米治疗髓外病变的机制。泊马度胺的作用机制。 展开更多

关键词 个性化治疗 泊马度胺 髓外病变 优化治疗 核心议题 卡非佐米 医学 机制

下载PDF 职称材料

苯达莫司汀联合泊马度胺及地塞米松治疗复发难治多发性骨髓瘤的疗效及安全性 被引量：1

12

作者 王婧 姚颖 +4 位作者 商京晶 马骁 傅琤琤 吴德沛 金松 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2023年第6期504-507,共4页

多发性骨髓瘤(MM)迄今缺乏根治性手段,复发难治MM(RRMM)患者接受后续治疗的有效率低、生存期短。达雷妥尤单抗、泊马度胺、卡非佐米和塞利尼索等新药的上市使中国患者获得了更好的疗效,但新药在中国RRMM患者中的临床数据不足,合并髓外... 多发性骨髓瘤(MM)迄今缺乏根治性手段,复发难治MM(RRMM)患者接受后续治疗的有效率低、生存期短。达雷妥尤单抗、泊马度胺、卡非佐米和塞利尼索等新药的上市使中国患者获得了更好的疗效,但新药在中国RRMM患者中的临床数据不足,合并髓外病灶的患者仍然疗效欠佳^([1])。泊马度胺作为第三代免疫调节剂,在第一代沙利度胺和第二代来那度胺的结构基础上进行了升级,克服了交叉耐药性,循证医学研究证明,泊马度胺可使来那度胺难治患者获益^([2-4])。 展开更多

关键词 泊马度胺 来那度胺 临床数据 后续治疗 疗效及安全性 交叉耐药性 免疫调节剂 复发难治

原文传递

以泊马度胺为基础的方案治疗伴髓外病变的多发性骨髓瘤2例 被引量：1

13

作者 王君哲 刘晗 +8 位作者 藏美蓉 刘建宁 周庄 齐典文 韩萌萌 王子怡 张鲜 张金巧 孙丽霞 《河北医药》 CAS 2023年第5期798-800,共3页

多发性骨髓瘤(mutltiple myeloma,MM)为血液系统第二位常见恶性肿瘤,以克隆性浆细胞增殖为主要特点,病灶多局限于骨髓,骨髓瘤细胞一旦累及髓外其他组织和器官,就形成髓外病变(extramedullary disease,EMD),其中骨髓瘤细胞突破骨皮质累... 多发性骨髓瘤(mutltiple myeloma,MM)为血液系统第二位常见恶性肿瘤,以克隆性浆细胞增殖为主要特点,病灶多局限于骨髓,骨髓瘤细胞一旦累及髓外其他组织和器官,就形成髓外病变(extramedullary disease,EMD),其中骨髓瘤细胞突破骨皮质累及周围软组织,形成骨旁髓外病变(EMD-B);另一部分则通过血液播散至髓外软组织和器官,形成骨外髓外病变(EMD-S)。EMD在初诊MM的发生率为3%~5%,在疾病进展过程中的发生率为6%~20%,并且与初诊EMD患者相比,疾病进展中出现的EMD往往更具侵袭性[1]。本文回顾性分析河北医科大学第三医院2021年2月至2022年4月应用以泊马度胺为基础的方案治疗2例合并EMD的MM患者资料,参照中国MM诊治指南进行诊断[2-4]。本研究经医院伦理委员会批准。 展开更多

关键词 多发性骨髓瘤 髓外病变 泊马度胺

下载PDF 职称材料

苯达莫司汀联合泊马度胺、地塞米松治疗伴髓外病变的复发多发性骨髓瘤:多中心研究 被引量：1

14

作者 吴弘英 周霞 +7 位作者 初晓霞 邓秀芝 袁成录 冉学红 刘国强 范传波 郝泓媛 钟玉萍 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2023年第8期667-671,共5页

目的评估苯达莫司汀联合泊马度胺、地塞米松(BPD方案)治疗伴髓外病变的复发多发性骨髓瘤(MM)的疗效和安全性。方法本项开放、单臂、多中心前瞻性研究纳入2021年2月至2022年11月在青岛市市立医院等7所医院诊断并接受BPD方案治疗的30例伴... 目的评估苯达莫司汀联合泊马度胺、地塞米松(BPD方案)治疗伴髓外病变的复发多发性骨髓瘤(MM)的疗效和安全性。方法本项开放、单臂、多中心前瞻性研究纳入2021年2月至2022年11月在青岛市市立医院等7所医院诊断并接受BPD方案治疗的30例伴髓外病变的复发MM患者,分析其疗效及不良反应。结果 30例患者中位年龄62(47~72)岁,其中18例(60.0%)为首次复发,首次复发的18例患者的总体反应率(ORR)为100%,其中完全缓解3例(16.7%),非常好的部分缓解(VGPR)10例(55.5%),部分缓解(PR)5例(27.8%)。12例二线以上治疗后复发患者的ORR为50%,其中≥VGPR 0例,PR 6例(50%),疾病稳定3例(25%),疾病进展3例(25%)。所有患者的1年无进展生存率为65.2%(95%CI 37.2%~83.1%),1年总生存率为90.0%(95%CI 76.2%~95.4%)。常见的3~4级血液学不良反应包括中性粒细胞减少2例(6.7%),血小板减少1例(3.3%),总体不良反应可控。结论 BPD方案在伴髓外病变的复发MM患者中具有良好的疗效和耐受性。 展开更多

关键词 多发性骨髓瘤 盐酸苯达莫司汀 泊马度胺 髓外病变

原文传递

免疫调节剂泊马度胺的药理作用和临床评价 被引量：5

15

作者 程海婷 封宇飞 刘洪涛 《中国新药与临床杂志》 CAS CSCD 北大核心 2015年第4期253-257,共5页

泊马度胺是新一代免疫调节剂,比沙利度胺和来那度胺更有效、毒性更小。2013年2月被美国食品和药物管理局批准用于治疗先前曾接受包括来那度胺和硼替佐米治疗但出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者。本文对其药理作用、药动学、临床评价和不... 泊马度胺是新一代免疫调节剂,比沙利度胺和来那度胺更有效、毒性更小。2013年2月被美国食品和药物管理局批准用于治疗先前曾接受包括来那度胺和硼替佐米治疗但出现疾病进展的多发性骨髓瘤患者。本文对其药理作用、药动学、临床评价和不良反应等进行综述。 展开更多

关键词 泊马度胺 免疫调节剂 多发性骨髓瘤 药理作用 临床评价

原文传递

泊马度胺联合CAR-T细胞对多发性骨髓瘤细胞株RPMI8226、U266细胞的体外杀伤作用 被引量：5

16

作者 王蕾 张姝婷 +1 位作者 欧剑锋 白海 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2015年第6期497-500,共4页

目的 观察CD 138-CAR-T细胞对人多发性骨髓瘤（MM）细胞株RPMI8226和U266细胞的杀伤作用,探讨泊马度胺对CD138-CAR-T细胞及其杀伤作用的影响.方法 采用CFSE/7-AAD双标法检测CD138-CAR-T细胞及其联合泊马度胺对RPMI8226、U266细胞的杀伤... 目的 观察CD 138-CAR-T细胞对人多发性骨髓瘤（MM）细胞株RPMI8226和U266细胞的杀伤作用,探讨泊马度胺对CD138-CAR-T细胞及其杀伤作用的影响.方法 采用CFSE/7-AAD双标法检测CD138-CAR-T细胞及其联合泊马度胺对RPMI8226、U266细胞的杀伤活性.ELISA法检测CD 138-CAR-T细胞分泌IFN-γ的变化.结果 CD 138-CAR-T细胞作用18h后,对RPMI8226、U266细胞的杀伤活性分别为（55.2±3.9）％、（85.1±2.4）％,对照组分别为（7.0±1.5）％、（12.5±2.1）％,差异均有统计学意义（P值均＜0.01）;与CD138-CAR-T细胞组比较,CD 138-CAR-T细胞联合泊马度胺（2.5 μg/ml）作用18h后,对RPMI8226、U266细胞的杀伤活性差异无统计学意义（P值均＞0.05）.与CD138-CAR-T细胞组比较,CD138-CAR-T细胞和MM细胞共培养组IFN-γ分泌水平显著增高;与共培养组比较,加入泊马度胺后能显著促进IFN-γ的释放,差异均有统计学意义（P值均＜0.01）.结论 CD138-CAR-T细胞对MM细胞及耐药细胞株均有明显的杀伤作用;其与MM细胞共培养能促进后者IFN-y的分泌;泊马度胺能促进CD138-CAR-T细胞分泌IFN-γ. 展开更多

关键词 多发性骨髓瘤 泊马度胺 T淋巴细胞 嵌合抗原受体

原文传递

硼替佐米、泊马度胺、地塞米松方案治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的疗效及安全性

17

作者 王俊 许宏 +1 位作者 初晓霞 王伟 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2023年第7期602-605,共4页

多发性骨髓瘤(MM)是一种浆细胞恶性肿瘤,尽管目前存在多种治疗方式,MM仍是一种不能被治愈的疾病,几乎所有患者均会经历复发难治阶段,新药如免疫调节剂(IMiD)、蛋白酶体抑制剂、单克隆抗体等的应用显得尤为重要[1]。泊马度胺作为第3代IM... 多发性骨髓瘤(MM)是一种浆细胞恶性肿瘤,尽管目前存在多种治疗方式,MM仍是一种不能被治愈的疾病,几乎所有患者均会经历复发难治阶段,新药如免疫调节剂(IMiD)、蛋白酶体抑制剂、单克隆抗体等的应用显得尤为重要[1]。泊马度胺作为第3代IMiD,尽管其化学结构与其他IMiD(如来那度胺)类似,但具有独特的抗癌、抗血管形成和免疫调节特性[2]。2013年美国食品药品管理局(FDA)批准泊马度胺用于治疗复发/难治性MM(RRMM)。泊马度胺可与多药联合发挥抗肿瘤作用,而目前国内尚无仅针对VPd方案(硼替佐米+泊马度胺+地塞米松)的大样本临床报道,本研究回顾性纳入58例应用VPd方案诱导治疗的RRMM患者,对其疗效及药物的安全性进行分析并报道如下。 展开更多

关键词 泊马度胺 疗效及安全性 来那度胺 诱导治疗 硼替佐米 蛋白酶体抑制剂 免疫调节剂 地塞米松

原文传递

泊马度胺临床用药中国专家共识(2022年版) 被引量：3

18

作者 中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病专家委员会 中国临床肿瘤学会(CSCO)淋巴瘤专家委员会 +2 位作者 马军 贡铁军 赵东陆 《白血病．淋巴瘤》 CAS 2022年第6期321-329,共9页

泊马度胺是第3代免疫调节剂,多项临床研究显示含泊马度胺的联合方案治疗复发难治多发性骨髓瘤具有良好的效果,可改善患者预后。2013年美国食品药品管理局(FDA)批准泊马度胺用于治疗复发难治多发性骨髓瘤,2020年5月又批准其用于治疗艾滋... 泊马度胺是第3代免疫调节剂,多项临床研究显示含泊马度胺的联合方案治疗复发难治多发性骨髓瘤具有良好的效果,可改善患者预后。2013年美国食品药品管理局(FDA)批准泊马度胺用于治疗复发难治多发性骨髓瘤,2020年5月又批准其用于治疗艾滋病相关卡波西肉瘤。泊马度胺于2020年11月在我国获批上市。鉴于目前我国多数临床医师对于泊马度胺用药经验尚少,共识专家组成员参考国内外相关研究进展及临床实践,制定了泊马度胺临床用药中国专家共识,旨在为我国临床医师用药提供参考。 展开更多

关键词 多发性骨髓瘤 卡波西肉瘤 淋巴瘤 泊马度胺

原文传递

基于泊马度胺的方案对高危多发性骨髓瘤早期疗效观察

19

作者 李丛池 张文勇 张睿娟 《中国实验血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2023年第5期1432-1436,共5页

目的:探讨以泊马度胺为基础的方案治疗高危多发性骨髓瘤(MM)的疗效及安全性。方法:回顾性分析山西白求恩医院2021年1月-2022年12月收治的27例高危MM患者的临床资料,且患者均至少连续使用2周期以泊马度胺为基础的方案治疗,观察其早期治... 目的:探讨以泊马度胺为基础的方案治疗高危多发性骨髓瘤(MM)的疗效及安全性。方法:回顾性分析山西白求恩医院2021年1月-2022年12月收治的27例高危MM患者的临床资料,且患者均至少连续使用2周期以泊马度胺为基础的方案治疗,观察其早期治疗效果及安全性。结果:2周期治疗后评估总缓解率(ORR)为63.0%(17/27例)、深度缓解率为22.2%(6/27例),4周期治疗后评估ORR为90.5%(19/21例)、深度缓解率为66.7%(14/21例),无论ORR还是深度缓解率4周期较2周期明显提高(P=0.044,P=0.003)。新诊断和复发难治MM组2周期治疗后ORR分别为75%(9/12例)和60%(9/15例),深度缓解率分别为25%(3/12例)和20%(3/15例);4周期治疗后ORR分别为100%(9/9例)和83.3%(10/12例),深度缓解率分别为77.8%(7/9例)和58.3%(7/12例),两组之间缓解率无明显差异(P>0.05)。肌酐≥177μmol/L组患者2周期治疗后评估血清肌酐水平较治疗前明显下降(P=0.001)。1q21扩增亚组占比最大77.8%(21/27例),2周期治疗后评估ORR为66.7%(14/21例),深度缓解率为23.8%(5/21例),4周期治疗后评估ORR为88.9%(16/18例),深度缓解率为66.7%(12/18例)。最常见的不良反应为肺部感染9例,血液学不良反应1-2级8例。结论:以泊马度胺为基础的治疗方案对新诊断、复发/难治的高危MM均有较好的早期疗效,对伴有肾功能损害、高危细胞遗传学的MM同样受益,且安全性良好,但远期疗效需要进一步观察。 展开更多

关键词 泊马度胺 高危 多发性骨髓瘤 疗效

下载PDF 职称材料

泊马度胺导致急性肝功能损伤1例

20

作者 高灵素 褚先登 丁美琪 《中国肿瘤临床》 CAS CSCD 北大核心 2023年第15期805-806,共2页

患者男性,75岁,2021年8月因“纳差、恶心半个月余,发现肾功能异常3天”就诊于安徽医科大学附属六安医院。血常规显示:血肌酐408.8μmol/L,血尿素20.5 mmol/L,尿酸538.3μmol/L。入院完善骨髓检查诊断为多发性骨髓瘤。化疗前免疫组织化学... 患者男性,75岁,2021年8月因“纳差、恶心半个月余,发现肾功能异常3天”就诊于安徽医科大学附属六安医院。血常规显示:血肌酐408.8μmol/L,血尿素20.5 mmol/L,尿酸538.3μmol/L。入院完善骨髓检查诊断为多发性骨髓瘤。化疗前免疫组织化学:乙肝病毒表面抗原52.94 IU/mL,乙肝病毒核心抗体7.33 PEIU/mL。乙型肝炎病毒DNA荧光定量<100 IU/mL。 展开更多

关键词 泊马度胺 不良反应 急性肝功能损伤

下载PDF 职称材料