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成簇规律间隔短回文重复序列及其相关蛋白基因9系统在干细胞研究中的应用进展
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作者 孙苏静 霍嘉慧 +2 位作者 耿志军 孙晓艳 付小兵 《中华烧伤杂志》 CAS CSCD 北大核心 2018年第4期253-256,共4页
随着对DNA碱基精确识别的核酸酶研究的深入,第3代基因编辑技术,如锌指核酸酶(ZFN)技术、类转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)技术等发展迅速,由于该类技术能够精确地进行DNA水平的特定位点敲除、插入及替换,加深研究者对生物... 随着对DNA碱基精确识别的核酸酶研究的深入,第3代基因编辑技术,如锌指核酸酶(ZFN)技术、类转录激活因子样效应物核酸酶(TALEN)技术等发展迅速,由于该类技术能够精确地进行DNA水平的特定位点敲除、插入及替换,加深研究者对生物基因组变化的了解,从而进一步探讨调控生物表型的内源性基因位点,最大限度在体外细胞模型中模拟疾病状态,因此越来越受到研究者的重视。这些技术在真核细胞中的应用也被证实是简便有效且具有位点特异性的,目前已成为实验室的一种常规基因编辑手段。虽然这些技术已进入临床应用阶段,但其脱靶率高、细胞毒性大及基因修饰类型单一等不足也亟待解决。 展开更多
关键词 干细胞 规律间隔回文重复序列及其相关蛋白基因9 基因编辑
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