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小片段同源置换靶向基因治疗的研究进展
1
作者 李熙鸿 熊珍玉 汪凤兰 《国际输血及血液学杂志》 CAS 2006年第2期101-104,共4页
基因治疗的目的是纠正引起病变的突变基因。采用基因添加策略的整合型病毒载体基因治疗腺苷脱氨酶缺乏严重联合免疫缺陷病、X连锁严重联合免疫缺陷病和血友病A等已经取得了重大突破。但由于随机整合存在抑癌基因失活或原癌基因激活的潜... 基因治疗的目的是纠正引起病变的突变基因。采用基因添加策略的整合型病毒载体基因治疗腺苷脱氨酶缺乏严重联合免疫缺陷病、X连锁严重联合免疫缺陷病和血友病A等已经取得了重大突破。但由于随机整合存在抑癌基因失活或原癌基因激活的潜在危险,因此许多学者对靶向基因治疗策略寄予厚望。本文就小片段同源置换及其靶向基因治疗囊性纤维性变、镰状细胞性贫血、杜氏型肌营养不良和脊髓性肌萎缩的研究进展进行综述。 展开更多
关键词 基因治疗 小片段同源置换 转染
原文传递
基因修复方法与治疗
2
作者 林辉煌 《海峡药学》 2010年第3期5-8,共4页
基因修复涉及的对象是基因突变原位校正以恢复正常基因功能。具体基因修复虽然有很多限制,但与扩增技术相比还是有很多优点。本文概述了基因修复的优缺点,主要讨论了基于嵌合RNA/DNA寡核苷酸,单链寡核苷酸和小片段同源替换方法。这些方... 基因修复涉及的对象是基因突变原位校正以恢复正常基因功能。具体基因修复虽然有很多限制,但与扩增技术相比还是有很多优点。本文概述了基因修复的优缺点,主要讨论了基于嵌合RNA/DNA寡核苷酸,单链寡核苷酸和小片段同源替换方法。这些方法都有一些共同点即需要核酸分子到细胞核的有效传递。此外,还有一种新的基因扩增策略—睡美人转座子系统。 展开更多
关键词 基因修复 RNA/DNA寡核苷酸 小片段同源置换 睡美人转座子
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