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题名美国和欧盟孤儿药认定标准的比较及启示
被引量：4
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作者
翁婷婷
谢金平
闫丽羽
杨伊凡
邵蓉
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机构
中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心
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出处
《中国卫生政策研究》
CSCD
北大核心
2023年第1期74-79,共6页
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文摘
目的:比较分析美国和欧盟的孤儿药认定审批标准,为完善我国罕见病及孤儿药认定标准提供建议。方法:通过检索FDA官网、EMA官网及相关文献比较分析美国和欧盟孤儿药的认定标准。结果:美国和欧盟对于孤儿药认定均存在流行病学标准、预期成本—收益标准、精准医学标准以及同种药物的临床优势要求。但是欧盟在孤儿药资格认定标准的方面相较于美国还有疾病附加危重程度标准和显著收益这两条标准。美国和欧盟在实操层面上对精准医学下孤儿亚组的评估态度也较不同。此外,美国和欧盟孤儿药认定制度除其积极意义之外,还存在疾病细分致孤儿药政策滥用、市场独占致高价孤儿药垄断市场等负面影响。结论:建议我国罕见病及孤儿药认定标准可借鉴美国和欧盟的孤儿药认定经验,从流行病学、预期成本—收益、附加危重程度及精准医学这四个标准展开。
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关键词
罕见病
孤儿药认定
孤儿药审批
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Keywords
Rare disease
Orphan drug identification
Orphan drug approval
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分类号
R197
[医药卫生—卫生事业管理]
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题名2000—2015年欧盟孤儿药认定及上市情况分析
被引量：1
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作者
李轩
都晓春
宗欣
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机构
长春中医药大学管理学院
国家食品药品监督管理总局信息中心
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出处
《中国新药杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2016年第24期2761-2765,共5页
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文摘
通过欧盟药品监督管理局、欧盟委员会网站查阅,收集2000—2015年欧盟孤儿药政策法规、孤儿药认定及上市许可信息。孤儿药法规实施16年来,欧盟认定了1 596个孤儿药(年均约100个),上市许可121个孤儿药(年均约8个)。本文在分析欧盟孤儿药政策法规的基础上,对2000—2015年欧盟孤儿药认定和上市许可情况进行分析,为我国孤儿药政策法规制定和孤儿药研发提供参考。
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关键词
欧盟
孤儿药法规
孤儿药委员会
孤儿药认定
上市许可
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Keywords
European Union
regulation on orphan medicinal products
Committee for Orphan Medicinal Products
orphan medicinal products designation
marketing authorization
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分类号
R95
[医药卫生—药学]
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