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无脉络膜症诊断技术及基因治疗的新进展
1
作者
严江波
沈吟
《中华眼底病杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2023年第9期787-792,共6页
无脉络膜症(CHM)是一种X连锁隐性遗传性视网膜疾病,表现为光感受器、视网膜色素上皮和脉络膜的进行性退化。临床表现为缓慢进行性夜盲及视野缺损,目前尚无有效治疗方法。眼底检查技术的发展为临床提供了更多辅助诊断和随访观察的指标,...
无脉络膜症(CHM)是一种X连锁隐性遗传性视网膜疾病,表现为光感受器、视网膜色素上皮和脉络膜的进行性退化。临床表现为缓慢进行性夜盲及视野缺损,目前尚无有效治疗方法。眼底检查技术的发展为临床提供了更多辅助诊断和随访观察的指标,二代测序技术的出现进一步提高了遗传性视网膜疾病的诊断率,逐渐加深了对CHM发病机制及自然病程的认识。CHM基因治疗的多项临床试验在十年内已经取得一定效果,在基因治疗的载体优化、治疗时间窗选择及试验不良事件的处理等方面均有重要进展。未来需要加深对CHM自然病程的认识,针对治疗时间窗采取个性化的治疗及终点评价指标。通过评估疾病严重程度的差异,针对不同阶段采取个性化治疗方案更有益于预后。
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关键词
无脉络膜症
基
基因治疗
临床试验
综述
原文传递
题名
无脉络膜症诊断技术及基因治疗的新进展
1
作者
严江波
沈吟
机构
武汉大学人民医院眼科中心
出处
《中华眼底病杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2023年第9期787-792,共6页
基金
国家重点研发计划(2017YFE0103400)。
文摘
无脉络膜症(CHM)是一种X连锁隐性遗传性视网膜疾病,表现为光感受器、视网膜色素上皮和脉络膜的进行性退化。临床表现为缓慢进行性夜盲及视野缺损,目前尚无有效治疗方法。眼底检查技术的发展为临床提供了更多辅助诊断和随访观察的指标,二代测序技术的出现进一步提高了遗传性视网膜疾病的诊断率,逐渐加深了对CHM发病机制及自然病程的认识。CHM基因治疗的多项临床试验在十年内已经取得一定效果,在基因治疗的载体优化、治疗时间窗选择及试验不良事件的处理等方面均有重要进展。未来需要加深对CHM自然病程的认识,针对治疗时间窗采取个性化的治疗及终点评价指标。通过评估疾病严重程度的差异,针对不同阶段采取个性化治疗方案更有益于预后。
关键词
无脉络膜症
基
基因治疗
临床试验
综述
Keywords
Choroideremia
Gene therapy
Clinical trial
Review
分类号
R773.4 [医药卫生—眼科]
原文传递
题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
无脉络膜症诊断技术及基因治疗的新进展
严江波
沈吟
《中华眼底病杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2023
0
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