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治疗遗传病的RNA药物研究进展
被引量：
3
1
作者
罗婷
霍春晓
+1 位作者
周天华
谢珊珊
《浙江大学学报（医学版）》
CAS
CSCD
北大核心
2023年第4期406-416,共11页
RNA药物能够通过识别互补序列靶向对应基因以抑制特定蛋白或RNA的表达,或通过翻译合成目的基因编码的蛋白来发挥遗传性疾病治疗作用。RNA药物主要分为寡核苷酸药物(包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和RNA适配体)和信使RNA药物等。其中,反义...
RNA药物能够通过识别互补序列靶向对应基因以抑制特定蛋白或RNA的表达,或通过翻译合成目的基因编码的蛋白来发挥遗传性疾病治疗作用。RNA药物主要分为寡核苷酸药物(包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和RNA适配体)和信使RNA药物等。其中,反义寡核苷酸和小干扰RNA已用于临床治疗遗传病,而RNA适配体和信使RNA药物目前还处于临床试验阶段。当前主要通过对RNA药物进行化学修饰(如对信使RNA进行假尿嘧啶修饰)来降低免疫原性和提升药物疗效,以及开发纳米粒载体、细胞外囊泡和类病毒载体等递送载体来解决RNA药物的稳定性、特异靶向性和安全性等问题。本文概述了目前用于治疗遗传病的11种RNA药物的具体作用分子机制,并简单讨论了RNA药物的化学修饰及递送载体的研究现状。
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关键词
rna
药物
rna
医学
反义寡核苷酸
小干扰
rna
rna
适配体
信使
rna
药物
遗传病
综述
下载PDF
职称材料
题名
治疗遗传病的RNA药物研究进展
被引量：
3
1
作者
罗婷
霍春晓
周天华
谢珊珊
机构
浙江大学医学院细胞生物学系
浙江大学医学院附属第四医院、浙江大学国际健康医学研究院RNA医学研究中心
浙江大学癌症研究院
浙江大学医学院附属儿童医院、国家儿童健康与疾病临床医学研究中心
出处
《浙江大学学报（医学版）》
CAS
CSCD
北大核心
2023年第4期406-416,共11页
基金
国家自然科学基金(32270723)。
文摘
RNA药物能够通过识别互补序列靶向对应基因以抑制特定蛋白或RNA的表达,或通过翻译合成目的基因编码的蛋白来发挥遗传性疾病治疗作用。RNA药物主要分为寡核苷酸药物(包括反义寡核苷酸、小干扰RNA和RNA适配体)和信使RNA药物等。其中,反义寡核苷酸和小干扰RNA已用于临床治疗遗传病,而RNA适配体和信使RNA药物目前还处于临床试验阶段。当前主要通过对RNA药物进行化学修饰(如对信使RNA进行假尿嘧啶修饰)来降低免疫原性和提升药物疗效,以及开发纳米粒载体、细胞外囊泡和类病毒载体等递送载体来解决RNA药物的稳定性、特异靶向性和安全性等问题。本文概述了目前用于治疗遗传病的11种RNA药物的具体作用分子机制,并简单讨论了RNA药物的化学修饰及递送载体的研究现状。
关键词
rna
药物
rna
医学
反义寡核苷酸
小干扰
rna
rna
适配体
信使
rna
药物
遗传病
综述
Keywords
rna
,drug
rna
,medicine
Antisense oligonucleotides
Small interfering
rna
rna
aptamers
Messenger
rna
drugs
Genetic disease
Review
分类号
R965 [医药卫生—药理学]
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职称材料
题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
治疗遗传病的RNA药物研究进展
罗婷
霍春晓
周天华
谢珊珊
《浙江大学学报（医学版）》
CAS
CSCD
北大核心
2023
3
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