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β-地中海贫血治疗的研究进展
被引量:
15
1
作者
杨花梅
孙菲
+1 位作者
马燕琳
李崎
《实用医学杂志》
CAS
北大核心
2021年第6期816-820,共5页
β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因异常而导致的单基因遗传病,是地中海贫血中最常见的类型。尽管目前治疗地中海贫血的方法有很多,比如输血、铁螯合、脾切除、异体造血干细胞移植(HSCT)等,但在治愈地中海贫血的道路上仍面临巨大的挑战...
β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因异常而导致的单基因遗传病,是地中海贫血中最常见的类型。尽管目前治疗地中海贫血的方法有很多,比如输血、铁螯合、脾切除、异体造血干细胞移植(HSCT)等,但在治愈地中海贫血的道路上仍面临巨大的挑战。本文主要根据β-地中海贫血的发病机制系统阐述其目前的临床治疗策略,并着重叙述基因治疗技术如何治愈β-地中海贫血的研究进展。
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关键词
β
-地中海贫血
β
-珠蛋白
γ-珠蛋白
慢病毒载体
基因治疗
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职称材料
题名
β-地中海贫血治疗的研究进展
被引量:
15
1
作者
杨花梅
孙菲
马燕琳
李崎
机构
海南医学院第一附属医院海南省人类生殖与遗传重点实验室
海南医学院第一附属医院生殖医学科
海南省地方病(地中海贫血)临床医学研究中心
海南医学院热带转化医学教育部重点实验室
海口市人类遗传资源保藏重点实验室
出处
《实用医学杂志》
CAS
北大核心
2021年第6期816-820,共5页
基金
国家自然科学基金资助项目(编号:81460034,81960283)
海南省重大科技计划资助项目(编号:ZDKJ2017007)。
文摘
β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因异常而导致的单基因遗传病,是地中海贫血中最常见的类型。尽管目前治疗地中海贫血的方法有很多,比如输血、铁螯合、脾切除、异体造血干细胞移植(HSCT)等,但在治愈地中海贫血的道路上仍面临巨大的挑战。本文主要根据β-地中海贫血的发病机制系统阐述其目前的临床治疗策略,并着重叙述基因治疗技术如何治愈β-地中海贫血的研究进展。
关键词
β
-地中海贫血
β
-珠蛋白
γ-珠蛋白
慢病毒载体
基因治疗
Keywords
β
⁃
thalassemia
β
⁃
globin
γ
⁃
globin
lentiviral vector
gene therapy
分类号
R556.61 [医药卫生—血液循环系统疾病]
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题名
作者
出处
发文年
被引量
操作
1
β-地中海贫血治疗的研究进展
杨花梅
孙菲
马燕琳
李崎
《实用医学杂志》
CAS
北大核心
2021
15
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参考文献
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