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β-地中海贫血治疗的研究进展 被引量:15
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作者 杨花梅 孙菲 +1 位作者 马燕琳 李崎 《实用医学杂志》 CAS 北大核心 2021年第6期816-820,共5页
β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因异常而导致的单基因遗传病,是地中海贫血中最常见的类型。尽管目前治疗地中海贫血的方法有很多,比如输血、铁螯合、脾切除、异体造血干细胞移植(HSCT)等,但在治愈地中海贫血的道路上仍面临巨大的挑战... β-地中海贫血是由于β-珠蛋白基因异常而导致的单基因遗传病,是地中海贫血中最常见的类型。尽管目前治疗地中海贫血的方法有很多,比如输血、铁螯合、脾切除、异体造血干细胞移植(HSCT)等,但在治愈地中海贫血的道路上仍面临巨大的挑战。本文主要根据β-地中海贫血的发病机制系统阐述其目前的临床治疗策略,并着重叙述基因治疗技术如何治愈β-地中海贫血的研究进展。 展开更多
关键词 β-地中海贫血 β-珠蛋白 γ-珠蛋白 慢病毒载体 基因治疗
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