目的了解中国大陆血友病患者(people with hemophilia,PWH)的治疗现状及经济负担,并探讨血友病在中国的最佳治疗方案。方法于2011年6月系统检索《中国生物医学文献数据库》(CBM)、《中国期刊全文数据库》(CNKI)、《中国科技期刊数据库》...目的了解中国大陆血友病患者(people with hemophilia,PWH)的治疗现状及经济负担,并探讨血友病在中国的最佳治疗方案。方法于2011年6月系统检索《中国生物医学文献数据库》(CBM)、《中国期刊全文数据库》(CNKI)、《中国科技期刊数据库》(VIP)、万方数据库等中文数据库,以及PubMed、EMbase和The Cochrane Library(2011年第6期)等英文数据库中收录的1980～2011年发表的有关PWH治疗及经济负担的研究。结果中国PWH诊断、治疗滞后;超30%的PWH不治疗或偶尔治疗,不足10%的PWH接受预防治疗;仍有相当一部分患者使用新鲜冷冻血浆(FFP)或冷沉淀等容易导致血源性病毒传播疾病的传统血制品;大于50%的PWH家庭只能支付很少或完全支付不起医疗费用。低剂量预防治疗相对于足量按需治疗更经济。以目前中国PWH实际治疗情况计算,每例PWH每年多投入53 844元即可实现低剂量预防治疗,从而减少80%的出血。结论中国大陆PWH的治疗现状差,经济负担重,推行综合关怀模式,采用低剂量预防治疗是最佳治疗方案。展开更多
目的评估全膝关节置换术治疗血友病性膝关节炎的远期疗效。方法回顾性分析2003年6月至2009年1月18例（24膝）接受全膝关节置换的血友病性膝关节炎患者的临床资料，所有患者均为男性；手术时年龄18～56岁，平均（33．7±13．0）岁。...目的评估全膝关节置换术治疗血友病性膝关节炎的远期疗效。方法回顾性分析2003年6月至2009年1月18例（24膝）接受全膝关节置换的血友病性膝关节炎患者的临床资料，所有患者均为男性；手术时年龄18～56岁，平均（33．7±13．0）岁。所有患者均为甲型血友病，术前行凝血因子药物代谢动力学实验。围手术期替代方案参考《世界血友病联盟围手术期凝血因子替代治疗指南》，并作适当调整。手术当天凝血因子浓度维持在100％左右，术后前3天维持在80％左右，术后第4-6天维持在60％左右，术后第7-14天维持在40％左右，此后逐渐减量至20％～30％。采用Zimmer公司假体3例（Ps假体2例、LCCK假体1例），Centerpulse公司假体3例，其余为Smith＆Nephew公司假体（采用限制型垫片1例、带延长柄的假体1例）。术后采用纽约特种外科医院（Hospital for Special Surgery，HSS）膝关节评分及膝关节协会评分（Knee Society Score，KSS）评估膝关节功能、屈曲畸形改善情况，并记录手术并发症。结果14例（20膝）获得随访，随访时间96-145个月，平均（124±17）个月。屈曲畸形由术前16．7°±12．2°改善至末次随访的3．3°±5．0°，HSS评分由术前（42．4±16．0）分提高至末次随访的（74．8±10．6）分，KSS临床评分由术前（36．1±10．5）分提高至末次随访的（85．8±7．1）分，KSS功能评分由术前（36．1±5．5）分提高至末次随访的（80．9±22．4）分，手术前后的差异均有统计学意义。术后出现感染、假体松动及血肿各1例，感染及假体松动患者行一期翻修术、血肿患者行血肿清除术后恢复良好。张力性水泡继发皮肤破溃1例，行股前外侧肌皮瓣转移修复后愈合。结论在有效的凝血因子替代治疗的前提下，血友病性膝关节炎的全膝关节置换术远期疗效满意，但术后感染、假体松动及血肿形成的�展开更多
Background： Although much attention has been paid to the pharmacokinetics （PKs） of different factor VIII （FVIlI） concentrates in persons with hemophilia A （HA）, limited information is available in young boys wi...Background： Although much attention has been paid to the pharmacokinetics （PKs） of different factor VIII （FVIlI） concentrates in persons with hemophilia A （HA）, limited information is available in young boys with severe HA. In this study, we aimed to assess the PK parameters of FVIII products in boys with severe HA in China. Methods： A total of 36 boys （plasma-derived [pd]-FVIII, n= 15; recombinant [r] FVIII, n = 21） were enrolled between January 2015 and May 2016 in Beijing Children＇s Hospital. PK characteristics of FVIII products were studied according to a reduced 4-sampling time point design （1 h, 9 h, 24 h, and 48 h postinfusion）. Results： The mean FVIII half-life （t1/2） was 10.99 ± 3.45 h （range 5.52-20.02 h）, the mean in vivo recovery （IVR） was 2.01 ± 0.42 IU/dl per IU/kg （range 1.24-3.02 IU/dl per IU/kg） and mean clearance （CL） of FVIII is 4.34 ± 1.58 ml·kg^-1·h ^-1 （range 2.29-7.90 ml·kg^-1·h·^-1）. We also analyzed the influence of several parameters that potentially modulate FVIII PK. The age was closely associated with FVIII half-life （R^2 = 0.32, P 〈 0.01 ）. The t1/2 of FVIII increased by 0.59 h per year. Besides age, yon Willebrand factor antigen （VWF：Ag） also was associated with FVIII half-life （R^2 = 0.52, P 〈 0.01）. Patients with blood Group O had a shorter FVIII halt-life than patients with non-O blood group （9.40 ± 0.68 h vs. 12.3 ± 0.79 h, t = 2.70, P = 0.01）. The FVIII IVR correlated with age （R^2 =0.21, P 〈 0.01） and VWF：Ag level （R^2 = 0.28, P 〈 0.01 ）. CL rates were taster in young patients and in those with low-VWF：Ag levels. CL rates of FVIII are higher in blood Group O versus non-blood Group O persons （5.02 ± 0.38 vs. 4.00 ± 0.32 ml·kg^-1·h^-1 , t = 2.53, P = 0.02）. Conclusions： Chinese boys with severe HA have similar PK values to other ethnic groups and large differences in FVIII PK between individual patients. Age, blood group, and VWF：Ag levels are important determining fac展开更多
文摘目的评估全膝关节置换术治疗血友病性膝关节炎的远期疗效。方法回顾性分析2003年6月至2009年1月18例（24膝）接受全膝关节置换的血友病性膝关节炎患者的临床资料，所有患者均为男性；手术时年龄18～56岁，平均（33．7±13．0）岁。所有患者均为甲型血友病，术前行凝血因子药物代谢动力学实验。围手术期替代方案参考《世界血友病联盟围手术期凝血因子替代治疗指南》，并作适当调整。手术当天凝血因子浓度维持在100％左右，术后前3天维持在80％左右，术后第4-6天维持在60％左右，术后第7-14天维持在40％左右，此后逐渐减量至20％～30％。采用Zimmer公司假体3例（Ps假体2例、LCCK假体1例），Centerpulse公司假体3例，其余为Smith＆Nephew公司假体（采用限制型垫片1例、带延长柄的假体1例）。术后采用纽约特种外科医院（Hospital for Special Surgery，HSS）膝关节评分及膝关节协会评分（Knee Society Score，KSS）评估膝关节功能、屈曲畸形改善情况，并记录手术并发症。结果14例（20膝）获得随访，随访时间96-145个月，平均（124±17）个月。屈曲畸形由术前16．7°±12．2°改善至末次随访的3．3°±5．0°，HSS评分由术前（42．4±16．0）分提高至末次随访的（74．8±10．6）分，KSS临床评分由术前（36．1±10．5）分提高至末次随访的（85．8±7．1）分，KSS功能评分由术前（36．1±5．5）分提高至末次随访的（80．9±22．4）分，手术前后的差异均有统计学意义。术后出现感染、假体松动及血肿各1例，感染及假体松动患者行一期翻修术、血肿患者行血肿清除术后恢复良好。张力性水泡继发皮肤破溃1例，行股前外侧肌皮瓣转移修复后愈合。结论在有效的凝血因子替代治疗的前提下，血友病性膝关节炎的全膝关节置换术远期疗效满意，但术后感染、假体松动及血肿形成的�
文摘Background： Although much attention has been paid to the pharmacokinetics （PKs） of different factor VIII （FVIlI） concentrates in persons with hemophilia A （HA）, limited information is available in young boys with severe HA. In this study, we aimed to assess the PK parameters of FVIII products in boys with severe HA in China. Methods： A total of 36 boys （plasma-derived [pd]-FVIII, n= 15; recombinant [r] FVIII, n = 21） were enrolled between January 2015 and May 2016 in Beijing Children＇s Hospital. PK characteristics of FVIII products were studied according to a reduced 4-sampling time point design （1 h, 9 h, 24 h, and 48 h postinfusion）. Results： The mean FVIII half-life （t1/2） was 10.99 ± 3.45 h （range 5.52-20.02 h）, the mean in vivo recovery （IVR） was 2.01 ± 0.42 IU/dl per IU/kg （range 1.24-3.02 IU/dl per IU/kg） and mean clearance （CL） of FVIII is 4.34 ± 1.58 ml·kg^-1·h ^-1 （range 2.29-7.90 ml·kg^-1·h·^-1）. We also analyzed the influence of several parameters that potentially modulate FVIII PK. The age was closely associated with FVIII half-life （R^2 = 0.32, P 〈 0.01 ）. The t1/2 of FVIII increased by 0.59 h per year. Besides age, yon Willebrand factor antigen （VWF：Ag） also was associated with FVIII half-life （R^2 = 0.52, P 〈 0.01）. Patients with blood Group O had a shorter FVIII halt-life than patients with non-O blood group （9.40 ± 0.68 h vs. 12.3 ± 0.79 h, t = 2.70, P = 0.01）. The FVIII IVR correlated with age （R^2 =0.21, P 〈 0.01） and VWF：Ag level （R^2 = 0.28, P 〈 0.01 ）. CL rates were taster in young patients and in those with low-VWF：Ag levels. CL rates of FVIII are higher in blood Group O versus non-blood Group O persons （5.02 ± 0.38 vs. 4.00 ± 0.32 ml·kg^-1·h^-1 , t = 2.53, P = 0.02）. Conclusions： Chinese boys with severe HA have similar PK values to other ethnic groups and large differences in FVIII PK between individual patients. Age, blood group, and VWF：Ag levels are important determining fac
