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治疗性抗体在脑部相关疾病中的研究进展
被引量：
2
1
作者
张楚麟
刘煜
《药物生物技术》
CAS
2017年第4期359-363,共5页
中枢神经系统疾病越来越严重的危害着人类的健康,由于血脑屏障上脑毛细血管内皮细胞的紧密连接,极大的限制了药物通过血液进入脑组织而发挥作用。目前所研发的传统脑部治疗性抗体临床Ⅲ期结果均不理想,究其原因主要由于抗体主动进入脑...
中枢神经系统疾病越来越严重的危害着人类的健康,由于血脑屏障上脑毛细血管内皮细胞的紧密连接,极大的限制了药物通过血液进入脑组织而发挥作用。目前所研发的传统脑部治疗性抗体临床Ⅲ期结果均不理想,究其原因主要由于抗体主动进入脑内的含量太低未能达到其治疗剂量,因此如何在疾病发现早期使抗体可以稳定、大量的进入血脑屏障(BBB)成为研究的关键。在众多使药物进入脑内的策略中利用血脑屏障自身的转运系统,通过与脑内腔表面特定受体结合经转胞吞作用来转运大分子的转运形式最具有开发前景。临床研究显示靶向转铁蛋白受体(TfR),胰岛素受体(IR)等的抗体可以有效促进药物跨血脑屏障进入脑内发挥作用。因此研发重组抗体成为了抗体治疗中枢神经系统疾病的研究趋势,将治疗性抗体与靶向脑部特异性受体的抗体相"组合"形成具有双功能的治疗性抗体,使其与血脑屏障上特定靶点结合进入脑内并在脑部达到治疗剂量从而发挥作用。文章对治疗脑部疾病的抗体,脑部靶点应用及其研究趋势进行综述。
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关键词
中枢神经系统疾病
血脑屏障
脑部靶向抗体
基因工程
受体介导
重组抗体
原文传递
1个糖原累积症家系的分子诊断与产前诊断
被引量：
1
2
作者
李晓丽
张建星
+5 位作者
刘伊楚
林宇翔
曾健
林娟
兰风华
王志红
《临床检验杂志》
CAS
CSCD
2016年第7期574-577,共4页
目的对1个糖原累积症(glycogen storage disease,GSD)家系进行基因突变分析,并对该家系中的一高危胎儿进行产前分子诊断。方法采集该家系先证者及其父母外周血,采用二代测序方法查找先证者致病基因及突变位点,Sanger测序进行突变验证。...
目的对1个糖原累积症(glycogen storage disease,GSD)家系进行基因突变分析,并对该家系中的一高危胎儿进行产前分子诊断。方法采集该家系先证者及其父母外周血,采用二代测序方法查找先证者致病基因及突变位点,Sanger测序进行突变验证。确定先证者及其父母基因型后采集羊水标本,采用PCR扩增及直接测序方法进行产前分子诊断。结果该家系先证者为G6PC基因c.648G>T纯合突变。双亲均为G6PC基因c.648G>T杂合突变。胎儿携带与父母相同的c.648G>T杂合突变。结论建立了对GSD进行分子诊断和产前分子诊断的方法,并成功应用于1个GSD家系。
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关键词
糖原累积症
二代测序
G6PC基因
基因突变
产前诊断
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职称材料
题名
治疗性抗体在脑部相关疾病中的研究进展
被引量：
2
1
作者
张楚麟
刘煜
机构
中国药科大学生命科学与技术学院
出处
《药物生物技术》
CAS
2017年第4期359-363,共5页
文摘
中枢神经系统疾病越来越严重的危害着人类的健康,由于血脑屏障上脑毛细血管内皮细胞的紧密连接,极大的限制了药物通过血液进入脑组织而发挥作用。目前所研发的传统脑部治疗性抗体临床Ⅲ期结果均不理想,究其原因主要由于抗体主动进入脑内的含量太低未能达到其治疗剂量,因此如何在疾病发现早期使抗体可以稳定、大量的进入血脑屏障(BBB)成为研究的关键。在众多使药物进入脑内的策略中利用血脑屏障自身的转运系统,通过与脑内腔表面特定受体结合经转胞吞作用来转运大分子的转运形式最具有开发前景。临床研究显示靶向转铁蛋白受体(TfR),胰岛素受体(IR)等的抗体可以有效促进药物跨血脑屏障进入脑内发挥作用。因此研发重组抗体成为了抗体治疗中枢神经系统疾病的研究趋势,将治疗性抗体与靶向脑部特异性受体的抗体相"组合"形成具有双功能的治疗性抗体,使其与血脑屏障上特定靶点结合进入脑内并在脑部达到治疗剂量从而发挥作用。文章对治疗脑部疾病的抗体,脑部靶点应用及其研究趋势进行综述。
关键词
中枢神经系统疾病
血脑屏障
脑部靶向抗体
基因工程
受体介导
重组抗体
Keywords
Central nervous system diseases
Blood-brain barrier
Genetic engineering
Receptor-mediated
Brain targeting antibody
Recombinant antibody
分类号
R457.2 [医药卫生—治疗学]
R742 [医药卫生—临床医学]
原文传递
题名
1个糖原累积症家系的分子诊断与产前诊断
被引量：
1
2
作者
李晓丽
张建星
刘伊楚
林宇翔
曾健
林娟
兰风华
王志红
机构
福建医科大学福总临床医学院实验科
福建医科大学附属第一医院小儿外科
出处
《临床检验杂志》
CAS
CSCD
2016年第7期574-577,共4页
文摘
目的对1个糖原累积症(glycogen storage disease,GSD)家系进行基因突变分析,并对该家系中的一高危胎儿进行产前分子诊断。方法采集该家系先证者及其父母外周血,采用二代测序方法查找先证者致病基因及突变位点,Sanger测序进行突变验证。确定先证者及其父母基因型后采集羊水标本,采用PCR扩增及直接测序方法进行产前分子诊断。结果该家系先证者为G6PC基因c.648G>T纯合突变。双亲均为G6PC基因c.648G>T杂合突变。胎儿携带与父母相同的c.648G>T杂合突变。结论建立了对GSD进行分子诊断和产前分子诊断的方法,并成功应用于1个GSD家系。
关键词
糖原累积症
二代测序
G6PC基因
基因突变
产前诊断
Keywords
glycogen storage disease
next generation sequencing
glucose-6-phosphatase gene
gene mutation
prenatal diagnosis
分类号
R575 [医药卫生—消化系统]
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职称材料
题名
作者
出处
发文年
被引量
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1
治疗性抗体在脑部相关疾病中的研究进展
张楚麟
刘煜
《药物生物技术》
CAS
2017
2
原文传递
2
1个糖原累积症家系的分子诊断与产前诊断
李晓丽
张建星
刘伊楚
林宇翔
曾健
林娟
兰风华
王志红
《临床检验杂志》
CAS
CSCD
2016
1
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参考文献
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