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病毒载体与造血干细胞基因治疗 被引量：5
1
作者 董文吉 祖振响 +1 位作者 刘德培 梁植权 《Acta Genetica Sinica》 SCIE CAS CSCD 北大核心 2003年第4期383-388,共6页
多种获得性和遗传性疾病累及造血细胞。造血干细胞是人类基因治疗的重要靶细胞。成功的造血干细胞基因治疗不仅需要高效基因转移 ,还需要治疗基因的长期、高水平表达。反转录病毒载体是造血干细胞基因治疗的常用载体 ,结合优化的造血干... 多种获得性和遗传性疾病累及造血细胞。造血干细胞是人类基因治疗的重要靶细胞。成功的造血干细胞基因治疗不仅需要高效基因转移 ,还需要治疗基因的长期、高水平表达。反转录病毒载体是造血干细胞基因治疗的常用载体 ,结合优化的造血干细胞转导条件 ,其介导的腺苷脱氨酶缺陷引起的严重联合免疫缺陷和X染色体连锁的严重联合免疫缺陷的基因治疗已经获得初步成功 ;其他整合型病毒载体如慢病毒和腺相关病毒载体 ,也在临床前造血干细胞基因治疗研究中得到广泛应用。从病毒载体。 展开更多
关键词 造血干细胞 反转录病毒载体 慢病毒载体 腺相关病毒载体 基因治疗
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