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脐血移植治疗WAS的疗效观察 被引量：4
1
作者 卞馨妮 李乐 +5 位作者 卢俊 肖佩芳 姚艳华 孔令军 吴德沛 胡绍燕 《临床血液学杂志》 CAS 2016年第3期381-384,共4页
目的:分析湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征(WAS)患儿脐血移植后的疗效和影响因素,为供体选择和受体移植的时机提供经验。方法:5例WAS患儿接受非血缘脐血干细胞移植,分析移植前营养状态、移植时年龄、HLA相合度、移植后移植物抗宿主病(GV... 目的:分析湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征(WAS)患儿脐血移植后的疗效和影响因素,为供体选择和受体移植的时机提供经验。方法:5例WAS患儿接受非血缘脐血干细胞移植,分析移植前营养状态、移植时年龄、HLA相合度、移植后移植物抗宿主病(GVHD)及感染因素对移植效果的影响,随访时间截止到2016年1月。结果:5例WAS患儿成功植入。粒细胞植入时间分别为15d、12d、11d、14d、15d,血小板植入时间分别为39d、16d、16d、34d、36d,HLA高分辨检测显示供受体相合度分别为8/10、10/10、5/10、10/10、10/10;其中3例患儿移植前有巨细胞病毒血症,移植后血小板植入缓慢,1例中度营养不良的患儿移植后有皮肤及肠道重度GVHD和反复重症感染。结论:移植前患儿巨细胞病毒血症和移植前营养状态是影响血小板植入和预后的主要因素,HLA高分辨位点相合程度对粒细胞和血小板植入及GVHD没有显著影响。 展开更多
关键词 湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征 无关脐带血移植 粒细胞植入 血小板植入 HLA高分辨位点 营养状态
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脐带血移植治疗儿童血液病疗效的回顾性分析 被引量：4
2
作者 刘虎 肖佩芳 +8 位作者 卢俊 姚艳华 李捷 凌婧 翟宗 胡昳歆 万琳 卞馨妮 胡绍燕 《临床儿科杂志》 CSCD 北大核心 2017年第10期769-774,共6页
目的观察脐带血治疗儿童血液病的治疗效果及预后。方法回顾分析2011年1月至2016年6月期间51例接受脐带血移植患儿的临床资料。结果 51例患儿中,男34例、女17例,中位年龄62个月;恶性血液病32例,非恶性血液病19例。2例在粒细胞未重建时死... 目的观察脐带血治疗儿童血液病的治疗效果及预后。方法回顾分析2011年1月至2016年6月期间51例接受脐带血移植患儿的临床资料。结果 51例患儿中,男34例、女17例,中位年龄62个月;恶性血液病32例,非恶性血液病19例。2例在粒细胞未重建时死亡,4例发生原发性植入失败,45例植入成功。粒细胞植入中位时间16天,血小板植入中位时间23天。围植入综合征发生率46.94%,围植入综合征患儿移植后100天内以及长期总生存率(OS)分别为(73.9±9.2)%和(50.2±11.7)%,均低于无围植入综合征患儿的OS 100%,差异有统计学意义(P<0.01)。急性移植物抗宿主病(aGVHD)发生率为55.10%,其中II~Ⅲ度aGVHD占28.57%,Ⅳ度aGVHD 26.53%;Ⅳ度aGVHD患儿移植100天内OS为(61.5±13.5)%;Ⅲ和Ⅳ度aGVHD患儿的长期OS分别为(75.0±21.7)%和(44.9±14.1)%,未发生aGVHD患儿的长期OS为(90.2±6.6)%,差异有统计学意义(χ2=14.35,P=0.002)。慢性GVHD(c GVHD)发生率为28.57%;c GVHD患儿的长期OS为(72.7±13.4)%,无c GVHD患儿100%存活。脐血移植后100天内OS(86.0±4.9)%;脐血移植长期OS(77.9±6.3)%,其中恶性血液病为(76.6±7.8)%,非恶性血液病为(79.5±11.3)%。恶性血液病中急性淋巴细胞白血病(ALL)的OS为(87.5±11.7)%,急性髓细胞白血病(AML)为(76.7±10.3)%,骨髓增生异常综合征(MDS)为(33.3±27.2)%。结论脐带血移植是治疗儿童血液病的有效手段,重视围植入综合征的处理,积极防治Ⅲ/Ⅳ度aGVHD和c GVHD是提高脐带血移植疗效的重要策略。 展开更多
关键词 脐带血移植 血液病 移植物抗宿主病 生存率 儿童
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单倍体造血干细胞移植对儿童重型再生障碍性贫血治疗的并发症分析 被引量：4
3
作者 李泊涵 陆芹 +12 位作者 卞馨妮 胡昳歆 高莉 郑德菲 肖佩芳 卢俊 李捷 林子云 孙若楠 赵夏莹 李博文 李乐 胡绍燕 《中华细胞与干细胞杂志（电子版）》 2020年第2期67-75,共9页
目的分析儿童重型再生障碍性贫血(SAA)单倍体造血干细胞移植和同胞全相合移植并发症发生率。方法回顾性分析2010年1月1日至2018年12月31日于苏州大学附属儿童医院进行治疗的SAA患儿(56例),分为治疗组(单倍体造血干细胞移植,35例),对照组... 目的分析儿童重型再生障碍性贫血(SAA)单倍体造血干细胞移植和同胞全相合移植并发症发生率。方法回顾性分析2010年1月1日至2018年12月31日于苏州大学附属儿童医院进行治疗的SAA患儿(56例),分为治疗组(单倍体造血干细胞移植,35例),对照组(同胞全相合移植,21例)。其中患儿年龄、诊断距离移植时间、总单个核细胞数、总CD34+细胞数、中位随访时间、粒细胞植入时间、血小板植入时间及等级资料[供受体血型相合程度、急性移植物抗宿主病(aGVHD)分级、广泛性慢性移植物抗宿主病(cGVHD)分级、出血性膀胱炎分级、渗漏综合征分级]采用Mann-Whitney U检验。性别、疾病种类、供体与受体性别、预处理方案、CD20单抗的使用、HLA配型、供体来源、移植物来源、植入综合征、巨细胞病毒(CMV)血症、EB病毒(EBV)血症、死亡人数、植入失败人数和骨髓增殖不良人数使用卡方检验进行组间分析。生存曲线以及累积发生率用Kaplan-Meier法绘制,并使用Log-rank检验分析组间差异。结果与对照组比较,治疗组CD19+B细胞的重建延迟,而CD16+CD56+NK细胞数量移植后6个月开始增加,逐渐达到对照组的水平。与对照组比较,治疗组aGVHD、cGVHD、植入综合征和骨髓增殖不良累积发生率(14.29﹪±7.64﹪比57.14﹪±8.36﹪,11.67﹪±7.75﹪比61.59﹪±9.65﹪,9.53﹪±6.41﹪比74.86﹪±7.43﹪,0.0﹪比14.29﹪±5.91﹪)均升高,差异具有统计学意义(P<0.05),两组CMV与EBV感染,5年总体生存率(OS)、无失败生存率(FFS)、无GVHD失败存活率(GFFS)、Ⅲ-Ⅳ度aGVHD及广泛性cGVHD累积发生率比较差异无统计意义(P>0.05)。结论单倍体移植是治疗儿童SAA的有效治疗方案,但与同胞全合造血干细胞移植比较,其GVHD发生率较高,植入综合征和骨髓增殖不良的发生率较高,优化单倍体移植方案有望降低并发症,提高儿童重型再生障碍性贫血的生活质量。 展开更多
关键词 单倍体 造血干细胞移植 再生障碍性贫血 移植物抗宿主病 儿童
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湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征的诊治进展 被引量：3
4
作者 卞馨妮 胡绍燕 《世界临床药物》 CAS 2019年第6期396-401,共6页
湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征又名Wiskott-Aldrich综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS),是一种罕见的X-连锁的原发性免疫缺陷病,以血小板减少、出现湿疹、反复感染及免疫缺陷和恶性肿瘤发生率增加为特点。该疾病由造血细胞的WAS... 湿疹、血小板减少伴免疫缺陷综合征又名Wiskott-Aldrich综合征(Wiskott-Aldrich syndrome,WAS),是一种罕见的X-连锁的原发性免疫缺陷病,以血小板减少、出现湿疹、反复感染及免疫缺陷和恶性肿瘤发生率增加为特点。该疾病由造血细胞的WAS基因突变引起,WAS基因突变影响WAS蛋白(Wiskott-Aldrich syndrome protein, WASp)表达水平,而WASp表达水平与疾病严重程度正相关。WAS基因突变除引起以湿疹、血小板减少及免疫缺陷为典型三联征表现的WAS外,还可引起以轻度血小板减少为主要表现的X-连锁血小板减少症(X-linked thrombocytopenia,XLT)。造血干细胞移植是目前治疗WAS最有效的手段。近年,基因治疗也开始进入临床研究中。本文就近年来WAS诊治进展作一综述。 展开更多
关键词 湿疹 反复感染 恶性肿瘤 血小板减少
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地西他滨桥接异基因造血干细胞移植治疗儿童难治性恶性血液病的安全性评估 被引量：2
5
作者 范丽艳 胡绍燕 +7 位作者 肖佩芳 卢俊 李捷 姚艳华 凌婧 孔令军 刘虎 卞馨妮 《中华内科杂志》 CAS CSCD 北大核心 2018年第9期679-682,共4页
评估难治性恶性血液病患儿在造血干细胞移植前使用地西他滨桥接预处理方案的安全性.本研究中11例患儿全部成功植入,最主要的不良反应为血液学毒性反应.所有患儿均未发生感染,无药物性肝损害及肾功能损害.大部分患儿发生Ⅰ～Ⅱ度胃肠道反... 评估难治性恶性血液病患儿在造血干细胞移植前使用地西他滨桥接预处理方案的安全性.本研究中11例患儿全部成功植入,最主要的不良反应为血液学毒性反应.所有患儿均未发生感染,无药物性肝损害及肾功能损害.大部分患儿发生Ⅰ～Ⅱ度胃肠道反应.1例发生超急性移植物抗宿主病,并于移植后61d因脑出血死亡,其余10例患儿至随访截止时间均存活.地西他滨桥接预处理方案在难治性恶性血液病患儿的异基因造血干细胞移植中是安全的. 展开更多
关键词 地西他滨 异基因造血干细胞移植 儿童 桥接 安全性
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脐血造血干细胞移植促进重型再生障碍性贫血自身造血恢复二例 被引量：1
6
作者 卞馨妮 胡绍燕 +2 位作者 肖佩芳 卢俊 吴德沛 《江苏医药》 CAS 2016年第6期734-735,共2页
患儿1,女,年龄6岁8个月,体重32kg,2014年2月20日因＂全身瘀点瘀斑15d,发热1d＂首次入院。入院后多次血常规示,中性粒细胞〈0.5×10^9/L,血小板〈20×10^9/L,网织红细胞〈0.008×10^12/L;骨髓涂片示,红细胞、白细胞增生低下... 患儿1,女,年龄6岁8个月,体重32kg,2014年2月20日因＂全身瘀点瘀斑15d,发热1d＂首次入院。入院后多次血常规示,中性粒细胞〈0.5×10^9/L,血小板〈20×10^9/L,网织红细胞〈0.008×10^12/L;骨髓涂片示,红细胞、白细胞增生低下,淋巴细胞增生活跃,全片非造血细胞团可见;骨髓活检示,造血空髓,造血容积为10%,血域可见间质细胞脂肪组织〉60%。 展开更多
关键词 造血干细胞移植 脐血 网织红细胞 非造血细胞 骨髓涂片 骨髓活检 瘀点 间质细胞 淋巴细胞增生 供者来源
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减低剂量预处理异基因造血干细胞移植治疗儿童范可尼贫血四例临床观察 被引量：1
7
作者 侯慧 姚艳华 +9 位作者 卢俊 肖佩芳 卞馨妮 刘虎 胡昳歆 凌婧 李捷 翟宗 孔令军 胡绍燕 《中华血液学杂志》 CAS CSCD 北大核心 2018年第3期231-235,共5页
目的评估减低剂量预处理异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）对范可尼贫血（FA）患儿的治疗效果。方法回顾性分析4例接受allo．HSCTFA患儿的临床资料。结果4例FA患儿中男1例、女3例，移植时中位年龄为7（5～10）岁，非亲缘10／10HLA全... 目的评估减低剂量预处理异基因造血干细胞移植（allo—HSCT）对范可尼贫血（FA）患儿的治疗效果。方法回顾性分析4例接受allo．HSCTFA患儿的临床资料。结果4例FA患儿中男1例、女3例，移植时中位年龄为7（5～10）岁，非亲缘10／10HLA全相合外周血干细胞移植2例，同胞10／10HLA全相合骨髓联合外周血干细胞移植、非亲缘10／10HLA全相合脐血干细胞移植各1例。采用白消安联合低剂量环磷酰胺（20mg／kg）为基础的预处理方案。4例FA患儿均获得造血重建，中性粒细胞植活中位时间为11（9～15）d，血小板植活中位时间为12（8～28）d。1例患儿发生I度急性移植物抗宿主病，1例患儿发生出血性膀胱炎，4例患儿均未发生肝静脉闭塞病。结论减低剂量预处理allo—HSCT治疗FA患儿是安全、有效的。 展开更多
关键词 范可尼贫血 造血干细胞移植 移植物抗宿主病 儿童
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