文摘Risdiplam是由PTC Therapeutics公司研发的一种运动神经元生存2(SMN2)剪接修饰剂,由罗氏获得开发和上市许可,于2020年8月7日经美国FDA批准上市,商品名为Evrysdi。Risdiplam主要用于治疗成人和两个月及以上儿童脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy,SM A),该药对婴儿型脊髓性肌萎缩症(infantile-onset SM A)和迟发型脊髓性肌萎缩症(later-onset SM A)有效[1]。Risdiplam为口服溶液,规格为0.75 g·L-1,每天一次,饭后服用。剂量受年龄及体重影响.